Terapêutica de edição genética pode chegar ao mercado em 2023

Na foto: Ilustração de CRISPR-Cas9 editando DNA / iStock, Artur Plawgo

Atualmente, não há tratamentos baseados em edição de genes no mercado, mas a tecnologia continua sua marcha em direção à possível aprovação do FDA, com vários produtos em testes intermediários e avançados. À medida que esses programas amadurecem, 2023 pode ser um ano crucial para as empresas do setor. Aqui estão alguns destaques para esperar ao longo do ano.

CRISPR Therapeutics/Vertex Pharmaceuticals

Apenas neste mês, os colaboradores CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals concluíram o envio de um Pedido de Licença Biológica (BLA) ao FDA para seu produto, exa-cel, como um tratamento potencial para doença falciforme (SCD) e talassemia beta dependente de transfusão (TDT).

Exa-cel é um CRISPR/Cas9 ex vivo tratamento destinado a aumentar os níveis de hemoglobina fetal nos glóbulos vermelhos. A hemoglobina fetal transporta oxigênio com mais eficiência do que a hemoglobina adulta, que é defeituosa em SCD e TDT. O Exa-cel está atualmente passando por dois ensaios de Fase III, CLIMB-111 e CLIMB-121, bem como um estudo de acompanhamento de longo prazo em andamento, CLIMB-131.

Como tal, o exa-cel será percebido como uma alternativa viável aos tratamentos existentes, que não abordam a causa direta da doença. Para SCD, os tratamentos atuais incluem narcóticos, quimioterapia, vitaminas e transfusões de sangue; para TDT, a única opção de manejo disponível são as transfusões de sangue a cada duas a quatro semanas.

Se a revisão prioritária for concedida pelo FDA em 60 dias, a agência poderá aprovar o tratamento até o final deste ano.

Intellia Terapêutica

Em março de 2023, a Intellia Therapeutics recebeu uma designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) do FDA para NTLA-2002, um tratamento in vivo baseado em CRISPR para angioedema hereditário (HAE). Como uma terapia experimental baseada em CRISPR projetada para inativar a calicreína B1, uma glicoproteína pró-inflamatória, o NTLA-2002 visa prevenir ataques de inchaço do coração no AEH. Os ensaios de fase II estão atualmente rastreando pacientes fora dos EUA

Estabelecido pela Lei de Curas do Século 21, a designação RMAT é importante porque a Intellia obtém acesso a interações iniciais com o FDA, suporte de aprovação acelerada e revisão prioritária do BLA do NTLA-2002. Tendo conquistado anteriormente a designação de Medicamento Órfão, o NTLA-2002 certamente estará no radar dos reguladores e investidores este ano.

Além disso, a Intellia está preparando uma submissão de inscrição IND para NTLA-2001 para meados de 2023. Projetado como um na Vivo tratamento intravenoso para amiloidose por transtirretina (ATTR), NTLA-2001 está passando por testes de Fase I com mais dados esperados em 2023. Variações adicionais de amiloidose ATTR, como amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM) e amiloidose ATTR com polineuropatia (ATTRv-PN) também estão sendo investigados, com um estudo ATTR-CM pronto para ser iniciado até o final de 2023 e um estudo de Fase III ATTRv-PN atualmente sendo discutido com os reguladores.

Editas Medicina

A Editas Medicine passou por alguma reestruturação interna no primeiro trimestre de 2023, com repriorização estratégica com foco em hemoglobinopatias e na Vivo edição genética. Concorrente da CRISPR Therapeutics, a empresa está atualmente trabalhando no EDIT-301 para SCD e TDT também. Ao contrário do produto CRISPR, o EDIT-301 usa AsCas12a para editar o genoma em vez de Cas9. AsCas12a requer apenas uma única molécula de RNA, enquanto Cas9 requer duas moléculas de RNA.

No entanto, a Editas está atualmente atrás de outras no espaço, pois inicia a dosagem paralela de pacientes para SCD no estudo RUBY de Fase I/II e administra o primeiro paciente para TDT no estudo EDITHAL de Fase I/II. As atualizações para RUBY são esperadas até meados de 2023 e os dados do EDITHAL estarão disponíveis até o final de 2023.

Feixe Terapêutico

A especialidade da Beam Therapeutics é a edição de base, e a empresa pretende usar sua tecnologia baseada em CRISPR para editar mutações pontuais. O produto de dutos mais avançado da Beam é o BEAM-10, que está em fase I/II de testes BEACON. O BEAM-101 serve como um ex vivo tratamento para SCD e talassemia beta através da ativação da hemoglobina fetal. Com a fase de expansão prevista para começar no final de 2023, os dados do BEACON devem estar disponíveis em 2024.

Além disso, a Beam trabalha em colaboração com a Apellis Pharmaceuticals desde 2021 para encontrar tratamentos baseados na edição de genes para doenças causadas pelo complemento. Embora a pesquisa em vias complementares esteja em andamento entre as duas empresas, os dados permanecem não divulgados.

Conclusão

Com várias empresas concentrando-se intensamente em colocar a edição de genes no mercado, a tecnologia está se movendo cada vez mais para o reino da realidade para pacientes que precisam de tratamentos que alteram a vida. Embora não haja dúvida de que o estado dos tratamentos baseados em edição de genes mudou na última década, a aprovação do FDA raramente é o fim do caminho para novos medicamentos. Como outras questões, como acesso ao mercado e preços, continuam a influenciar o debate sobre o papel da edição de genes na medicina, há muito o que observar no espaço de edição de genes.

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