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Skyline Therapeutics recebe autorização da FDA para IND para SKG0106, um novo candidato à terapia gênica AAV administrada por via intravítrea para degeneração macular relacionada à idade neovascular

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XANGAI e BOSTON, 3 de julho de 2023 /PRNewswire/ — A Skyline Therapeutics, uma empresa de terapia genética voltada para a inovação, comprometida com o desenvolvimento de soluções exclusivas e inovadoras para doenças raras e graves, anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) liberou seu pedido de […]

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SNIPR Biome relata resultados provisórios clínicos positivos para terapia gênica microbiana baseada em CRISPR, pioneira em humanos

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SNIPR001 demonstra a prova de princípio na redução dos níveis de E. coli no trato gastrointestinal humano SNIPR001 é um novo CRISPR-Cas terapêutico, visando seletivamente E. coli resistente a antibióticos, que pode causar infecções com risco de vida em pacientes com câncer hematológico vulneráveis Estudos futuros são necessários para avaliar o impacto

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FDA aprova primeira terapia gênica tópica para tratamento de feridas em pacientes com epidermólise bolhosa distrófica

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SILVER SPRING, Md., 19 de maio de 2023 /PRNewswire/ — Hoje, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Vyjuvek, uma terapia genética baseada em vetor do vírus herpes simples tipo 1 (HSV-1), para o tratamento de feridas em pacientes com 6 meses de idade ou mais com epidermólise distrófica bolhosa

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A modificação específica da expressão gênica faz com que as penas substituam as escamas na galinha – ScienceDaily

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Escamas, espinhos, penas e pelos são exemplos de apêndices da pele de vertebrados, que constituem um grupo notavelmente diverso de micro-órgãos. Apesar de sua multiplicidade natural de formas, esses apêndices compartilham processos iniciais de desenvolvimento no estágio embrionário. Dois pesquisadores da Universidade de Genebra (UNIGE) descobriram como transformar permanentemente em penas as escamas que normalmente

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Ocugen Anuncia Resultados Preliminares Positivos de Segurança e Eficácia do Teste de Fase 1/2 do OCU400, um Candidato a Produto de Terapia Gênica Modificadora, para o Tratamento de Retinite Pigmentosa e Amaurose Congênita Leber

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Perfil favorável de segurança e tolerabilidade relacionado ao candidato a produto experimental OCU400 Dados clínicos iniciais de coortes de dose baixa e média indicam tendência positiva no teste de mobilidade multiluminância e pontuações de acuidade visual com melhor correção para olhos tratados com OCU400 71,4% (5/7) dos olhos tratados com OCU400 em

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CRISPR/ViaCyte e Genprex disputam a primeira terapia gênica para diabetes

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Uma pesquisadora trabalha com frascos de sangue/cortesia de Getty Images A edição do genoma tem sido um tópico polêmico nos últimos anos. Com o surgimento da tecnologia CRISPR nas notícias, isso não é surpreendente para cientistas ou investidores. Em fevereiro de 2022, a CRISPR Therapeutics e a ViaCyte fizeram história, realizando o primeiro transplante em

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BioMarin fornece atualização sobre a revisão da FDA da terapia gênica ROCTAVIAN™ (Valoctocogene Roxaparvovec) para adultos com hemofilia A grave

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FDA Estende a Data de Ação Alvo do PDUFA para 30 de junho de 2023 SAN RAFAEL, Califórnia, 6 de março de 2023 /PRNewswire/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética, anunciou hoje que recebeu uma notificação esta

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Um atlas detalhado da expressão gênica no cérebro do peixe-zebra – ScienceDaily

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Quando alguém viaja por um terreno acidentado, os mapas são úteis. Eles também ajudam os pesquisadores a estudar a complexa organização do cérebro. Cientistas do Instituto Max Planck de Inteligência Biológica criaram um novo conjunto de mapas para o cérebro do peixe-zebra. Eles determinaram a atividade de centenas de genes com resolução de célula única

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Cientistas usam circuitos de genes modificados em plantas para controlar a expressão gênica e a arquitetura das raízes – ScienceDaily

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Controlar a atividade dos genes é um passo importante na engenharia de plantas para cultivos bioenergéticos melhorados. Esta pesquisa desenvolveu genes sintéticos que podem ser combinados para atingir padrões específicos de expressão gênica dentro da planta. A expressão dos genes sintéticos é programada na forma de portas lógicas booleanas (“AND”, “OR” e “NÃO”) que funcionam

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Colaboração identifica papel crucial de minerais na regulação da expressão gênica – ScienceDaily

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Todas as espécies, de bactérias a humanos, são capazes de se regenerar. A regeneração é mediada pelos processos moleculares que regulam a expressão gênica para controlar a renovação, restauração e crescimento dos tecidos. Uma colaboração entre pesquisadores do Departamento de Engenharia Biomédica e da Faculdade de Medicina da Texas A&M University identifica o papel crucial

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