Foto: placa da FDA em frente ao prédio/Sarah Silbiger/Getty Images
Três anos depois que a FDA rejeitou seu pedido inicial de licença biológica, a Mesoblast anunciou sua reapresentação para Ryoncil (remestemcel-L) – um tratamento para crianças com doença aguda refratária a esteroides do enxerto versus hospedeiro (SR-aGVHD).
Agora, o tratamento está recebendo uma segunda chance.
A FDA estabeleceu um Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos data-alvo de 2 de agosto de 2023. Este pode ser o primeiro medicamento e terapia celular alogênico “pronto para uso” nos EUA para crianças menores de 12 anos com SR-aGVHD, uma doença com alta taxa de mortalidade.
A decisão do FDA em outubro de 2020 de emitir uma rejeição veio depois que o Comitê Consultivo de Medicamentos Oncológicos do regulador votou 9 a 1 em apoio ao medicamento.
Dos pacientes submetidos a transplante alogênico de medula óssea, 50% contraem GVHD agudo. Cerca de 300.000 pacientes têm TMO alogênico anualmente e 20% são pacientes pediátricos.
SR-aGVHD tem uma taxa de mortalidade de 90%.
A FDA rejeitou o pedido original do Mesoblast porque exigia pelo menos mais um estudo randomizado de controle em adultos e crianças para reunir mais evidências da eficácia do medicamento contra SR-aGVHD.
A resubmissão do Mesoblast acrescenta à sua tentativa inicial que continha resultados clínicos consistentemente positivos para 309 crianças tratadas com Ryoncil.
Seus novos dados incluem um estudo com pontuações validadas de biomarcadores MAP que comparam os resultados em 25 crianças do estudo de Fase III e 27 crianças de controle tratadas com vários produtos biológicos de um banco de dados.
Os resultados mostraram que 67% das crianças de alto risco responderam positivamente ao tratamento em 28 dias e estavam vivas após 180 dias, em comparação com apenas 10% em ambas as categorias de um banco de dados do Mount Sinai.
As novas submissões de dados levaram o FDA a conceder as designações Ryoncil Fast Track e Priority Review.
Ryoncil consiste em células estromais mesenquimais expandidas em cultura, originárias da medula óssea de um doador não aparentado. Poderia ter propriedades imunomoduladoras que anulam os processos inflamatórios afetados pela SR-aGVHD.
A terapia é projetada para regular negativamente as citocinas pró-inflamatórias, aumentar as citocinas anti-inflamatórias e atrair células anti-inflamatórias naturais.