Na foto: Anne-Kristin Heninger, CEO da Seamless Therapeutics, e Felix Lansing, CSO/cortesia da empresa
Terapêutica Perfeita lançado Wednesday com US$ 12,5 milhões em financiamento inicial para desenvolver suas recombinases programáveis para edição de genes.
A plataforma Seamless’ de recombinases específicas do local reprogramadas oferece uma variedade de opções para edição de genes, incluindo inversão, excisão, troca e inserção de pequenos a grandes fragmentos de DNA. A tecnologia foi projetada para atingir qualquer local dentro do genoma.
“Queremos buscar a correção genética”, disse Anne-Kristin Heninger, CEO e cofundadora da Seamless. BioEspaço. Ela observou que a inserção com recombinases permite fragmentos de genes muito grandes, com milhares de pares de bases.
As enzimas recombinases existem há décadas, mas anteriormente eram limitadas em programabilidade para atuar em novos locais-alvo. Uma equipe do centro de câncer da Universidade de Dresden publicou um artigo em Natureza sobre um algoritmo, RecGen, que eles descobriram para a geração inteligente de “designer-recombinases” para edição de genoma de precisão.
O trabalho inovador de Frank Buchholz e do pós-doutorado Felix Lansing levou ao fundação da RecTech, agora sob o nome de Seamless. Lansing liderará o caminho como CSO ao lado do cofundador e Heninger.
Em um aceno para o apelido da empresa, Lansing disse BioEspaço“As recombinases podem modificar o DNA perfeitamente”.
Por enquanto, os alvos do pipeline em desenvolvimento são vagos, identificados apenas como “um amplo espectro de indicações”. Lansing chamou as oportunidades de “infinitas” e disse que a equipe deseja incluir todo o potencial para inverter, extirpar, trocar e inserir para tratar doenças.
Heninger disse que o pipeline já está em andamento, com um alvo específico em estágios pré-clínicos e outros em estágio de descoberta.
A rodada inicial da Seamless foi liderada por Wellington Partners e Forbion e incluiu um financiamento não dilutivo do BMBF GO-Bio, um programa do governo alemão que apoia startups inovadoras de ciências da vida.
Um tópico quente
A edição genética continua sendo uma tendência quente, com abordagens evoluindo rapidamente desde a descoberta de Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier dos recortes genéticos CRISPR/Cas9. A abordagem foi limitada devido riscos de causar mudanças não intencionais no DNA e quebras de fita dupla.
Isso não quer dizer que o CRISPR esteja fora de questão, de forma alguma. Atualmente, CRISPR Therapeutics e Genprex estão competindo para serem os primeiros a criar uma cura funcional para DM1 por meio da edição de genes. A CRISPR está na liderança, tendo adquirido a ViaCyte em julho passado. As empresas já concluíram a dosagem dos assuntos da Fase I a partir de fevereiro.
O Genprex ainda está na fase pré-clínica com ativos para diabetes tipo 1 e tipo 2.
A Moderna está combinando a tecnologia de mRNA com a edição básica da Life Edit Therapeutics para terapia com um pagamento não revelado ao editor de genes. Sem revelar alvos específicos, o CEO da ElevateBio, controladora da Life Edit, disse BioEspaço A entrega de LNP da Moderna com a edição básica do Life Edit é o “tipo de combinação ideal” para terapias direcionadas ao fígado.
Lansing acredita que a abordagem do Seamless será potencialmente mais segura do que o CRISPR devido à duração do ciclo alvo e como as recombinases funcionam. Nenhum reparo de DNA está envolvido, o que ele disse ser frequentemente a causa de erros em outras abordagens de edição.