– Com esta aprovação, aproximadamente 30 crianças com duas cópias da mutação F508del
são elegíveis para um medicamento que trata a causa subjacente de sua doença pela primeira vez
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TORONTO, 10 de abril de 2023 /CNW/ – Vertex Pharmaceuticals Farmacêuticos (Canadá) Incorporado (Nasdaq: VRTX) anunciou hoje que a Health Canada, como parceira do Access Consortium, concedeu Autorização de Comercialização para o uso expandido de PrORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) para o tratamento da fibrose cística (FC) em crianças de 1 a <2 anos que têm duas cópias do F508del mutação no regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) gene.
“Com esta aprovação, estamos muito satisfeitos que este novo grupo de pacientes seja elegível para um medicamento que trata a causa subjacente de sua doença”, disse Michael SiauwGerente Geral, Vertex Pharmaceuticals (Canadá) Incorporado. “Esta aprovação nos permite avançar em direção ao nosso objetivo de desenvolver medicamentos para pessoas de todas as idades que vivem com FC.”
“Como investigador do estudo, vi o benefício que ORKAMBI pode trazer para crianças de 1 a 2 anos que vivem com fibrose cística”, disse Larry C. LandsMD, Ph.D., Diretor de Medicina Respiratória Pediátrica, Clínica de Fibrose Cística Pediátrica e Laboratório de Função Pulmonar Pediátrica, Hospital Infantil de Montreal, Universidade McGill Centro de Saúde e Professor do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina, Universidade McGill. “Esta aprovação é um grande passo para iniciar os pacientes elegíveis mais cedo para potencialmente retardar a progressão da doença.”
Esta expansão de rótulo aprovada é baseada em dados de um estudo multicêntrico de Fase 3, aberto, de 24 semanas em 46 crianças com idades entre 1 e menos de 2 anos que têm duas cópias do F508del mutação. ORKAMBI® foi geralmente bem tolerado, e o perfil de segurança e a farmacocinética foram semelhantes aos observados em estudos em pacientes com idade igual ou superior a 2 anos.
A Vertex trabalhará em estreita colaboração com os pagadores para garantir o acesso a essa nova população de pacientes o mais rápido possível.
PrORKAMBI® foi previamente aprovado pela Health Canada para uso em pessoas com FC de 2 anos ou mais com duas cópias do F508del mutação.
Sobre a Fibrose Cística
A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara que afeta mais de 88.000 pessoas em todo o mundo. A FC é uma doença progressiva de múltiplos órgãos que afeta os pulmões, fígado, pâncreas, trato GI, seios nasais, glândulas sudoríparas e trato reprodutivo. A FC é causada por uma proteína CFTR defeituosa e/ou ausente resultante de certas mutações no CFTR gene. As crianças devem herdar dois defeituosos CFTR genes – um de cada pai – para ter FC, e essas mutações podem ser identificadas por um teste genético. Embora existam muitos tipos diferentes de CFTR mutações que podem causar a doença, a grande maioria das pessoas com FC tem pelo menos um F508del mutação. CFTR as mutações levam à FC, fazendo com que a proteína CFTR seja defeituosa ou levando a uma escassez ou ausência de proteína CFTR na superfície celular. A função defeituosa e/ou ausência da proteína CFTR resulta em baixo fluxo de sal e água para dentro e para fora das células em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso, infecções pulmonares crônicas e dano pulmonar progressivo que eventualmente leva à morte de muitos pacientes. A idade média da morte é no início dos 30 anos.
Sobre PrORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)
Em pessoas com duas cópias do F508del mutação, a proteína CFTR não é processada e trafegada normalmente dentro da célula, resultando em pouca ou nenhuma proteína CFTR na superfície celular.
ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) é um medicamento oral que é uma combinação de lumacaftor e ivacaftor. Lumacaftor é projetado para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície da célula visando o defeito de processamento e tráfego da proteína F508del-CFTR. O ivacaftor, que é conhecido como potencializador CFTR, foi desenvolvido para facilitar a capacidade das proteínas CFTR de transportar sal e água através da membrana celular. As ações combinadas de lumacaftor e ivacaftor ajudam a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.
Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente da fibrose cística (FC) — uma doença genética rara e com risco de vida — e tem vários programas clínicos e de pesquisa em andamento na FC. Além da CF, a Vertex tem um pipeline clínico robusto de pequenas moléculas investigativas, terapias celulares e genéticas em outras doenças graves, onde tem uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo doença falciforme, talassemia beta, doença renal mediada por APOL1, dor, tipo 1 diabetes e deficiência de alfa-1 antitripsina.
Fundada em 1989 em Cambridge, Massachusetts.a sede global da Vertex agora está localizada em Boston Innovation District e sua sede internacional fica em Londres. Além disso, a empresa possui sites de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais em América do Norte, Europa, Austrália e América latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar na indústria, incluindo 13 anos consecutivos na lista Top Employers da revista Science e um dos melhores locais de trabalho em biotecnologia e produtos farmacêuticos da Fortune e melhores locais de trabalho para mulheres.
Nota especial sobre declarações prospectivas
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, conforme definido na Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995, conforme alterada, incluindo, sem limitação, declarações feitas por Michael Siauw e Larry C. LandsMD, Ph.D., neste comunicado à imprensa, e declarações sobre o número estimado de crianças elegíveis para ORKAMBI® pela primeira vez, nossa intenção de trabalhar com os pagadores para garantir o acesso o mais rápido possível e nossas crenças sobre os benefícios de nossos medicamentos. Embora a Vertex acredite que as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa sejam precisas, essas declarações prospectivas representam as crenças da empresa apenas na data deste comunicado à imprensa e há uma série de riscos e incertezas que podem causar eventos ou resultados reais diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, que os dados dos programas de desenvolvimento da empresa podem não dar suporte ao registro ou desenvolvimento adicional de seus compostos devido à segurança, eficácia ou outros motivos, e outros riscos listados sob o título “Fatores de risco” no relatório da Vertex relatório anual mais recente e relatórios trimestrais subsequentes arquivados na Securities and Exchange Commission em www.sec.gov e disponível no site da empresa em www.vrtx.com. Você não deve confiar indevidamente nessas declarações ou nos dados científicos apresentados. A Vertex se isenta de qualquer obrigação de atualizar as informações contidas neste comunicado à imprensa à medida que novas informações forem disponibilizadas.
(VRTX-GEN)
FONTE Vertex Pharmaceuticals (Canadá) Inc.