- O endpoint primário foi alcançado sem inibidores do fator VIII detectados, confirmando o perfil de segurança de efanesoctocog alfa em pacientes tratados anteriormente com menos de 12 anos de idade
- A conclusão do XTEND-Kids representa o marco final necessário para a submissão regulamentar na UE
ESTOCOLMO, 2 de março de 2023 /PRNewswire/ — Sobi® e sanofi anunciou hoje que o estudo principal de fase 3 XTEND-Kids avaliando a segurança, eficácia e farmacocinética de efanesoctocog alfa como profilaxia uma vez por semana em pacientes com hemofilia A grave tratados anteriormente com menos de 12 anos de idade atingiu seu objetivo primário. Nenhum inibidor do fator VIII foi observado nas 74 crianças incluídas no estudo, das quais 65 tiveram pelo menos 50 dias de exposição. Efanesoctocog alfa forneceu altos níveis sustentados de fator VIII ao longo do intervalo de dosagem semanal com uma taxa média de sangramento anual (ABR) de 0,00 (intervalo interquartil: 0,00-1,02) e uma ABR média estimada (intervalo de confiança de 95%) de 0,89 (0,56-1,42) .
A hemofilia A é um distúrbio genético raro no qual a capacidade de coagulação do sangue de uma pessoa é prejudicada devido à falta do fator VIII. A hemofilia A ocorre em cerca de um em cada 5.000 nascimentos masculinos anualmente e mais raramente em mulheres. As pessoas com hemofilia podem apresentar episódios hemorrágicos que podem causar dor, lesões articulares irreversíveis e hemorragias com risco de vida.
Apesar dos avanços no tratamento feitos nos últimos anos, ainda existe uma grande necessidade médica não atendida e requer melhorias adicionais no padrão de atendimento. Efanesoctocog alfa é uma nova classe de terapia de reposição de fator VIII dissociada do fator de von Willebrand, fornecendo altos níveis sustentados de atividade do fator com um regime de tratamento profilático uma vez por semana.
“Esses dados confirmam que o efanesoctocog alfa tem o potencial de se tornar um novo padrão de tratamento para hemofilia A com maior proteção por mais tempo em cenários de tratamento para todas as faixas etárias”, disse Anders Ullman, MD, PhD, chefe de pesquisa e desenvolvimento e assuntos médicos e Diretor Médico da Sobi. “Estamos entusiasmados em avançar com a submissão regulatória na UE e esperamos compartilhar esses resultados em uma futura reunião médica”.
Combinados com o ensaio de fase 3 do XTEND-1, esses resultados fornecerão a base para a submissão regulatória na UE. O efanesoctocog alfa recebeu a designação órfã pela Comissão Europeia em junho de 2019 e o medicamento foi recentemente aprovado nos EUA.
Sobre XTEND-Kids
O XTEND-Kids é um estudo intervencional aberto, não randomizado e de braço único. Os participantes receberam uma dose profilática semanal de efanesoctocog alfa por 52 semanas. O XTEND-Kids avalia a eficácia, segurança e farmacocinética em 74 pacientes tratados anteriormente com <12 anos de idade com hemofilia A grave.
Sobre efanesoctocog alfa
Efanesoctocog alfa (anteriormente BIVV001) é uma terapia de fator VIII recombinante nova e experimental com o potencial de fornecer níveis de atividade do fator quase normais por uma parte significativa da semana, estendendo a proteção contra sangramento em uma dose semanal para pessoas com hemofilia A. Efanesoctocog alfa baseia-se na inovadora tecnologia de fusão Fc, adicionando uma região de fator de von Willebrand e polipeptídeos XTEN® para potencialmente estender seu tempo de circulação. É a única terapia que demonstrou quebrar o teto do fator de von Willebrand, que se acredita impor uma limitação de meia-vida nas terapias atuais do fator VIII. É homologado como ALTUVIIIO [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl] nos E.U.A.
XTEN® é uma marca registrada da Amunix Pharmaceuticals, Inc.
Sobre a colaboração Sanofi e Sobi
Sobi e Sanofi colaboram no desenvolvimento e comercialização de Alprolix® e Elocta®/Eloctate®. As empresas também colaboram no desenvolvimento e comercialização do efanesoctocog alfa. A Sobi tem direitos finais de desenvolvimento e comercialização no território da Sobi (essencialmente Europa, Norte da África, Rússia e a maioria dos mercados do Oriente Médio). A Sanofi tem direitos finais de desenvolvimento e comercialização na América do Norte e em todas as outras regiões do mundo, exceto o território de Sobi.
sanofi
A Sanofi é uma empresa global inovadora de saúde, movida por um propósito: perseguir os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas. Sua equipe, em cerca de 100 países, dedica-se a transformar a prática da medicina trabalhando para transformar o impossível em possível. A Sanofi fornece opções de tratamento potencialmente transformadoras e proteção vacinal que salva vidas a milhões de pessoas em todo o mundo, colocando a sustentabilidade e a responsabilidade social no centro de nossas ambições. A Sanofi está listada na EURONEXT: SAN e NASDAQ: SNY.
Sobi®
A Sobi é uma empresa biofarmacêutica internacional especializada que transforma a vida de pessoas com doenças raras e debilitantes. Fornecendo acesso confiável a medicamentos inovadores nas áreas de hematologia, imunologia e cuidados especializados, a Sobi tem aproximadamente 1.600 funcionários na Europa, América do Norte, Oriente Médio, Ásia e Austrália. Em 2022, a receita totalizou SEK 18,8 bilhões. As ações da Sobi (STO:SOBI) estão listadas na Nasdaq Estocolmo. Mais sobre Sobi em sobi.com, LinkedIn e YouTube.
Contatos
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Essas informações são informações que a Sobi é obrigada a tornar públicas de acordo com o Regulamento de Abuso de Mercado da UE. A informação foi submetida para publicação, através da agência da pessoa de contacto indicada abaixo, no dia 2 de março de 2023 às 08:00 CET.
Thomas Kudsk Larsen
Head de Comunicação e Relações com Investidores
Contato:
Sueco Orphan Biovitrum AB (publ)
Endereço postal SE-112 76 Estocolmo, Suécia
Telefone: 46 8 697 20 00
www.sobi.com
Os seguintes arquivos estão disponíveis para download:
FONTE Swedish Orphan Biovitrum AB
Códigos da empresa: Bloomberg:SOBI@SS, ISIN:SE0000872095, OTC-BB:BIOVF, RICS:SOBI.ST, Stockholm:SOBI, OTC-PINK:BIOVF