Foto: placa da FDA em frente ao prédio/Cortesia Sarah Silbiger/Getty Images
Um funcionário da FDA deu início à Conferência Clínica e Científica da Associação de Distrofia Muscular (MDA) de 2023 na segunda-feira com um discurso principal que descreveu as etapas que a agência está tomando para avançar no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras.
Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) da FDA, resumiu seu discurso em um entrevista com neurologia ao vivoem que destacou o trabalho do MDA, em especial.
Seus comentários vieram apenas três dias depois que o FDA anunciou planos para realizar uma reunião do comitê consultivo para a terapia genética experimental da Sarepta Therapeutics para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) antes de sua data de ação em 29 de maio.
Na entrevista, Marks disse que a agência está “tentando abordar algumas questões importantes que podem atrapalhar o fornecimento de terapias genéticas aos pacientes” em três áreas principais: fabricação, ensaios clínicos e viabilidade comercial.
Marks enfatizou que, para que essas terapias genéticas passem por testes clínicos de “maneira relativamente fácil”, a agência precisa fazer uso do que tem à sua disposição para conceder aprovação acelerada às terapias. Isso inclui o uso de endpoints substitutos, como biomarcadores, para medir o benefício clínico esperado.
Depois que a aprovação acelerada for concedida, as empresas seriam obrigadas a confirmar a segurança e a eficácia da terapia por meio de ensaios com parâmetros medidos.
Marks disse que isso exigiria que a agência “aceitasse algum nível de incerteza” em relação ao efeito das terapias nos pacientes até que pudessem ser testados mais a fundo, de acordo com Reuters.
Isso pode sinalizar boas notícias em um futuro próximo para Sarepta, que submeteu a aprovação acelerada do SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) em DMD.
Em sua próxima reunião, o comitê consultivo da FDA votará se acredita que os dados atuais do SRP-9001 são suficientes para prever o benefício clínico.
O anúncio de sexta-feira foi uma surpresa para muitos, já que o FDA havia declarado anteriormente que não realizaria uma reunião adcomm para a terapia. Doug Ingram, presidente e CEO da Sarepta, disse em comunicado que não vê a reunião como um revés para a empresa, pois sua equipe não encontrou nenhum problema significativo de segurança e “sempre presumiu” que haveria um aviso prévio.
A FDA ainda não definiu uma data para a reunião.