A EB Research Partnership (“EBRP”) investiu na Krystal Biotech por meio de uma colocação privada após a oferta pública inicial da Krystal’s Biotech em 2017 usando o modelo de filantropia de risco da EBRP. Este não é apenas o primeiro tratamento aprovado pela FDA para aqueles que lutam contra a DEB, mas também a primeira terapia gênica tópica redosável aprovada pela FDA.
NOVA IORQUE–(BUSINESS WIRE)– 400 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por uma doença rara. 95% das doenças raras carecem de um tratamento ou cura aprovado pela FDA. Hoje, os guerreiros DEB em todo o mundo chegam aos 5% com a aprovação do VYJUVEK™ da Krystal Biotech tratamento. VYJUVEK é uma terapia gênica não invasiva, tópica e redosável.
Este comunicado de imprensa apresenta multimídia. Veja o release completo aqui:
(Foto: Business Wire)
UMA APROVAÇÃO HISTÓRICA PARA A COMUNIDADE EB
Parceria de Pesquisa EB (EBRP) é o maior financiador global de pesquisa e desenvolvimento inovadores da Epidermólise Bolhosa (EB) com a missão de acelerar rapidamente os tratamentos e alcançar a cura até 2030. Hoje, as pessoas com EB em todo o mundo têm um vislumbre desse futuro.
“Minha família sonha com este dia desde que nossa filha Elodie nasceu há quase 7 anos. Este é um marco notável para as famílias em todo o mundo, que agora têm uma ferramenta para tratar a dor de seus entes queridos. Acreditamos que esta aprovação também ajudar a pavimentar o caminho para uma cura, que permanece indefinida. Queremos expressar nossa eterna gratidão às famílias, médicos e pesquisadores que trabalharam incansavelmente para tornar este dia possível, antes mesmo de ouvirmos falar de EB”, disse Emily Kubik, mãe a Elodie Kubik, de 6 anos, que nasceu com Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (RDEB) e membro do conselho da EBRP.
Esta não é apenas a primeira terapia aprovada pela FDA para aqueles que lutam contra a DEB nos EUA, mas também a primeira terapia gênica tópica redosável aprovada pela FDA (Fonte).
UM MODELO ESCALÁVEL QUE ESTÁ INOVANDO
Esta aprovação da FDA marca um marco na missão da EBRP de descobrir tratamentos e uma cura para a EB. Ele fornece validação para sua escalabilidade e sustentabilidade Modelo de negócios de filantropia de risco e o mais importante cria esperança para as famílias em todo o mundo que lutam contra a EB todos os dias.
O modelo de negócios de filantropia de risco da EBRP foi destacado por sua liderança pela Harvard Business School, Yale University e MIT em ajudar a acelerar não apenas uma cura para a EB, mas também terapias que podem afetar milhares de outras doenças raras.
A EBRP investiu na Krystal Biotech em 2017, logo após a oferta pública inicial de ações ordinárias da Krystal Biotech. O investimento foi feito por meio de uma colocação privada de ações ordinárias da Krystal Biotech e, como parte do contrato de compra de ações, a Krystal Biotech se comprometeu a iniciar um ensaio clínico de Fase I do VYJUVEK. O financiamento seguiu o processo altamente competitivo de inscrição e triagem supervisionado pelo Conselho Consultivo Científico (SAB) da EBRP, composto por cientistas e médicos renomados. A EBRP conseguiu gerar mais do que o dobro do retorno sobre seu investimento e reinvestir esse capital em mais projetos EB.
“A aprovação da FDA do VYJUVEK da Krystal Biotech marca um dia histórico para a comunidade EB. Somos gratos pelo compromisso da Krystal Biotech em oferecer o primeiro tratamento aprovado pela FDA para DEB. Nosso investimento na Krystal Biotech fornece um forte argumento para nosso modelo líder de Venture Philanthropy em ação. Tendo trabalhado a serviço da comunidade de pacientes por 20 anos, essas são as vitórias pelas quais lutamos incansavelmente todos os dias. E amanhã nos levantaremos e continuaremos lutando até que haja um tratamento para cada paciente e alcancemos nosso objetivo final de cura”, disse Michael Hund, CEO da EBRP.
UMA COMUNIDADE COMPROMETIDA EM ENCONTRAR A CURA
A EB é um grupo de doenças de pele devastadoras e potencialmente fatais que afeta 500.000 pessoas em todo o mundo (Fonte). DEB é uma forma rara e grave de EB. Chamadas de “Crianças Borboleta” porque sua pele é tão frágil quanto as asas de uma borboleta, as crianças com DEB enfrentam dores intensas, feridas externas e internas abertas e um processo de curativo diário cansativo.
Desde a sua criação a EBRP conta com:
- Arrecadou mais de US$ 50 milhões
- Mais de 120 projetos EB financiados
- Contribuiu para um crescimento de 20 vezes no cenário de ensaios clínicos de EB
Fundada por um grupo de pais dedicados junto com Jill e Eddie Vedder (Pearl Jam), a EBRP é a maior organização sem fins lucrativos dedicada a financiar pesquisas destinadas a tratar e, finalmente, curar a EB. A aprovação hoje pela FDA do primeiro medicamento para tratar a DEB é um marco empolgante nessa jornada. A organização está empenhada em construir esse impulso e oferecer uma cura.
Mais informações sobre como doar e se envolver podem ser encontradas em ebresearch.org. Você pode seguir @ebresesarch no Instagram, Facebook, LinkedIn e Twitter.
Sobre a EB Research Partnership
Fundada em 2010 por um grupo dedicado de pais e Jill e Eddie Vedder, a EB Research Partnership (EBRP) é a maior organização sem fins lucrativos global dedicada a financiar pesquisas destinadas a tratar e, finalmente, curar a Epidermólise Bolhosa (EB), um grupo de doenças devastadoras e potencialmente fatais. doenças de pele que afetam crianças desde o nascimento.
Trabalhando 24 horas por dia com escritórios nos Estados Unidos e na Austrália, a EBRP utiliza um modelo de negócios inovador de Venture Philanthropy. Ao fazer uma doação para um projeto de pesquisa, eles mantêm a vantagem adicional de gerar um fluxo de receita recorrente se a terapia ou produto for bem-sucedido comercialmente e, em seguida, usam o retorno do investimento para financiar pesquisas adicionais de EB até que uma cura seja encontrada.
Para saber mais, visite www.ebresearch.org