Foto: placa da Sede da Vertex no prédio/The Boston Globe/Getty Images
Em um salto potencial no tratamento da doença falciforme (SCD), a Vertex Pharmaceuticals aproximou-se do lançamento do exagamglogene autotemcel (exa-cel) – seu tratamento único para SCD e beta-talassemia dependente de transfusão (TDT).
Em parceria com a CRISPR Therapeutics, a Vertex concluiu o envio contínuo de um Pedido de Licença Biológica ao FDA para o exa-cel. As empresas solicitaram Revisão Prioritária.
A terapia é o candidato mais avançado da Vertex fora de seu programa de fibrose cística e está prestes a ser a primeira terapia de edição genética baseada em CRISPR aprovada pelo FDA. Dois ensaios de Fase III em andamento e um estudo de longo prazo reforçam a aplicação.
Como um sinal do potencial que o exa-cel tem para alterar o espaço, o FDA concedeu as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Fast Track, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara para SCD e TDT.
Esses registros regulatórios globais da exa-cel são um marco histórico, disse Carmen Bozic, diretora médica da Vertex, em um comunicado.
SCD e TDT são causados por mutações no gene beta-globina, que produz uma proteína crucial para a função da hemoglobina. A proteína defeituosa dá origem a hemoglobina anormal, levando à anemia característica observada em ambas as condições.
Com o exa-cel, o Vertex e o CRISPR visam abordar a causa subjacente de SCD e TDT. O candidato é uma terapia autóloga e editada por genes ex vivo que usa o sistema CRISPR/Cas9 para editar as células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente para produzir altos níveis de hemoglobina fetal. Esta versão da proteína é um transportador de oxigênio mais eficiente do que a hemoglobina adulta, e níveis mais altos da proteína fetal podem diminuir a anemia, reduzindo potencialmente a necessidade de transfusões de sangue dos pacientes e aliviando episódios dolorosos e debilitantes na SCD.
A Vertex está realizando cinco estudos examinando o exa-cel: os ensaios abertos de fase I/II/III CLIMB-111 e CLIMB-121, os ensaios abertos de fase III CLIMB-141 e CLIMB-151 e os ensaios abertos de longo prazo teste de rótulo CLIMB-131.