Na foto: Sinal da Astellas/Cortesia, yu_photo, Adobe Stock
Quinta-feira, Astellas Pharma anunciado sua decisão de licenciar e promover uma nova terapia genética da Kate Therapeutics para um distúrbio muscular debilitante. Este movimento ocorre após quatro mortes e vários eventos adversos graves ocorridos durante os ensaios clínicos de um tratamento anterior da Astellas para a mesma condição.
Astellas e Kate procuram tratar um distúrbio muscular conhecido como miopatia miotubular ligada ao X (XLMTM) usando doses significativamente mais baixas dos vetores virais responsáveis pela entrega de genes nas células dos pacientes. Teoricamente, essa abordagem deve reduzir a probabilidade de efeitos colaterais graves e eventos adversos, disse o cofundador e CEO da Kate, Kevin Forrest. BioEspaço.
As questões de segurança em torno da terapia genética AT132 da Astellas para XLMTM impediram seu progresso, levando a uma suspensão clínica do FDA. A Astellas não afirmou como o licenciamento de uma alternativa de Kate pode afetar o futuro de seu candidato existente.
Sob os termos do acordo, a Astellas fará um pagamento adiantado não revelado a Kate, que também é elegível para receber pagamentos por marcos e royalties sobre vendas mundiais. A Astellas receberá uma licença exclusiva para desenvolver, fabricar e comercializar o KT430.
O KT430 buscará abordar a XLMTM, uma doença neuromuscular rara e com risco de vida que leva à fraqueza muscular grave, afetando predominantemente o sexo masculino, com uma taxa de incidência de aproximadamente 1 em 50.000 meninos recém-nascidos em todo o mundo, de acordo com Hospital Infantil de Boston.
Usando um novo capsídeo MyoAAV, o KT430 visa fornecer uma cópia funcional do MTM1 gene, visando a extrema fraqueza muscular, insuficiência respiratória e mortalidade prematura que são características desta condição.
Kate Therapeutics faz sua estreia
Ao mesmo tempo em que as empresas anunciaram o novo acordo, Kate afirmou que a empresa está saindo do modo furtivo, com uma rodada de financiamento Série A de US$ 51 milhões.
Além do KT430, o pipeline inicial de Kate também inclui um programa voltado para distrofia miotônica tipo 1 (DM1) e distrofia muscular facioescapulohumeral. DM1 é um distúrbio multissistêmico progressivo que afeta 1 em 15.000 adultos nos EUA, de acordo com Monte Sinai. FSHD afeta entre quatro e 10 pessoas por 100.000 nos EUA, de acordo com o Organização Nacional para Distúrbios Raros.
Atualmente, não há medicamentos aprovados para DM1 ou XLMTM.
A Série A de Kate foi co-liderada por Westlake Village BioPartners e Versant Ventures, com participação adicional de Osage University Partners e UF Innovate Ventures, de acordo com a empresa. O foco principal da empresa é o desenvolvimento de medicamentos genéticos para tratar doenças musculares e cardíacas.
“Houve alguns sucessos reais na terapia genética… bem como algumas indicações do SNC e indicações músculo-esqueléticas, mas quando se trata de coração e músculo esquelético, o campo está realmente parado”, disse Forrest.
Forrest disse que o co-fundador e CSO Sharif Tabebordbar descobriu enquanto estava no Broad Institute pode ser uma tecnologia fundamental para Kate.
“O que Sharif desenvolveu no Broad foi uma nova classe de AAV projetado chamado MyoAAV, que pode atingir o músculo esquelético e cardíaco em doses significativamente mais baixas do que as atualmente disponíveis”, disse Forrest.
Para Forrest, esta colaboração com a Astellas valida fortemente a força potencial de Kate para produzir novas terapias para salvar vidas.
“Isso mostra o compromisso da Astellas com o espaço… Eles sabem muito sobre essa população de pacientes, suas famílias e os KOLs [key opinion leaders],” ele disse. “É um grande parceiro para testarmos nosso AAV e capsídeos modificados em humanos e potencialmente fornecer alguns medicamentos essenciais para pacientes e suas famílias.”
Enquanto isso, a empresa de biotecnologia AAVantgarde, com sede em Milão, também concluiu uma rodada de financiamento da Série A, com US$ 65,4 milhões para impulsionar o trabalho da empresa em tecnologia AAV. Os fundos serão usados para realizar estudos de prova de conceito e desenvolver ainda mais as duas plataformas líderes da AAVantgarde, que demonstraram potencial em aplicações oftalmológicas, afirmou a empresa.
Lisa Munger é editora sênior da BioSpace. Você pode contatá-la em lisa.munger@biospace.com. Siga-a LinkedIn.
Correção (8 de junho): Esta história foi atualizada de sua versão original para adicionar distrofia muscular facioescapulohumeral como um alvo no pipeline existente de Kate, para descrever capsídeos projetados, não cápsulas, e para corrigir o comentário de Forrest sobre o conhecimento da Astellas sobre a população de pacientes, suas famílias e líderes de opinião importantes no espaço. BioEspaço lamenta os erros.