Foto: cientista feminina espia em um microscópio/Getty Images
A BridgeBio está se preparando para dar à BioMarin uma corrida pelo seu dinheiro. Segunda-feira, a biofarmacêutica com sede em Palo Alto, Califórnia, publicou resultados promissores de seu pequeno, mas altamente antecipado estudo de Fase II de infigratinib na acondroplasia.
A acondroplasia é a causa mais comum de nanismo, ocorrendo em qualquer lugar de 1 em 15.000 a 1 em 40.000 pessoas.
Na dose mais alta de infigratinibe, 10 crianças mostraram uma taxa de crescimento aumentada de uma linha de base de pouco mais de três cm por ano em um acompanhamento de seis meses. Mais dois participantes do estudo tiveram uma mudança média de +8,8 cm por ano com base em três meses de dados.
O maior concorrente da BridgeBio está em seu vizinho da costa oeste, a BioMarin. O Voxzogo (vosoritide) da BioMarin foi o primeiro medicamento aprovado para a acondroplasia em novembro de 2021. O estudo de Fase III da empresa mostrou uma mudança de 1,57 cm/ano sobre o grupo placebo, embora em um grupo maior de 59 crianças.
O pequeno estudo teve importância para os investidores – as ações da BridgeBio subiram 73% na segunda-feira. A BioMarin’s caiu mais de 5% após o comunicado à imprensa.
“Dizer que os dados são uma vitória pode ser um eufemismo… Se esses dados se mantiverem na Fase III, provavelmente conduziriam massivamente a preferência de script, acreditamos, a favor da BridgeBio”, disse Salim Syed da Mizuho Securities em um observação aos investidores.
Além de fortes números de eficácia, o infigratinibe é conveniente – oral versus injetável da BioMarin – sem eventos adversos graves ou descontinuações. Voxzogo pode causar reações no local da injeção em cerca de 85%, vômitos em 27% e diminuição da pressão arterial em 13%.
Ambas as drogas têm como alvo a mutação genética que causa a acondroplasia – FGFR3, um gene regulador dos ossos. Além da baixa estatura, a condição também pode causar apneia, infecções de ouvido recorrentes, hidrocefalia e outros problemas de saúde.
Neste ponto, nenhuma das drogas tem dados provando que ajuda com essas outras complicações, mas a ciência subjacente que demonstrou eficácia no crescimento ósseo sugere benefícios potenciais ao longo do tempo.
“Acreditamos que é uma espécie de canário na mina de carvão para o seu potencial de impactar as outras complicações de longo prazo da acondroplasia,” Neil Kumar, Ph.D., CEO, BridgeBio, contado Notícias STAT.
Após seu lançamento, Voxzogo teve um forte 2022, contribuindo cerca de US$ 169 milhões para a receita total de US$ 2,1 bilhões da BioMarin.
Com base nos resultados da Fase II, a BridgeBio já começou a inscrever participantes para um estudo principal da Fase III. Ensaios adicionais são esperados em outras condições relacionadas à mutação do FGFR3, como hipocondroplasia e displasia esquelética relacionada à acondoplasia.
O infigratinibe obteve aprovação acelerada do FDA para cânceres de fígado causados por FGFR, mas o programa planejado de Fase III foi cancelado depois que o parceiro de licenciamento da BridgeBio anunciou planos de descontinuar permanentemente a distribuição do medicamento em outubro de 2022.