SHANGHAI, China e PRINCETON, NJ, 21 de abril de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — LianBio (Nasdaq: LIAN), uma empresa de biotecnologia dedicada a levar medicamentos inovadores para pacientes na China e em outros grandes mercados asiáticos, anunciou hoje que a China’s National Medical Products Administration (NMPA) aceitou com revisão prioritária o New Drug Application (NDA) para mavacamten para o tratamento de cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática (oHCM) em adultos.
“Estamos um passo mais perto de trazer o mavacamten para pacientes com CMH obstrutiva na China como uma opção de tratamento clinicamente validada de primeira classe”, disse Yizhe Wang, Ph.D., CEO da LianBio. “Obter alinhamento com o NMPA para arquivar o NDA antes da conclusão de nosso estudo de Fase 3 em andamento na China mostra a força dos dados clínicos que foram gerados e nosso compromisso de acelerar o acesso do paciente a novos tratamentos críticos. Este é um momento crucial para a LianBio enquanto nos preparamos para nos transformar em uma empresa em estágio comercial, e acreditamos ser uma grande prova de nossa capacidade de navegar pelos caminhos de desenvolvimento regulatório e clínico em evolução na China”.
O NDA é baseado em dados do estudo global de Fase 3 EXPLORER-HCM, que avaliou a segurança e eficácia de mavacamten em pacientes com oHCM sintomático em comparação com placebo. Os resultados do estudo EXPLORER-HCM mostraram que o mavacamten demonstrou efeito de tratamento robusto, com melhorias clinicamente significativas na capacidade de exercício, estado funcional e resultados relatados pelo paciente, bem como a capacidade de aliviar a obstrução da via de saída do ventrículo esquerdo. O estudo EXPLORER-HCM atendeu a todos os endpoints primários e secundários com significância estatística. Mais informações sobre o estudo EXPLORER-HCM podem ser encontradas em ClinicalTrials.gov (NCT03470545).
O NDA também inclui dados clínicos do estudo farmacocinético de Fase 1 da LianBio de mavacamten em voluntários chineses saudáveis. Este estudo demonstrou um perfil de segurança e tolerabilidade e um perfil farmacocinético comparável aos observados nos estudos farmacocinéticos de Fase 1 de mavacamten conduzidos nos Estados Unidos. Dados de segurança preliminares cegos do estudo de Fase 3 EXPLORER-CN em andamento da LianBio de mavacamten em pacientes chineses com oHCM sintomático também apoiaram o registro inicial do NDA. Os dados principais deste estudo são esperados para meados de 2023. Mais informações sobre o estudo farmacocinético do mavacamten e o estudo EXPLORER-CN podem ser encontradas em ClinicalTrials.gov (NCT05135871 e NCT05174416, respectivamente).
“O HCM impacta significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Atualmente, há uma falta de opções de tratamento eficazes e medicamentos inovadores são necessários com urgência para uso clínico”, disse Shuyang Zhang, MD, Ph.D., professor de cardiologia e presidente do Peking Union Medical College Hospital e pesquisador principal do EXPLORER- CN. “Como a primeira terapia que visa a fisiopatologia da doença, o mavacamten tem o potencial de melhorar o tratamento da oHCM na China e impactar positivamente a saúde e a capacidade dos pacientes de realizar tarefas da vida diária”.
Sobre Camzyos (mavacamten)
Camzyos™ (mavacamten) é o primeiro e único inibidor de miosina cardíaca aprovado pelo FDA dos EUA indicado para o tratamento de adultos com CMH obstrutiva classe II-III sintomática da New York Heart Association (NYHA) para melhorar a capacidade funcional e os sintomas. Também recebeu aprovações regulatórias na Austrália, Canadá e Brasil. Camzyos é um inibidor alostérico e reversível seletivo para miosina cardíaca. Camzyos modula o número de cabeças de miosina que podem entrar em estados “on actin” (geração de energia), reduzindo assim a probabilidade de produção de força (sistólica) e formação de ponte cruzada residual (diastólica). O excesso de formação de ponte cruzada de actina de miosina e a desregulação do estado super relaxado são características mecanicistas da CMH. Camzyos muda a população geral de miosina para um estado super relaxado, recrutável e poupador de energia. Em pacientes com CMH, a inibição da miosina com Camzyos reduz a obstrução dinâmica da via de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) e melhora as pressões de enchimento cardíaco.
A LianBio licenciou os direitos da MyoKardia, agora uma subsidiária integral da Bristol Myers Squibb, em agosto de 2020 para o desenvolvimento e comercialização de mavacamten na China Continental, Hong Kong, Macau, Taiwan, Tailândia e Cingapura. Mavacamten recebeu a designação de terapia inovadora na China para o tratamento de pacientes com oHCM em fevereiro de 2022.
Sobre o EXPLORER-HCM
O estudo EXPLORER-HCM de Fase 3 recrutou um total de 251 pacientes com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática (NYHA Classe II ou III). Todos os participantes tinham gradiente mensurável da via de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) (repouso e/ou provocado) >50 mmHg durante a triagem.
O endpoint primário para o EXPLORER-HCM foi uma análise funcional composta projetada para capturar o efeito do mavacamten nos sintomas e na função. Os endpoints secundários foram alterações desde o início até a semana 30 no gradiente LVOT pós-exercício, pVO2, proporção de participantes com pelo menos uma melhoria na classe NYHA e medidas de resultados relatados pelo paciente. Endpoints adicionais incluíram alterações desde a linha de base até a semana 30 em índices ecocardiográficos, biomarcadores circulantes, padrões de ritmo cardíaco e acelerometria.
Sobre o EXPLORER-CN
O estudo de Fase 3 EXPLORER-CN inscreveu um total de 81 pacientes na China com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática (NYHA Classe II ou III). Todos os participantes tinham gradiente mensurável da via de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) (repouso e/ou provocado) >50 mmHg durante a triagem.
O endpoint primário para EXPLORER-CN é a mudança da linha de base para a semana 30 no gradiente Valsalva LVOT. Os endpoints secundários incluem alterações da linha de base até a semana 30 na obstrução do LVOT, proporção de participantes com pelo menos uma melhora na classe NYHA, medidas de resultados relatados pelo paciente, biomarcadores cardíacos e índice de massa ventricular esquerda. Desfechos adicionais incluem alterações desde o início até a semana 30 nos parâmetros ecocardiográficos e de ressonância magnética cardíaca, proporção de participantes que atingiram classe I da NYHA e repouso e gradiente Valsalva LVOT < 30 mmHg na semana 30.
Sobre a Cardiomiopatia Hipertrófica
A cardiomiopatia hipertrófica (CMH) é uma doença crônica e progressiva na qual a contração excessiva do músculo cardíaco e a capacidade reduzida de enchimento do ventrículo esquerdo podem levar ao desenvolvimento de sintomas debilitantes e disfunção cardíaca. Estima-se que o HCM afete uma em cada 500 pessoas em todo o mundo. A causa mais frequente de CMH são mutações nas proteínas do músculo cardíaco do sarcômero. Em pacientes com CMH obstrutiva e não obstrutiva, o esforço pode resultar em fadiga ou falta de ar, interferindo na capacidade do paciente de participar das atividades da vida diária. A CMH também tem sido associada a riscos aumentados de fibrilação atrial, acidente vascular cerebral, insuficiência cardíaca e morte súbita cardíaca.
Na China, estimamos que haja aproximadamente 1,1 milhão a 2,8 milhões de pacientes com CMH, com aproximadamente dois terços dos pacientes com CMH o e um terço dos pacientes com CMH não obstrutiva.
Sobre a LianBio
A LianBio é uma empresa de biotecnologia transfronteiriça com a missão de levar medicamentos transformadores a pacientes historicamente mal atendidos na China e em outros mercados asiáticos. Por meio de parcerias com empresas biofarmacêuticas altamente inovadoras em todo o mundo, a LianBio está avançando com um portfólio diversificado de candidatos a produtos clinicamente validados com potencial para impulsionar novos padrões de atendimento em indicações cardiovasculares, oncológicas, oftalmológicas, doenças inflamatórias e respiratórias. A LianBio está estabelecendo uma infraestrutura internacional para posicionar a empresa como parceira preferencial com uma plataforma para fornecer acesso à China e outros mercados asiáticos. Para mais informações por favor visite www.lianbio.com.
Nota de advertência sobre declarações prospectivas
As declarações neste press release sobre expectativas, planos e perspectivas futuras, bem como quaisquer outras declarações sobre assuntos que não sejam fatos históricos, podem constituir declarações prospectivas. As palavras “esperar”, “estimar” e “potencial” e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas palavras de identificação. As declarações prospectivas neste comunicado à imprensa incluem, mas não estão limitadas a, declarações sobre os planos e expectativas da empresa de relatar os principais resultados em meados de 2023 e usar os dados do EXPLORER-CN e seu estudo farmacocinético para apoiar o registro de mavacamten em China; o impacto potencial do mavacamten na vida dos pacientes; as crenças da empresa em relação à demanda dos pacientes chineses de oHCM por novas terapias, o entusiasmo de médicos e pacientes pelo mavacamten e as fortes capacidades de desenvolvimento clínico da empresa na China; a capacidade da empresa de navegar em ambientes regulatórios complexos na China; a continuidade do crescimento da Companhia e sua transformação para empresa em estágio comercial; e o trabalho da empresa em relação à sua capacidade de desenvolver e levar mavacamten a pacientes na Ásia. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, incluindo: a capacidade da Empresa de iniciar e conduzir com sucesso seus ensaios clínicos planejados e concluir tais ensaios clínicos e obter resultados em seus cronogramas esperados, ou de forma alguma; os planos da empresa de aproveitar os dados gerados nos ensaios de registro globais de seus parceiros e nos programas de desenvolvimento clínico para obter a aprovação regulatória e maximizar o alcance dos pacientes para seus candidatos a produtos; a capacidade da Empresa de identificar novos candidatos a produtos e adquirir com sucesso esses candidatos a produtos de terceiros; concorrência de outras empresas biotecnológicas e farmacêuticas; condições gerais de mercado; o impacto da mudança de leis e regulamentos e os riscos e incertezas descritos nos registros da LianBio na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC), incluindo o Relatório Anual da LianBio no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2022 e registros subsequentes na SEC . Quaisquer declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa referem-se apenas à data deste documento, e a LianBio se isenta especificamente de qualquer obrigação de atualizar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros. Os leitores não devem confiar nessas informações como atuais ou precisas após a data de publicação.
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