NEWARK, Califórnia, 21 de abril de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) –CymaBay Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CBAY), uma empresa biofarmacêutica focada em desenvolver e fornecer acesso a terapias inovadoras para pacientes com doenças hepáticas e outras doenças crônicas, anunciou hoje que resultados do estudo global ENHANCE fase 3 avaliando seladelpar para colangite biliar primária (PBC) foram publicados em Hepatology:
Eficácia e segurança de Seladelpar em 3 meses em pacientes com colangite biliar primária: ENHANCE, um estudo de fase 3, randomizado, controlado por placebo
por Hirschfield, GM; Shiffman, ML; Gulamhusein, A; Kowdley, KV; Vierling, JM; Levy, C; e outros.1 em Hepatologia (2023), doi: 10.1097/HEP.0000000000000395
Este estudo global de fase 3, duplo-cego, controlado por placebo, avaliou a eficácia e a segurança de seladelpar, um agonista de PPARδ potente, seletivo e oralmente ativo, ou delpar, após 3 meses de tratamento em pacientes com CBP. Os pacientes com fosftase alcalina elevada (≥ 1,67x limite superior do normal) receberam tratamento como um complemento ao ácido ursodesoxicólico (UDCA) de primeira linha ou como monoterapia, se os pacientes fossem intolerantes ao UDCA. Todos os endpoints pré-especificados foram avaliados após 3 meses em pacientes recebendo seladelpar oral diariamente 5 mg (n=56), 10 mg (n=55) ou placebo (n=56). O endpoint primário foi um composto de fosfatase alcalina e bilirrubina2 anteriormente aceito pela FDA para estudos fundamentais em PBC. O endpoint composto foi alcançado em 78,2% dos pacientes com seladelpar 10 mg e 57,1% com seladelpar 5 mg versus 12,5% com placebo (ambas as doses de seladelpar com p<0,0001). Um desfecho secundário chave de ter níveis normais de fosfatase alcalina foi alcançado em 27,3% (p<0,0001) e 5,4% (p=0,08) nos grupos de seladelpar 10 mg e 5 mg, respectivamente, versus nenhum no grupo placebo. O desfecho secundário chave final avaliou o sintoma de prurido (coceira) relatado pelo paciente usando uma escala numérica de prurido diário (NRS; 0-10). Melhora estatisticamente significativa no prurido (p<0,02) para pacientes com coceira moderada a grave (NRS ≥4) foi demonstrada para seladelpar 10 mg versus placebo. Os pacientes que tomaram seladelpar também tiveram melhorias significativas nos marcadores de lesão hepática. Não houve desfechos adversos relacionados ao tratamento no estudo.
O principal autor e investigador, Professor Gideon Hirschfield, FRCP PhD, Lily e Terry Horner Chair em Doença Hepática Autoimune da Universidade de Toronto, comentou: “Os pacientes com PBC precisam de novas terapias que sejam bem toleradas e forneçam benefícios clínicos. Os dados deste estudo apoiam o desenvolvimento contínuo de seladelpar para pacientes com CBP. Seladelpar tem o potencial de oferecer benefícios anticolestáticos, antiinflamatórios e antipruriginosos para pacientes com maior risco de progressão da doença e para aqueles que continuam sofrendo com a carga de sintomas”.
Seladelpar está atualmente sendo avaliado no RESPONSE, um estudo global de registro de fase 3 em pacientes com PBC, que deve ser lido no terceiro trimestre de 2023. O programa de desenvolvimento de Seladelpar também inclui ASSURE, um estudo global de fase 3 de longo prazo que permite tratamento com seladelpar em indivíduos do estudo que concluíram um estudo anterior com seladelpar. Espera-se que o ASSURE contribua com dados de segurança e eficácia em mais de 300 pacientes tratados com seladelpar.
1 A lista completa de autores é Hirschfield, GM; Shiffman, ML; Gulamhusein, A; Kowdley, KV; Vierling, JM; Levy, C; Kremer, AE; Zigmond, E; Andreone, P; Gordon, SC; Bowlus, CL; Lawitz, EJ; Aspinall, Richard J.; Pratt, DS; Raikhelson, K; González-Huezo, MS; Heneghan, MA; Jeong, SH; Ladrón de Guevara, AL; Maio, MJ; Dalekos, GN.; Drenth, JPH; Janczewska, E; Leggett, B.; Nevens, F; Vargas, V; Zuckerman, E; Corpechot, C; Fássio, E; Hinrichsen, H; Invernizzi, P; Trivedi, PJ; Forman, L; Jones, DEJ; Ryder, SD; Swain, MG; Steinberg, A; Boudes, PF; Choi, YJ; McWherter, CA.
2 A resposta final bioquímica composta é definida como uma fosfatase alcalina [ALP] < 1,67× LSN com uma diminuição ≥ 15% da ALP desde o início e bilirrubina total normal.
Sobre o PBC
A PBC é uma doença hepática inflamatória crônica rara que afeta principalmente mulheres (1 em 1.000) com mais de 40 anos de idade. A PBC é caracterizada por fluxo biliar prejudicado (conhecido como colestase) e acúmulo de ácidos biliares tóxicos no fígado, levando a destruição dos ductos biliares dentro do fígado e causando aumento dos níveis de fosfatase alcalina (ALP) e bilirrubina total. Os sintomas iniciais mais comuns da CBP são coceira (prurido) e fadiga, que podem ser muito debilitantes para alguns pacientes. A progressão da PBC está associada a um risco aumentado de câncer de fígado e mortalidade relacionada ao fígado.
Sobre Seladelpar
O Seladelpar é um agonista PPARδ seletivo oral de primeira classe, ou delpar, que demonstrou regular vias metabólicas críticas e doenças hepáticas em indicações com alta necessidade médica não atendida. Dados pré-clínicos e clínicos apóiam sua capacidade de regular genes envolvidos na síntese de ácidos biliares, inflamação, fibrose e metabolismo, armazenamento e transporte de lipídios.
Sobre CymaBay
A CymaBay Therapeutics, Inc. é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico focada em melhorar a vida de pessoas com doenças crônicas do fígado e outras que têm grandes necessidades médicas não atendidas por meio de uma linha de terapias inovadoras. Nosso profundo conhecimento dos mecanismos subjacentes da inflamação e fibrose do fígado e dos alvos únicos que desempenham um papel em sua progressão nos ajudaram a receber a designação de terapia inovadora (US Food and Drug Administration), status de PRIority MEdicines (European Medicines Agency) e órfão status de medicamento (EUA e Europa) para seladelpar, um tratamento de primeira classe para pessoas com colangite biliar primária (PBC). Nossa tomada de decisão baseada em evidências e nosso compromisso com os mais altos padrões de qualidade refletem nossa dedicação incansável às pessoas, famílias e comunidades que servimos. Para saber mais, visite www.cymabay.com e siga-nos no Twitter e Linkedin.
Declarações de advertência
Quaisquer declarações feitas neste comunicado à imprensa sobre o potencial do seladelpar para tratar a PBC e potencialmente melhorar os sintomas clínicos da doença, os benefícios potenciais para os pacientes e o momento previsto para a liberação de dados clínicos são declarações prospectivas sujeitas a riscos e incertezas. Os resultados reais e o cronograma dos eventos relativos ao desenvolvimento adicional de seladelpar podem diferir materialmente daqueles antecipados em tais declarações prospectivas como resultado de riscos e incertezas, que incluem, sem limitação, riscos relacionados a: o sucesso, custo e tempo de qualquer uma das atividades de desenvolvimento de produtos da CymaBay, incluindo ensaios clínicos; e efeitos observados em ensaios até o momento que podem não se repetir no futuro. Riscos adicionais relacionados à CymaBay estão contidos nos arquivos da CymaBay junto à Securities and Exchange Commission, incluindo, sem limitação, seu Relatório Anual mais recente no Formulário 10-K, seus Relatórios Trimestrais no Formulário 10-Q e outros documentos subsequentemente arquivados ou fornecidos à Securities e Comissão de Câmbio. A CymaBay se isenta de qualquer obrigação de atualizar essas declarações prospectivas, exceto conforme exigido por lei.
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