Na foto: CEO da Clene, Rob Etherington/cortesia da empresa
Apesar de perder a marca inicial, a terapia de nanocristais de ouro da Clene Inc. para ALS ainda se mostra promissora. quinta-feira, a empresa compartilhado novos resultados de uma análise exploratória mostrando que o CNM-Au8 atrasou a progressão da doença em áreas-chave para os pacientes.
Em outubro de 2022, Clene relatou que CNM-Au8 não atendeu ao endpoint primário de inclinação de mudança no estudo HEALEY ALS com base na escala de avaliação funcional ALS ajustada revisada.
No entanto, os fortes sinais de sobrevivência observados aos seis meses justificaram um olhar mais profundo.
Os resultados da análise mais recente sugerem que o tratamento com CNM-Au8 atrasou a trajetória típica da doença em todos os domínios. Embora a velocidade de progressão da doença varie muito de paciente para paciente, a ELA normalmente reivindica suas vítimas entre 2 a 5 anos após o diagnóstico.
A suspensão oral de Clene trabalha para restaurar a atividade neuronal aumentando a produção e utilização de energia. Outros resultados do estudo HEALEY ALS durante o período de seis meses mostraram que o CNM-Au8 estava associado a:
- Queda de 74% no endpoint composto de tempo para piora clínica da ELA
- Redução de 98% no risco de morte ou ventilação permanente
- Redução de 74% no risco de colocação de sonda de alimentação
- Redução de 84% no risco de hospitalização relacionada à ELA
Com base nas descobertas, Clene avançará no final das discussões da Fase II com o FDA.
“Quando apoiado por um teste confirmatório, isso daria às pessoas que vivem com ELA períodos mais longos de independência, que são preciosos para eles e suas famílias”, disse Robert Etherington, CEO da Clene, em um comunicado preparado.
Em uma ligação para investidores na quinta-feira, Merit Cudkowicz, MD, diretor do Healey Center for ALS e investigador principal do estudo HEALEY ALS, disse que o FDA foi “muito claro” que as empresas precisam entrar com dois estudos para aprovação. A aprovação acelerada com base apenas neste estudo seria improvável.
Um teste confirmatório também seria prudente devido ao ponto final perdido no estudo original, disse Cudkowicz.
Ela acrescentou que os dados dos biomarcadores estarão disponíveis em breve para indicar se os níveis de neurofilamentos caíram, ligando-se aos achados clínicos de retardar a progressão. Níveis de neurofilamentos podem prever o prognóstico de pacientes com ELA; níveis mais altos são associado com maior risco de morte.
Clene também está testando CNM-Au8 em esclerose múltipla e doença de Parkinson. Em fevereiro, a empresa compartilhou resultados de ressonância magnética para pacientes com esclerose múltipla que reforçam as melhorias neurológicas relatadas em agosto de 2022. Os resultados da fase II mostraram melhora na vida diária dos pacientes em teste em termos de visão de baixo contraste, cognição, função da parte superior do corpo e caminhada.
Um estudo de Fase III também está planejado para pacientes com esclerose múltipla após uma reunião com o FDA.