XANGAI e BOSTON, 3 de julho de 2023 /PRNewswire/ — A Skyline Therapeutics, uma empresa de terapia genética voltada para a inovação, comprometida com o desenvolvimento de soluções exclusivas e inovadoras para doenças raras e graves, anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) liberou seu pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) para o ensaio clínico de Fase I/IIa de SKG0106, uma terapia genética de AAV administrada uma vez por via intravítrea para o tratamento de degeneração macular relacionada à idade neovascular (nAMD). Global Fase I ensaio clínico será iniciado em breve.
SKG0106 é uma terapia gênica mediada por vírus adeno-associado recombinante (rAAV) distintamente projetada para doenças oculares. Ele engloba um novo capsídeo de AAV proprietário e um genoma de transgene configurado exclusivamente que codifica a proteína anti-VEGF. Em estudos pré-clínicos abrangentes, o SKG0106 demonstrou eficácia potente na inibição da neovascularização intraocular, um perfil de segurança favorável e durabilidade de longa duração após uma única administração intravítrea.
Em apoio à aplicação IND, o material de grau SKG0106 GMP foi produzido utilizando a plataforma de fabricação proprietária da Skyline Therapeutics que integra o desenvolvimento de linha celular, desenvolvimento de processo de vetor viral e plasmidial, desenvolvimento analítico e produção GMP, garantindo suporte inabalável para os programas pré-clínicos e clínicos da empresa em seu pipeline.
Sobre SKG0106
O SKG0106 investigacional é um novo vetor viral adeno-associado recombinante patenteado contendo um transgene configurado exclusivamente com potente efeito de inibição na neovascularização intraocular, uma terapia gênica de AAV administrada uma vez por via intravítrea inovadora que está sendo desenvolvida para o tratamento de condições oftálmicas graves, incluindo nAMD. Estudos pré-clínicos robustos de prova de conceito validaram o SKG0106 como um tratamento antiangiogênico seguro e eficaz com supressão durável de lesões neovasculares em uma injeção intravítrea única de baixa dose, o que resulta na prevenção da neovascularização coroidal ou retiniana e alívio do edema retiniano e vazamento vascular.
Sobre a Skyline Therapeutics
A Skyline Therapeutics é uma empresa de terapia genética de estágio clínico voltada para a inovação, dedicada ao desenvolvimento de soluções exclusivas e inovadoras para atender às necessidades não atendidas em doenças raras e graves. Nossa plataforma de vírus adeno-associado (AAV) de ponta compreende várias tecnologias proprietárias para descoberta de capsídeos, design de transgenes e engenharia de vetores. Combinando nossa experiência em AAV com processo interno robusto e desenvolvimento analítico e fabricação de GMP para produção de plasmídeos e vetores virais de nível clínico, estamos avançando em uma linha diversificada de terapias genéticas para distúrbios oculares, neurológicos, cardiovasculares e metabólicos. Nossos principais programas, com potencial terapêutico significativo validado por rigorosos estudos pré-clínicos, estão agora em testes clínicos em humanos, nos aproximando de fornecer terapias que mudam a vida de pacientes necessitados. A Skyline Therapeutics estabeleceu presença global para pesquisa, desenvolvimento, regulamentação e fabricação em Xangai e Hangzhou, Chinae Boston, MAEUA. www.skytx.com
FONTE Skyline Therapeutics