Na foto: Vista exterior da sede da FDA/Grandbrothers/iStock
A FDA aprovou o omidubicel-onlv da Gamida Cell, que agora será comercializado como Omisirge, em pacientes com mais de 12 anos de idade com câncer no sangue, anunciou a empresa na segunda-feira.
Omisirge é indicado para pacientes programados para serem submetidos a transplante de sangue do cordão umbilical após tratamentos de condicionamento mieloablativo, como quimioterapia ou radioterapia. Isso é rótulo tem um aviso em caixa para reações à infusão, doença do enxerto contra o hospedeiro, síndrome do enxerto e falha do enxerto, todas as quais podem ser fatais.
Ações da Gamida negociadas 34% maior Segunda-feira à tarde após a notícia.
Uma única infusão intravenosa de Omisirge contém células-tronco alogênicas humanas retiradas do sangue do cordão umbilical, de acordo com o anúncio do FDA. As células são processadas usando a tecnologia de nicotinamida proprietária da Gamida, que enriquece as células progenitoras hematopoiéticas, preserva sua haste e promove sua migração para a medula óssea.
Normalmente, os pacientes que recebem transplante de células-tronco para cânceres hematológicos precisam passar por um regime agressivo de quimioterapia ou radioterapia para remover as células-tronco existentes. Isso torna o corpo mais suscetível a infecções graves, às vezes até fatais.
Omisirge também facilita a recuperação de glóbulos brancos, levando a um procedimento de transplante mais seguro.
“Acelerar o retorno dos glóbulos brancos do corpo pode reduzir a possibilidade de infecção grave ou esmagadora associada ao transplante de células-tronco”, disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em um comunicado.
A Gamida apoiou a oferta regulatória da Omisirge com dados de um estudo global randomizado de Fase III, que mostrou que a terapia celular acelera significativamente a recuperação de neutrófilos após o transplante de células-tronco em comparação com o sangue de cordão padrão.
Por sua vez, a terapia celular de Gamida preveniu infecções bacterianas de grau 2/3 ou fúngicas de grau 3, que surgiram em 39% dos pacientes tratados com Omisirge e em 60% dos homólogos de controle.
Antes de sua aprovação na segunda-feira, o FDA já havia concedido ao Omisirge designações de avanço, revisão prioritária e medicamentos órfãos. Gamida está atualmente buscando parcerias estratégicas para apoiar o lançamento e comercialização de Omisirge.
A difícil estrada regulatória de Omisirge
A Gamida sofreu vários contratempos em sua busca pela aprovação do Omisirge.
Em novembro de 2021, o FDA solicitou informações adicionais sobre a fábrica da Gamida, buscando confirmar que as instalações da empresa poderiam produzir lotes do medicamento comparáveis à formulação usada no estudo de Fase III.
Isso forçou a Gamida a adiar o envio do Pedido de Licença Biológica para o primeiro semestre de 2022. Ela havia planejado originalmente arquivar seu BLA em 2021.
Alguns meses depois, em fevereiro de 2022, a Gamida iniciou uma rodada de cortes orçamentários que resultaram na demissão de 10% de sua força de trabalho.
Em novembro de 2022, um ano após o atraso inicial, o FDA adiou novamente o cronograma regulatório de Omisirge depois de solicitar dados laboratoriais adicionais que o regulador considerou uma grande alteração ao BLA.
O atraso desencadeou outra rodada de demissões na Gamida, que reduziu seu quadro de funcionários em 17% em março de 2023. Como parte de uma iniciativa de realinhamento estratégico, a empresa também descontinuou seus ativos de células assassinas naturais de engenharia pré-clínica GDA-301, GDA-501 e GDA- 601.
Tristan Manalac é um escritor independente de ciência que mora na região metropolitana de Manila, nas Filipinas. Ele pode ser contatado em tristan@tristanmanalac.com ou tristan.manalac@biospace.com