Foto: Sede da FDA/Cortesia de Sarah Silbiger, Getty Images
A FDA aprovou o leniolisibe da Pharming, agora a ser comercializado como Joenja, para o tratamento da fosfoinositide 3-quinase delta ativada por uma doença ultra-rara (PI3Kδ) (APDS), anunciou a empresa na sexta-feira.
Joenja é o primeiro medicamento aprovado nos EUA nesta indicação e tem lançamento previsto para o início de abril.
Os dados de um estudo de Fase II/III apoiaram o Pedido de Novo Medicamento de Joenja, mostrando que Joenja poderia abordar a desregulação imunológica e normalizar o fenótipo imunológico em 31 pacientes com APDS de 12 anos ou mais.
Comparado com placebo, Joenja levou a uma redução significativamente maior no tamanho dos gânglios linfáticos e melhorou a contagem de células B virgens em 37%, ambos os quais indicam um “correção do defeito imunológico subjacente”, escreveu o FDA em seu anúncio de aprovação.
Quanto à segurança, os efeitos colaterais típicos associados ao Joenja foram dor de cabeça, sinusite e dermatite atópica. Estas descobertas são refletidas na droga rótulo, que também carrega um aviso de toxicidade embrio-fetal. Joenja também não é aconselhável para pacientes com insuficiência hepática moderada a grave ou para mulheres que amamentam.
A FDA avaliou Joenja sob revisão prioritária e já havia concedido a ele as designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara.
O leniolisibe também está sendo revisado pela Agência Europeia de Medicamentos, com um parecer do Comitê de Medicamentos Humanos esperado para o segundo semestre de 2023.
APDS é uma imunodeficiência primária rara causada por mutações nos genes PIK3CD ou PIK3R1, que são essenciais para o desenvolvimento e função normais das células imunes. Variações nesses genes hiperativam o PI3Kδ levando à desregulação e deficiência do sistema imunológico.
APDS não tem cura; pacientes dependem de tratamento sintomático. A aprovação de Joenja abrirá novas oportunidades de tratamento para esses pacientes.
Este desenvolvimento pode mudar o padrão de atendimento nesta indicação, disse Eveline Wu, MD, MSCR, chefe da divisão de Reumatologia Pediátrica da Escola de Medicina da Universidade da Carolina do Norte, em um comunicado.
Joenja é um inibidor oral de pequenas moléculas de PI3Kδ e atua inibindo a ação da enzima. A Pharming licenciou pela primeira vez o leniolisibe da Novartis em agosto de 2019 por um pagamento inicial de US$ 20 milhões. De acordo com o acordo, a aprovação da FDA na sexta-feira dará direito à Novartis e outra empresa a um pagamento de US$ 10,5 milhões.
Depois que Joenja chegar ao mercado em abril, a Novartis e a outra parte também serão elegíveis para até US$ 190 milhões em marcos de vendas e royalties escalonados de dois dígitos baixos a uma porcentagem alta de dois dígitos adolescentes nas vendas líquidas.
Juntamente com a aprovação de Joenja, o FDA também deu à Pharming um voucher de revisão prioritária, que a Novartis tem o direito de comprar pelo acordo de 2019.