Na foto: Sinal da FDA em frente ao prédio com fundo de céu azul/Adobe Stock, Grandbrothers
O FDA está em alta no primeiro semestre de 2023, aprovando 28 novos tratamentos até agora. E se os primeiros seis meses servirem de indicação, a indústria biofarmacêutica deve esperar que várias novas terapias recebam sinal verde, incluindo mais alguns tratamentos de primeira classe. Mas nem sempre são boas notícias que as empresas têm para entregar aos seus stakeholders; o ano já viu seu quinhão de cartas de resposta completas.
BioEspaço espera mantê-lo atualizado sobre todas as ações do FDA ao lançarmos nosso Rastreador de decisões da FDA.
Junho
29 de junho:
Fechando uma semana movimentada, o FDA aprovou o Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) da BioMarin como a primeira terapia genética para adultos com hemofilia A grave. que é necessário para o sangue coagular. Uma terapia genética única, Roctavian contém um gene saudável para o fator VIII. Entregue por meio de um vetor de vírus adeno-associado (AAV), o gene é expresso no fígado para aumentar os níveis sanguíneos de FVIII, reduzindo assim o risco de sangramento descontrolado.
28 de junho:
A FDA alcançou outro marco com a aprovação da primeira terapia celular para diabetes tipo 1. Lantidra (donislecel) desenvolvido pela CellTrans, com sede em Chicago, é uma terapia celular feita a partir das células das ilhotas pancreáticas de doadores falecidos. Destina-se a pacientes adultos cujos episódios repetidos de hipoglicemia os deixam incapazes de atingir os níveis médios de glicose no sangue. Em um ensaio clínico com 30 pacientes, 21 ficaram livres de insulina por pelo menos um ano; 11 não precisaram de insulina entre um e cinco anos e 10 ficaram sem insulina por mais de cinco anos. Cinco pacientes não conseguiram atingir nenhum dia de independência de insulina.
28 de junho:
A aposta da Pfizer no análogo do hormônio de crescimento humano da OPKO Health valeu a pena, pois o FDA aprovou o tratamento – que será comercializado como Ngenla – para tratar crianças cuja produção de hormônios de crescimento está prejudicada. A Pfizer comprou os direitos exclusivos de comercialização global para o então tratamento experimental em dezembro de 2014 por US$ 295 milhões adiantados e uma promessa de até US$ 275 milhões em marcos. Esta foi a segunda tentativa dos parceiros de obter a aprovação do FDA depois que o regulador rejeitou a primeira oferta de Ngenla em janeiro de 2022. A Pfizer e a OPKO não declararam os motivos da negação inicial.
28 de junho:
A FDA se recusou a aprovar a injeção de álcool desidratado da Eton Pharmaceuticals para o tratamento de envenenamento por metanol, citando preocupações relacionadas “principalmente à fabricação e controles químicos”. Esta é a segunda Carta de Resposta Completa emitida para Eton para este tratamento proposto. No primeiro, emitido em março de 2021, o FDA indicou que as restrições de viagem devido à pandemia de COVID-19 impediram uma inspeção oportuna do local de fabricação europeu contratado da empresa.
27 de junho:
A FDA aprovou o Rystiggo (rozanolixizumab) da UCB, um anticorpo monoclonal IgG4 humanizado administrado por via subcutânea, para tratar a miastenia gravis generalizada, uma doença autoimune rara que causa perda de massa muscular. Rystiggo é o único tratamento aprovado para o tratamento de pacientes que são positivos para o receptor anti-acetilcolina ou anticorpo anti-tirosina quinase específico do músculo. A luz verde regulatória foi baseada em um estudo de Fase III que mostrou que o Rystiggo levou a melhorias significativas nos sintomas relacionados à respiração, fala, deglutição e levantar de uma cadeira.
23 de junho:
O FDA deu luz verde ao Litfulo (ritlecitinib) da Pfizer para o tratamento de pacientes a partir dos 12 anos com alopecia areata grave, uma doença autoimune caracterizada por perda de cabelo irregular ou completa no couro cabeludo, face ou corpo. Litfulo inibe Janus quinase 3 e a tirosina quinase e acredita-se que funcione bloqueando a sinalização de citocinas e a atividade citolítica de células T, que estão implicadas na alopecia areata.
22 de junho:
Em uma das decisões regulatórias mais esperadas do ano, o FDA aprovou o Elevidys da Sarepta – anteriormente SRP-9001 – para crianças de 4 a 5 anos com distrofia muscular de Duchenne. Elevidys é a primeira terapia genética para DMD, uma doença neuromuscular caracterizada por fraqueza muscular progressiva e atrofia que atinge principalmente meninos. A terapia genética foi aprovada pela via de aprovação acelerada do FDA com base em dados que estabeleceram que ela aumentou a expressão da proteína micro-distrofina Elevidys.
21 de junho:
Eli Lilly e Boehringer Ingleheim’s Jardiance (empagliflozina) e Synjardy (empagliflozina e cloridrato de metformina) escolheram outra indicação, tornando-se os primeiros e únicos inibidores de SGLT2 aprovados para crianças de 10 anos ou mais com diabetes tipo 2. Anteriormente, havia apenas um medicamento oral para essa indicação: a metformina, que foi aprovada em 2000.
20 de junho:
A Argenx lançará no mercado o primeiro injetável subcutâneo para miastenia gravis generalizada (gMG), uma rara doença autoimune que causa perda de massa muscular. Vyvgart (efgartigimod) foi aprovado pela primeira vez em 2021 como uma infusão intravenosa de uma hora. Vyvgart é um fragmento de anticorpo que se liga ao receptor Fc neonatal para evitar a reciclagem da imunoglobulina G de volta ao sangue. Isso inclui uma redução nos anticorpos AChR anormais, que estão presentes em aproximadamente 85% dos pacientes com gMG. Os anticorpos AChR impedem que os receptores de acetilcolina recebam sinais do nervo para estimular uma resposta muscular. Sua normalização deve melhorar ostensivamente a função muscular.
Heather McKenzie é editora sênior da BioEspaço, com foco em neurociência, oncologia e terapia genética. Você pode contatá-la em heather.mckenzie@biospace.com. Siga-a LinkedIn e Twitter @chicat08.