BioMarin fornece atualização sobre a revisão da FDA da terapia gênica ROCTAVIAN™ (Valoctocogene Roxaparvovec) para adultos com hemofilia A grave

FDA Estende a Data de Ação Alvo do PDUFA para 30 de junho de 2023

SAN RAFAEL, Califórnia, 6 de março de 2023 /PRNewswire/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética, anunciou hoje que recebeu uma notificação esta tarde da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA de que a agência estendeu revisão do Pedido de Licença Biológica (BLA) da empresa para terapia gênica ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) para adultos com hemofilia A grave.

A FDA determinou que o envio da análise de dados de três anos do estudo em andamento da Fase 3 GENEr8-1 constituiu uma Emenda Principal devido à quantidade substancial de dados adicionais e estabeleceu uma nova Data de Ação Alvo PDUFA de 30 de junho de 2023. A empresa havia comunicado anteriormente que esse envio de dados poderia ser qualificado como uma Emenda Principal.

O estudo de Fase 3, que incluiu 134 participantes, é o mais longo e maior até agora para uma terapia genética na hemofilia.

“Continuamos a trabalhar em estreita colaboração com a FDA e apreciamos o envolvimento ativo da agência enquanto procuramos fornecer esta importante terapia para pacientes com hemofilia A grave”, disse Hank Fuchs, MD, presidente de Pesquisa e Desenvolvimento Mundial da BioMarin. “Os dados de três anos aprimoram nossa aplicação e reforçam ainda mais nossa crença de que o ROCTAVIAN tem o potencial de transformar fundamentalmente o atendimento a pessoas com hemofilia A.”

Status Regulatório Global

A FDA concluiu uma Inspeção Pré-Licença da instalação de fabricação no início dezembro de 2022.

A FDA concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao valoctocogene roxaparvovec em março de 2021. O RMAT é um programa acelerado destinado a facilitar o desenvolvimento e a revisão de terapias de medicina regenerativa, como o valoctocogene roxaparvovec, que devem atender a uma necessidade médica não atendida em pacientes com doenças graves. A designação RMAT é complementar à designação Breakthrough Therapy, que a empresa recebeu para valoctocogene roxaparvovec em 2017.

Além da designação RMAT e da designação de Terapia Inovadora, o valoctocogene roxaparvovec da BioMarin também recebeu a designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e da FDA para o tratamento da hemofilia A grave. ou doenças cronicamente debilitantes. A Comissão Europeia (CE) concedeu autorização de comercialização condicional para a terapia genética valoctocogene roxaparvovec sob a marca ROCTAVIAN em 24 de agosto de 2022.

Programa Clínico Robusto

A BioMarin tem vários estudos clínicos em andamento em seu abrangente programa de terapia genética para o tratamento da hemofilia A grave. Além do estudo global de Fase 3 GENEr8-1 e do estudo de escalonamento de dose de Fase 1/2 em andamento, a empresa também está conduzindo um estudo de Fase 3 , estudo aberto de braço único para avaliar a eficácia e segurança do valoctocogene roxaparvovec em uma dose de 6e13 vg/kg com corticosteroides profiláticos em pessoas com hemofilia A grave (Estudo 270-303). Também está em andamento um Estudo de Fase 1/2 com a dose 6e13 vg/kg de valoctocogene roxaparvovec em pessoas com hemofilia A grave com anticorpos AAV5 pré-existentes (Estudo 270-203) e um Estudo de Fase 1/2 com o 6e13 vg/kg dose de valoctocogene roxaparvovec em pessoas com hemofilia A grave com inibidores do Fator VIII ativos ou anteriores (Estudo 270-205).

Sobre a Hemofilia A

A hemofilia A, também chamada de deficiência de Fator VIII ou hemofilia clássica, é um distúrbio genético ligado ao cromossomo X causado pela falta ou defeito do Fator VIII, uma proteína de coagulação. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de um terço dos casos são causados por uma mutação espontânea, uma nova mutação que não foi herdada. Aproximadamente 1 em cada 10.000 pessoas tem hemofilia A.

As pessoas que vivem com hemofilia A carecem de proteína funcional suficiente do Fator VIII para ajudar na coagulação do sangue e correm o risco de sangramentos dolorosos e/ou potencialmente fatais, mesmo em ferimentos modestos. Além disso, as pessoas com a forma mais grave de hemofilia A (níveis de Fator VIII <1%) geralmente apresentam sangramentos dolorosos e espontâneos em seus músculos ou articulações. Indivíduos com a forma mais grave de hemofilia A representam aproximadamente 50% da população com hemofilia A. As pessoas com hemofilia A com doença moderada (fator VIII 1-5%) ou leve (fator VIII 5-40%) apresentam uma propensão muito reduzida ao sangramento. Indivíduos com hemofilia A grave são tratados com um regime profilático de infusões intravenosas de Fator VIII administradas 2-3 vezes por semana (100-150 infusões por ano) ou um anticorpo monoclonal biespecífico que imita a atividade do Fator VIII administrado 1-4 vezes por mês (12-48 injeções ou injeções por ano). Apesar desses regimes, muitas pessoas continuam a apresentar sangramentos irruptivos, resultando em danos articulares progressivos e debilitantes, que podem ter um grande impacto em sua qualidade de vida.

Sobre a BioMarin

Fundada em 1997, a BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias direcionadas que abordam a causa raiz das condições genéticas. As capacidades inigualáveis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em oito terapias comerciais transformacionais para pacientes com distúrbios genéticos raros. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos produziu uma linha diversificada de candidatos comerciais, clínicos e pré-clínicos que atendem a uma necessidade médica significativa não atendida, têm biologia bem compreendida e oferecem uma oportunidade de ser o primeiro a comercializar ou oferecer uma benefício substancial sobre as opções de tratamento existentes. Para informações adicionais, visite www.biomarin.com.

Declarações de Previsão

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas sobre as perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limitação, declarações sobre: as expectativas em relação à revisão da FDA do BLA da empresa para valoctocogene roxaparvovec e a data de ação prevista da PDUFA para tal aplicativo. Essas declarações prospectivas são previsões e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem diferir materialmente dessas declarações. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: resultados e cronograma dos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos atuais e planejados do valoctocogene roxaparvovec; o conteúdo e o momento das decisões do FDA, incluindo a possibilidade de o FDA não agir sobre o valoctocogene roxaparvovec BLA na data-alvo de ação ou antes dela; e os fatores detalhados nos registros da BioMarin na Comissão de Valores Mobiliários (SEC), incluindo, sem limitação, os fatores contidos no título “Fatores de Risco” no Relatório Anual da BioMarin no Formulário 10-K para o trimestre encerrado 31 de dezembro de 2022, pois tais fatores podem ser atualizados por eventuais relatórios posteriores. Os acionistas são instados a não depositar confiança indevida em declarações prospectivas, que se referem apenas à data deste documento. A BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros.