– Apresentação do Co-CEO Stacy LindborgPh.D., realizado em 2023 ALS Drug Development Summit
– Summit focado na transformação de ferramentas de tradução para acelerar futuras aprovações de ALS
NOVA IORQUE, 19 de maio de 2023 /PRNewswire/ — BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), um dos principais desenvolvedores de terapias com células-tronco adultas para doenças neurodegenerativas, juntou-se a um público internacional de grupos de defesa de pacientes, médicos, organizações de pesquisa, representantes da indústria, líderes de pensamento e decisores fabricantes dedicados à pesquisa de ALS, no The 2023 ALS Drug Development Summit, por meio de uma apresentação convidada e painel de discussão sobre 17 de maio e 18 de 2023.
Stacy LindborgPh.D., Co-CEO BrainStorm e Antonio Trejo DiazVice-Presidente de Assuntos Regulatórios, ambos participaram como palestrantes especialistas convidados na cúpula que se concentrou na transformação de ferramentas de tradução para acelerar futuras aprovações de ALS.
O Dr. Lindborg apresentou uma palestra intitulada “Revisando ALSFRS-R como o ponto final estabelecido para ensaios clínicos de ELA”.
Os destaques da apresentação incluíram:
- Descrever e quantificar os desafios com o endpoint ALSFRS-R em seu estado atual, incluindo sua utilidade, mas claras limitações medindo um efeito de tratamento nos extremos da escala, tornando o ALSFRS-R incapaz de medir o declínio contínuo em participantes com o ALS mais avançado .
- Fornecer evidências que sugerem que o efeito de piso com o ALSFRS-R existe em ensaios históricos e no programa clínico NurOwn. O FDA definiu que um efeito de piso ocorre quando a escala de medição não é capaz de capturar a progressão na parte inferior da escala. Pode ocorrer no nível do item ou no nível da pontuação da escala. Embora reconhecido pelo FDA em 2018, para pontos finais de pontuação em geral, isso não era bem conhecido antes do estudo NurOwn e não era bem caracterizado para o ALSFRS-R.
- Apresentando estratégias de análise para avaliar o impacto do tratamento na progressão da doença, contabilizando o efeito de piso do ALSFRS-R em um estudo.
- A identificação de critérios para participantes com potencial efeito de piso pode impactar significativamente os resultados do estudo.
- A revisão da análise pré-especificada e post-hoc pode revelar uma diferença robusta de tratamento em pacientes não afetados pelo efeito de piso.
- Discutir recomendações para ensaios futuros, permitir o acesso a ensaios clínicos para um conjunto mais amplo de pessoas que vivem com ELA e implementar aprendizados do efeito de piso ALSFRS-R para permitir os objetivos do estudo.
Senhor. Trejo Diez participou de um painel intitulado “A Year in Review: Showcasing the Breakthrough Developments in ALS Drug Development”. O painel revisou o importante progresso feito durante o ano passado com duas novas terapias aprovadas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para ALS e reconheceu os esforços da agência para mostrar flexibilidade regulatória em benefício da comunidade ALS. O painel concordou que há uma oportunidade de alavancar a experiência nos EUA e iniciar uma discussão com outras autoridades de saúde em todo o mundo.
A flexibilidade regulatória mostrada pelo FDA dos EUA é um sinal positivo para atender à necessidade não atendida de terapias de ELA. BrainStorm comunicou à conferência que recebeu uma reunião do Comitê Consultivo da FDA para discutir seu pedido de licença biológica para NurOwn, que espera permitir o compartilhamento transparente de informações com as comunidades médicas, científicas e de defesa dedicadas a melhorar a vida das pessoas que vivem com ELA.
A plataforma de tecnologia NurOwn® (células MSC-NTF autólogas) representa uma abordagem terapêutica investigativa promissora para direcionar vias de doenças importantes em distúrbios neurodegenerativos. As células MSC-NTF são produzidas a partir de células-tronco mesenquimais (MSCs) derivadas da medula óssea autólogas que foram expandidas e diferenciadas ex vivo. As MSCs são convertidas em células MSC-NTF ao cultivá-las sob condições patenteadas que induzem as células a secretar altos níveis de fatores neurotróficos (NTFs). Células MSC-NTF autólogas são projetadas para fornecer efetivamente vários NTFs e citocinas imunomoduladoras diretamente ao local do dano para provocar um efeito biológico desejado e, finalmente, retardar ou estabilizar a progressão da doença.
Sobre a BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
A BrainStorm Cell Therapeutics Inc. é uma desenvolvedora líder de terapias inovadoras de células-tronco adultas autólogas para doenças neurodegenerativas debilitantes. A empresa detém os direitos de desenvolvimento clínico e comercialização da plataforma de tecnologia NurOwn® usada para produzir células MSC-NTF autólogas por meio de um contrato de licenciamento mundial exclusivo. As células MSC-NTF autólogas receberam o status de designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e da European Medicines Agency (EMA) para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS). BrainStorm concluiu um estudo fundamental da Fase 3 em ALS (NCT03280056); este estudo investigou a segurança e a eficácia da administração repetida de células MSC-NTF autólogas e foi apoiado por uma bolsa do California Institute for Regenerative Medicine (CIRM CLIN2-0989). O BrainStorm concluiu, sob uma nova aplicação de medicamento em investigação, um estudo multicêntrico aberto de Fase 2 (NCT03799718) de células MSC-NTF autólogas em EM progressiva e foi apoiado por uma bolsa da National MS Society (NMSS).
Declaração de Porto Seguro
As declarações neste anúncio que não sejam dados e informações históricas, incluindo declarações sobre a reunião Tipo A do BrainStorm com o FDA e o desenvolvimento clínico do NurOwn® como terapia para o tratamento da ELA, constituem “declarações prospectivas” e envolvem riscos e incertezas que pode fazer com que os resultados reais da BrainStorm Cell Therapeutics Inc. difiram materialmente daqueles declarados ou implícitos em tais declarações prospectivas. Termos e frases como “pretendo”, “deveria”, “poderia”, “irá”, “acredita”, “potencial” e termos e frases semelhantes destinam-se a identificar essas declarações prospectivas. Os riscos e incertezas potenciais incluem, sem limitação, a capacidade da administração de atingir seus objetivos com sucesso, a capacidade da BrainStorm de levantar capital adicional, a capacidade da BrainStorm de continuar operando, as perspectivas de aprovação regulatória futura do NurOwn®, se as futuras interações da BrainStorm com o FDA terá resultados produtivos, os impactos da pandemia de COVID-19 em nossos ensaios clínicos, cadeia de suprimentos e operações e outros fatores detalhados no relatório anual da BrainStorm no Formulário 10-K e relatórios trimestrais no Formulário 10-Q disponíveis em http://www.sec.gov. Esses fatores devem ser considerados cuidadosamente e os leitores não devem depositar confiança indevida nas declarações prospectivas da BrainStorm. As declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa são baseadas nas crenças, expectativas e opiniões da administração na data deste comunicado à imprensa. Não assumimos nenhuma obrigação de atualizar declarações prospectivas para refletir resultados ou suposições reais se as circunstâncias ou crenças, expectativas ou opiniões da administração mudarem, a menos que exigido de outra forma por lei. Embora acreditemos que as expectativas refletidas nas declarações prospectivas sejam razoáveis, não podemos garantir resultados futuros, níveis de atividade, desempenho ou conquistas.
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