SUZHOU, China e ROCKVILLE, Maryland, 30 de maio de 2023 /PRNewswire/ — Ascentage Pharma (6855.HK), uma empresa biofarmacêutica global envolvida no desenvolvimento de novas terapias para câncer, hepatite B crônica (CHB) e doenças relacionadas à idade, anunciou hoje que o Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE) da Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA ) recomendou o olverembatinib (HQP1351), principal candidato a medicamento novo da Ascentage Pharma, para uma designação de terapia inovadora (BTD) para o tratamento de pacientes com tumor estromal gastrointestinal (GIST) deficiente em succinato desidrogenase (SDH) que receberam tratamento de primeira linha.
Isso marca a segunda BTD concedida ao olverembatinibe pelo CDE, sendo a primeira concedida em março de 2021 para o tratamento de pacientes com leucemia mielóide crônica em fase crônica (LMC-CP) resistentes e/ou intolerantes à tirosina de primeira e segunda geração inibidores da quinase (TKIs). Um Pedido de Novo Medicamento (NDA) para esta indicação foi aceito pelo NMPA em julho de 2022 e posteriormente concedido um BTD que apoiará a aprovação total do olverembatinibe. Até o momento, o olverembatinib recebeu duas designações de revisão prioritária que enfatizaram a promissora utilidade terapêutica do medicamento.
Os BTDs são comumente concedidos a medicamentos inovadores e novos medicamentos modificados destinados à prevenção ou tratamento de doenças graves com risco de vida e/ou condições que afetam gravemente a qualidade de vida para as quais não há tratamento existente ou onde evidências suficientes indicam vantagens sobre opções de tratamento atualmente disponíveis. Os medicamentos que receberam BTDs são priorizados pelo CDE nas comunicações e trocas e no recebimento de orientações para avançar no progresso do desenvolvimento de medicamentos. Além disso, os medicamentos designados pelo BTD serão elegíveis para o status de Revisão Prioritária e aprovações condicionais mediante a apresentação de um Pedido de Novo Medicamento (NDA). Em conclusão, a concessão de BTDs acelera efetivamente o desenvolvimento e a revisão de medicamentos inovadores e novos medicamentos modificados que apresentam valor clínico significativo ou atendem a necessidades clínicas urgentes não atendidas.
O GIST é um tipo de malignidade que surge nos tecidos mesenquimais do trato gastrointestinal, e a maioria dos pacientes com GIST abriga KIT ou PDGFRA mutações. A introdução dos TKIs melhorou significativamente o prognóstico desses pacientes. No entanto, pacientes com GIST deficiente em SHD, um subtipo raro de GIST, ainda têm necessidades médicas consideráveis não atendidas. É sabido pela comunidade de pesquisa que os pacientes com GIST deficiente em SDH são comumente insensíveis aos TKIs existentes. Embora os pacientes com doença localizada em estágio inicial possam se beneficiar do tratamento cirúrgico, a maioria deles eventualmente apresenta recidiva[1]-[5]. Atualmente, não há padrão de tratamento para pacientes com GIST deficiente em SDH recidivante ou avançado, cuja sobrevida livre de eventos (EFS) em 5 anos é de apenas 24%.[1]-[5].
Olverembatinib, um TKI de terceira geração sendo comercializado conjuntamente na China pela Ascentage Pharma e Innovent Biologics, é o primeiro e único inibidor de BCR-ABL de terceira geração aprovado na China para o tratamento de pacientes adultos com leucemia mielóide crônica em fase crônica resistente a TKI (CML-CP) ou CML de fase acelerada (CML-AP) com a mutação T315I. Ao ser clinicamente desenvolvido e adotado para o tratamento de malignidades hematológicas, o olverembatinib também mostrou atividade antitumoral potente contra GIST em modelos pré-clínicos e estudos clínicos iniciais, incluindo eficácia particularmente promissora em pacientes com GIST deficiente em SDH. Os resultados de um estudo de Fase Ib/II em andamento com olverembatinibe na China mostraram uma taxa de benefício clínico impressionante (CBR) de 93,8% em pacientes com esse subtipo de GIST[6]. Com base nesses resultados promissores, o estudo foi selecionado para apresentações na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) por dois anos consecutivos. (Olverembatinib é um medicamento experimental que não foi aprovado para nenhuma indicação nos EUA.)
“Agradecemos muito o reconhecimento do regulador do potencial clínico do olverembatinib”, disse o Dr. Yifan Zhai, Diretor Médico da Ascentage Pharma. “Este BTD indica a promissora utilidade terapêutica do olverembatinibe em GIST com deficiência de SDH, marcando um marco importante em seu desenvolvimento clínico para indicações não hematológicas. Avançando, manteremos contato próximo com o CDE para acelerar o programa de desenvolvimento clínico na China e permitir que os pacientes se beneficiem dessa nova terapêutica o mais rápido possível.”
Referências:
1. Mantese G. Tumor estromal gastrointestinal: epidemiologia, diagnóstico e tratamento. Curr Opin Gastroenterol. 2019; 35(6): 555-559.
2. Chame JW, Wang Y, Rothschild S, et al. Respostas ao tratamento em GIST deficiente em SDH. LRG Ciência, https://liferaftgroup.org/2019/08/treatmentresponses-in-sdh-deficient-gist.
3. Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Terapia direcionada em GIST deficiente em SDH. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.
4. Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Tratamento cirúrgico de tumores estromais gastrointestinais de tipo selvagem: um relatório do National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
5. Mullassery D, Weldon CB. Tumores estromais gastrointestinais pediátricos/”Wildtype”. Semin Pediatr Surg. 2016; 25(5): 305-310.
6. Qiu H, Zhou Z, Zhou Y, et al. Atividade antitumoral de olverembatinibe (HQP1351) em pacientes (pts) com tumor estromal gastrointestinal (GIST) deficiente em inibidor de tirosina quinase (TKI) resistente a succinato desidrogenase (SDH). J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; resumo 11540).
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FONTE Ascentage Pharma
Códigos da empresa: Hong Kong: 6855