BioMarin obtém aprovação da FDA para primeira terapia genética para hemofilia A

Na foto: sede da BioMarin/iStock, Michael Vi

A FDA aprovou o valoctocogene roxaparvovec-rvox da BioMarin Pharmaceutical, a ser comercializado como Roctavian nos EUA, para o tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave, anunciou a empresa na quinta-feira.

Roctavian, uma infusão única de dose única, é autorizado para uso apenas em adultos sem anticorpos contra o vírus adeno-associado sorotipo 5 (AAV5), conforme determinado por um teste aprovado pela FDA. É também a primeira terapia genética aprovada para hemofilia A, de acordo com o comunicado de imprensa da BioMarin.

Em uma ligação para investidores na tarde de quinta-feira, o diretor comercial da BioMarin, Jeff Ajer, disse que “o perfil do produto Roctavian apresenta um valor tremendo para os pacientes, incluindo controle de sangramento, bom perfil de segurança e liberdade do fardo da terapia crônica”.

O Roctavian tem “o preço de um custo de aquisição no atacado, ou WAC, que equivale a US$ 2,9 milhões para o paciente típico para este tratamento único de dose única”, disse Ajer.

A hemofilia A é uma doença genética hereditária que surge devido a uma proteína de coagulação disfuncional ou ausente chamada fator VIII. Quando não controlada, a condição causa sangramento nos músculos e articulações. Entregue usando o vetor AAV5, o Roctavian apresenta uma cópia mais curta, mas funcional, de um gene que codifica o fator VIII da proteína de coagulação do sangue.

A terapia genética da BioMarin permite que o corpo do paciente produza o fator VIII por conta própria e diminua a necessidade de profilaxia e tratamento contínuos.

Para apoiar sua oferta regulatória, a BioMarin apresentou dados do estudo Fase III GENEr8-1, que inscreveu 134 pacientes e é o maior estudo em estágio avançado de qualquer terapia genética na hemofilia, de acordo com a empresa. O estudo constatou que Roctavian cortou a taxa de sangramento anualizada em mais de 50% em relação à linha de base enquanto recebia profilaxia de fator VIII de rotina.

A terapia genética também reduziu fortemente a taxa de sangramentos espontâneos e articulares. Esses efeitos foram duradouros por pelo menos três anos de acompanhamento sem a necessidade de profilaxia regular suplementar.

A BioMarin continuará avaliando os efeitos de longo prazo do Roctavian em um estudo de extensão que acompanhará os participantes do GENEr8-1 por até 15 anos, bem como em estudos pós-aprovação que analisam a terapia genética em um cenário do mundo real.

A aprovação de quinta-feira é o ponto culminante de uma longa jornada regulatória para Roctavian. A primeira tentativa de aprovação da BioMarin foi em fevereiro de 2020 e seu envio recebeu a designação de Revisão Prioritária do FDA na época. Alguns meses depois, no entanto, o regulador recusou o pedido, dizendo que precisava de mais dados de longo prazo.

A BioMarin reenviou seu Pedido de Licença Biológica em setembro de 2022 com cinco anos de dados de um estudo de escalonamento de dose de Fase I/II em andamento, juntamente com resultados de acompanhamento de dois anos do GENEr8-1. Juntos, esses dados indicam que o Roctavian pode induzir controle de sangramento estável e durável em pacientes com hemofilia A.

Quando o Roctavian for lançado nos Estados Unidos, ele competirá com vários outros medicamentos para hemofilia A que já estabeleceram seus respectivos mercados. O principal deles é o Hemlibra (emicizumab-kxwh) da Roche, um anticorpo biespecífico que em 2022 tornou a farmacêutica mais de US$ 4,2 bilhões à venda.

Tristan Manalac é um escritor independente de ciência que mora na região metropolitana de Manila, nas Filipinas. Ele pode ser contatado em tristan@tristanmanalac.com ou tristan.manalac@biospace.com.

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