genética

BioMarin obtém aprovação da FDA para primeira terapia genética para hemofilia A

Na foto: sede da BioMarin/iStock, Michael Vi A FDA aprovou o valoctocogene roxaparvovec-rvox da BioMarin Pharmaceutical, a ser comercializado como Roctavian nos EUA, para o tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave, anunciou a empresa na quinta-feira. Roctavian, uma infusão única de dose única, é autorizado para uso apenas em adultos sem anticorpos contra …

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OmicsEdge revela método inovador de imputação de genótipos no encontro da Sociedade Europeia de Genética Humana

GLASGOW, Reino Unido, 27 de junho de 2023 /PRNewswire/ — OmicsEdge, uma vanguarda em tecnologia genética, tem o prazer de anunciar a apresentação de seu novo método de imputação de genótipos na reunião da Sociedade Europeia de Genética Humana (ESHG) em Glasgow. Este método inovador, que foi comparado com outras técnicas líderes mundiais, possui aproximadamente …

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FDA prepara-se para um boom iminente em submissões de terapia genética e celular

Na foto: um sinal da FDA em frente a um prédio de tijolos/iStock, JHVEPhoto Ao longo dos últimos anos, o pipeline para terapias celulares e genéticas aumentou rapidamente, e o FDA agora está pronto, graças ao estabelecimento de um novo superescritório especializado. “Pode haver cerca de 10 decisões regulatórias totais este ano sobre terapias celulares …

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Astellas faz parceria com a Kate Therapeutics em terapia genética, após quatro mortes de pacientes em testes anteriores

Na foto: Sinal da Astellas/Cortesia, yu_photo, Adobe Stock Quinta-feira, Astellas Pharma anunciado sua decisão de licenciar e promover uma nova terapia genética da Kate Therapeutics para um distúrbio muscular debilitante. Este movimento ocorre após quatro mortes e vários eventos adversos graves ocorridos durante os ensaios clínicos de um tratamento anterior da Astellas para a mesma …

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Novos insights sobre a diversidade genética e evolução de nossos parentes mais próximos e as causas genéticas de doenças humanas – ScienceDaily

Pesquisadores de 24 países analisaram os genomas de 809 indivíduos de 233 espécies de primatas, gerando o mais completo catálogo de informações genômicas sobre nossos parentes mais próximos até hoje. O projeto, que consiste em uma série de estudos em que também participaram pesquisadores do Centro Alemão de Primatas – Instituto Leibniz de Pesquisa de …

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Documentos informativos da FDA questionam a segurança e a eficácia da terapia genética DMD da Sarepta

Na foto: logotipo da Sarepta em um prédio/cortesia da Sarepta Therapeutics Antes da reunião do comitê consultivo de sexta-feira para a terapia genética da Sarepta Therapeutics para a distrofia muscular de Duchenne, o FDA divulgou documentos de briefing que levantam preocupações sobre sua capacidade de tratar pacientes com segurança e eficácia. A Sarepta está buscando …

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NICO concede subsídio de $ 40.000 para estudar composição genética e biológica de tumores cerebrais de meningioma

Meningioma é o tumor cerebral não maligno mais comum, com mais de 170.000 diagnosticados anualmente nos EUA INDIANAPOLIS, 4 de maio de 2023 /PRNewswire/ — Corporação NICO, um pioneiro e líder em neurocirurgia minimamente invasiva com sede em Indianápolis, concedeu uma doação de US$ 40.000 a Daniel Prevedello, MD, vice-presidente de Assuntos Acadêmicos e diretor …

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As chances de eliminar a infecção pelo HIV aumentaram com a nova abordagem de edição genética dupla – ScienceDaily

A terapia de edição genética voltada para dois alvos – HIV-1, o vírus que causa a AIDS, e CCR5, o co-receptor que ajuda o vírus a entrar nas células – pode efetivamente eliminar a infecção pelo HIV, uma nova pesquisa da Lewis Katz School of Medicina na Universidade de Temple e no Centro Médico da …

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Terapêutica de edição genética pode chegar ao mercado em 2023

Na foto: Ilustração de CRISPR-Cas9 editando DNA / iStock, Artur Plawgo Atualmente, não há tratamentos baseados em edição de genes no mercado, mas a tecnologia continua sua marcha em direção à possível aprovação do FDA, com vários produtos em testes intermediários e avançados. À medida que esses programas amadurecem, 2023 pode ser um ano crucial …

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Bluebird enfrenta outro atraso com BLA para terapia genética falciforme

Foto mostra placa do FDA em frente ao prédio/Sarah Silbiger/Getty Images É improvável que a bluebird bio, com sede em Massachusetts, cumpra sua meta do primeiro trimestre de enviar um pedido de licença biológica para terapia genética da doença falciforme (SCD) lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), revelou a empresa na quarta-feira. O anúncio foi feito durante o …

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