SILVER SPRING, Md., 19 de maio de 2023 /PRNewswire/ — Hoje, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Vyjuvek, uma terapia genética baseada em vetor do vírus herpes simples tipo 1 (HSV-1), para o tratamento de feridas em pacientes com 6 meses de idade ou mais com epidermólise distrófica bolhosa (DEB) com mutação(ões) no colágeno tipo VII cadeia alfa 1 (COL7A1) gene.
“Vyjuvek é o primeiro tratamento de terapia genética aprovado pela FDA para DEB, uma rara e grave doença genética da pele”, disse Pedro Marcos, MD, Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA. “A ação de hoje demonstra o compromisso contínuo da FDA em apoiar o desenvolvimento e a avaliação de novos tratamentos que atendam às necessidades não atendidas de doenças ou condições raras”.
A DEB é uma doença genética que afeta o tecido conjuntivo da pele e das unhas e resulta de mutação(ões) no COL7A1 gene. Este gene codifica o colágeno tipo VII (COL7), que é uma proteína essencial que ajuda a fortalecer e estabilizar as camadas externa e intermediária da pele. Quando COL7A1 é deficiente, as camadas da pele podem se separar, causando bolhas e feridas dolorosas e debilitantes. A EBD geralmente se apresenta ao nascimento e é dividida em dois tipos principais, dependendo do padrão de herança: epidermólise bolhosa distrófica recessiva (EBDR) e epidermólise bolhosa distrófica dominante (DDEB).
Os sintomas podem variar amplamente entre as pessoas afetadas. Indivíduos com DDEB geralmente apresentam casos leves com bolhas afetando principalmente as mãos, pés, joelhos e cotovelos. Os casos de RDEB podem ser dolorosos e debilitantes, geralmente envolvendo bolhas generalizadas que podem levar à perda de visão, desfiguração e outras complicações médicas graves, que podem ser fatais.
O Vyjuvek é um vírus herpes simplex geneticamente modificado (desenvolvido em laboratório) usado para fornecer cópias normais do COL7A1 gene para as feridas. As moléculas de COL7 se organizam em feixes longos e finos que formam fibrilas de ancoragem que mantêm a epiderme (pele) e a derme juntas, o que é essencial para manter a integridade da pele. Vyjuvek também foi modificado para eliminar sua capacidade de se replicar em células normais. Vyjuvek é misturado em um gel de excipiente (ingrediente não ativo) antes da aplicação tópica. Um profissional de saúde aplica uniformemente o gel Vyjuvek em gotículas nas feridas de um paciente uma vez por semana.
A segurança e a eficácia de Vyjuvek foram estabelecidas principalmente em um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo envolvendo um total de 31 indivíduos com DEB, incluindo 30 indivíduos com RDEB e um indivíduo com DDEB. No estudo, duas feridas DEB de tamanho comparável em cada paciente foram identificadas e randomizadas para receber administração tópica de Vyjuvek ou placebo semanalmente. A idade dos sujeitos variou de 1 ano a 44 anos (idade média de 17 anos). A eficácia foi estabelecida pela melhora da cicatrização de feridas, definida como a diferença na proporção de fechamento completo confirmado (100%) da ferida entre as feridas tratadas com Vyjuvek e as tratadas com placebo em 24 semanas. Sessenta e cinco por cento das feridas tratadas com Vyjuvek fecharam completamente, enquanto apenas 26% das feridas tratadas com placebo fecharam completamente.
Além disso, em um estudo clínico diferente, dois pacientes jovens com RDEB (6 e 7 meses de idade, respectivamente) receberam Vyjuvek tópico semanalmente sem quaisquer novos achados de segurança.
As reações adversas mais comuns associadas ao Vyjuvek incluíram coceira, calafrios, vermelhidão, erupção cutânea, tosse e corrimento nasal.
Os pacientes ou cuidadores devem tomar as seguintes precauções durante o tratamento com Vyjuvek:
- Evite o contato direto com feridas tratadas (por exemplo, tocar e coçar) e curativos de feridas tratadas por aproximadamente 24 horas após a aplicação de Vyjuvek. Em caso de exposição acidental, os pacientes e indivíduos expostos devem limpar a área afetada.
- Lave as mãos e use luvas de proteção ao trocar curativos.
- Desinfete os curativos desde a primeira troca de curativo após o tratamento com Vyjuvek com um agente virucida, como álcool isopropílico a 70%, peróxido de hidrogênio a 6% ou cloreto de amônio <0,4%, e descarte os curativos desinfetados em um saco plástico selado separado no lixo doméstico. Descarte os curativos e materiais de limpeza usados posteriormente em um saco plástico selado e descarte-o no lixo doméstico.
Este aplicativo recebeu Medicamento Órfão e Faixa rápida designações. Vyjuvek também recebeu Terapia Avançada em Medicina Regenerativa e Revisão prioritária designações e um Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras. O programa de vouchers de revisão prioritária de doenças pediátricas raras da FDA destina-se a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e produtos biológicos para prevenir e/ou tratar doenças raras em crianças.
A aprovação do Vyjuvek foi concedida à Krystal Biotech, Inc.
Contato de mídia: Carly Kempler240-672-8872
Consultas do consumidor: E-mail, 888-INFO-FDA
A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública garantindo a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção do abastecimento de alimentos, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica e pela regulamentação de produtos de tabaco em nosso país.
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FONTE US Food and Drug Administration