Na foto: Ravi Parikh, MD/Foto cortesia
Ravi B. Parikh, MDingressou BioEspaço para uma sessão de perguntas e respostas sobre aprovação acelerada (AA) para medicamentos contra o câncer. Ele discutiu o processo e como o FDA lida com AA com esses tratamentos.
Além de sua designação de MD, Parikh possui um mestrado em políticas públicas. Ele obteve os dois diplomas em Harvard. Ele é professor assistente no Departamento de Ética Médica e Política de Saúde e Medicina da Universidade da Pensilvânia e médico da equipe do Corporal Michael J. Crescenz VA Medical Center.
A entrevista foi editada para maior clareza e duração.
P: Qual é a designação AA do FDA e como ela difere da aprovação de medicamentos tradicionais?
A: As indicações de medicamentos são concedidas AA com base em desfechos substitutos, geralmente baseados em estudos não randomizados, e são subsequentemente necessários para confirmar o benefício clínico. Isso difere da aprovação tradicional de medicamentos, geralmente baseada em parâmetros clínicos rígidos e geralmente em estudos randomizados.
P: Que tipos de medicamentos contra o câncer são elegíveis para aprovação acelerada e quais critérios eles devem atender?
A: Qualquer medicamento contra o câncer é elegível para aprovação acelerada. Para receber aprovação acelerada, um medicamento deve tratar uma condição grave como o câncer e demonstrar um impacto positivo em um desfecho substituto que provavelmente indique benefício clínico (como a sobrevida geral). Os medicamentos com aprovação acelerada são obrigados a realizar testes confirmatórios de Fase III.
P: Como os ensaios clínicos são projetados e conduzidos para apoiar a aprovação acelerada de medicamentos contra o câncer?
A: Normalmente, os ensaios são elaborados com um desfecho substituto (por exemplo, taxa de resposta) em vez de um desfecho clínico. Além disso, a maioria dos estudos desenvolvidos para apoiar a aprovação acelerada são estudos de braço único e não são comparados a um padrão de tratamento existente.
P: Quais são os potenciais benefícios e riscos da aprovação acelerada de medicamentos contra o câncer?
A: O benefício mais significativo é garantir um acesso mais rápido aos medicamentos para os pacientes, até dois a cinco anos antes do acesso tradicional. Isso é uma coisa boa.
No entanto, os riscos são que a droga parecerá promissora para cerca de um quarto de todas as indicações concedidas AA, mas falhará no teste da Fase III. Assim, o uso continuado arrisca riscos de longo prazo sem evidência significativa de benefício.
P: Que medidas estão em vigor para garantir que os medicamentos aprovados pela AA permaneçam seguros e eficazes a longo prazo?
A: Todos os medicamentos AA devem passar por testes confirmatórios para que sua segurança e eficácia sejam maiores, e ensaios comparativos possam ser avaliados. Além disso, se os resultados de eficácia ou segurança não forem promissores nos estudos pós-AA, o FDA ou os investigadores podem agregar dados que suportem a retirada ou remoção de uma indicação.
P: Qual é o papel dos grupos de defesa dos pacientes e do FDA no processo acelerado de aprovação de medicamentos contra o câncer?
A: Grupos de defesa de pacientes podem entrar em contato e falar com seus representantes ou funcionários da FDA para expressar preocupações ou dar apoio a certos medicamentos.
P: Como os fabricantes de medicamentos são incentivados a continuar estudando e melhorando os medicamentos aprovados por meio de aprovação acelerada?
A: Infelizmente, sem um compromisso pós-comercialização ou aviso de vigilância pós-comercialização, os fabricantes muitas vezes não estão dispostos a executar trilhas de segurança confirmatórias que não são devidamente incentivadas.
P: Como a aprovação acelerada afeta o preço e a acessibilidade dos medicamentos contra o câncer?
A: Teoricamente, não.