Foto mostra placa do FDA em frente ao prédio/Sarah Silbiger/Getty Images
É improvável que a bluebird bio, com sede em Massachusetts, cumpra sua meta do primeiro trimestre de enviar um pedido de licença biológica para terapia genética da doença falciforme (SCD) lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), revelou a empresa na quarta-feira.
O anúncio foi feito durante o quarto trimestre e o ano inteiro da bluebird. chamada de ganhos, durante o qual o CEO Andrew Obenshain disse que o arquivamento do BLA da lovo-cel estava completo e pronto para envio. No entanto, o bluebird ainda não recebeu feedback sobre as preocupações do FDA sobre química, fabricação e controles (CMC).
“Falando claramente, provavelmente perderemos a meta de envio do primeiro trimestre de 2023”, disse Obenshain.
As ações da empresa caíram 24% no fechamento do mercado na quarta-feira.
Em dezembro de 2022, a bluebird enviou um pacote de dados ao FDA contendo análises de comparabilidade de medicamentos, disse Obenshain durante a ligação com investidores. O regulador respondeu em fevereiro com perguntas e preocupações sobre esses dados de comparabilidade, pedindo à bluebird para resolvê-los antes de arquivar o BLA da lovo-cel.
A empresa o fez na primeira semana de março e forneceu ao regulador seu módulo CMC completo, juntamente com informações adicionais. A FDA ainda não respondeu.
Embora não haja um cronograma definido para a resposta da FDA, Obenshain disse que a Agência transmitiu seu compromisso com uma recuperação oportuna. A empresa espera ouvir o FDA em algumas semanas e trabalhará para enviar o BLA do lovo-cel logo depois, disse ele.
Durante a teleconferência de resultados, a bluebird também divulgou os fortes lançamentos comerciais de suas terapias genéticas — Zynteglo (betibeglogene autotemcel) para beta-talassemia e Skysona (elivaldogene autotemcel) para adrenoleucodistrofia cerebral. Cinco pacientes já iniciaram a coleta de células para Zynteglo, enquanto dois o fizeram para Skysona.
Ambas as terapias genéticas foram aprovadas pelo FDA em 2022: Zynteglo em agosto e Skysona em setembro.
Estrada Reguladora Acidentada
O atraso de quarta-feira é o mais recente obstáculo para o bluebird em sua busca pela aprovação do lovo-cel.
Em dezembro de 2021, o regulador colocou a terapia genética em investigação sob suspensão clínica parcial depois que um paciente adolescente desenvolveu anemia persistente não dependente de transfusão após o tratamento com lovo-cel.
A retenção clínica não afetou as populações de pacientes lovo-cel com 18 anos ou mais. A empresa também continuou a inscrição para seus estudos HGB-205, HGB-201 e LTF-307.
O Lovo-cel foi liberado de seu período clínico em dezembro de 2022. As investigações da empresa revelaram que o paciente em questão, junto com outro caso semelhante na coorte de adultos do estudo lovo-cel, apresentava duas deleções específicas no gene da α-globina. Este genótipo é agora um critério de exclusão para outros estudos lovo-cel.
A bluebird não é a única empresa que enfrenta desafios com o SCD. Em fevereiro, o FDA suspendeu totalmente o FTX-6058 da Fulcrum Therapeutics, levando a empresa a suspender a dosagem. No mesmo mês, a Graphite Bio decidiu abandonar completamente seu programa SCD, cortando seu ativo de investigação nula-cel e 50% de sua equipe.
A Novartis também voltou atrás em seu programa SCD ex vivo com a Intellia Therapeutics em fevereiro.