Na foto: gráfico da estrutura da hélice do DNA/iStock, anusorn nakdee
Esforços estão em andamento pelo FDA para acelerar o progresso das terapias genéticas para doenças graves no mercado – mas o reembolso desses medicamentos caros ainda está no centro do desafio.
A recentemente introduzida Operação Warp Speed para Doenças Raras da FDA encoraja em parte o uso de biomarcadores como parâmetros substitutos para ajudar a facilitar a aprovação acelerada de terapias genéticas para condições graves ou com risco de vida que afetam um pequeno número de pessoas, Peter Marks, diretor do Centro da FDA para Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER), disse BioEspaço em entrevista anterior.
Os biomarcadores, que incluem características mensuráveis como pulso e pressão arterial, podem ser preditivos de benefício clínico em ensaios.
“Para alguns desses produtos, podemos precisar aceitar algum nível de incerteza em relação a essas questões no momento da aprovação”, disse Marks.
O caminho de aprovação acelerada do FDA provocou algum debate sobre o reembolso.
Uma fração dos gastos com Medicaid
um junho de 2022 assuntos de saúde artigo questionou os dados de gastos do Medicaid em medicamentos de aprovação acelerada. Especificamente, os autores citaram dados dos Centros de Serviços Medicare e Medicaid (CMS) para cada estado, relatando que em 2020, o Medicaid gastou 0,2% com esses medicamentos.
Os autores observaram que os dados levantam várias questões sobre políticas de saúde, como: “Os formuladores de políticas, o CMS ou as autoridades estaduais do Medicaid devem negar aos pacientes que lutam com doenças graves o acesso a cuidados inovadores para economizar menos de 1% nos custos do Medicaid?”
HHS de fevereiro relatório destaca essas questões.
Os preços das terapias celulares e genéticas geralmente excedem $ 500,00 por curso de tratamento. Este “alto custo inicial… representa um desafio para os beneficiários e pagadores, incluindo as agências estaduais do Medicaid”, de acordo com o relatório.
O relatório aponta para as indicações de doenças raras das terapias e observa que a utilização limitada resultante e os dados de resultados representam desafios que “dificultam a subscrição e a avaliação do valor das terapias”.
O Medicaid e outros pagadores estão “hesitantes em pagar o alto custo único” da terapia genética. Eles estão “aumentando o compartilhamento de custos, instituindo programas rigorosos de gerenciamento de utilização e/ou adquirindo resseguro, conforme legalmente permitido e geralmente aplicável”.
Essa forma de lidar com os desafios das terapias celulares e genéticas frustra empresas como a biotecnológica californiana Ultragenyx, que tem seis terapias genéticas em desenvolvimento.
“Pagar menos pela aprovação acelerada é uma tentativa equivocada de reduzir os preços dos medicamentos por pessoas não qualificadas, sem nenhuma ideia do que isso fará com todas as pessoas que esperam obter o primeiro tratamento desenvolvido para salvar suas vidas”, Emil Kakkis, presidente e CEO da Ultragenyx, disse BioEspaço.
Kakkis disse que ouviu um pagador repetir essa “ideia equivocada” durante uma sessão de painel na recente reunião anual da American Society of Cell and Gene Therapy. Ele acrescentou que falar sobre preços de medicamentos é uma coisa, mas criar um sistema de dois níveis que essencialmente discriminaria as aprovações aceleradas em termos de reembolso “será muito prejudicial”.
Modelo de Evidência Clínica Acelerada do CMS
Em fevereiro, o CMS anunciado selecionou três novos modelos de acordo com a proposta do presidente Biden Reduzindo os custos de medicamentos prescritos para os americanos ordem executiva.
Sob o Modelo de Evidência Clínica Acelerada, a CMS desenvolveria métodos de pagamento para medicamentos de aprovação acelerada em consulta com o FDA “para encorajar a conclusão oportuna do estudo confirmatório e melhorar o acesso a dados de eficácia e segurança pós-comercialização”, de acordo com um comunicado de imprensa da agência.
A Alliance for Regenerative Medicine (ARM) questionou a modificação dos pagamentos de medicamentos aprovados pelo Programa de Aprovação Acelerada (AAP).
Stephen Majors, porta-voz da ARM, disse BioEspaço por e-mail que a organização acredita que “essa abordagem prejudicará a intenção da AAP e poderá desencorajar os desenvolvedores de investir em possíveis curas para doenças com altas necessidades médicas não atendidas”.
Majors, que contribuiu para os objetivos políticos e de defesa da organização, enfatizou a importância da AAP para o acesso do paciente a terapias celulares e genéticas.
“Estabelecido há mais de 30 anos, o AAP é um caminho vital para obter terapias promissoras para pacientes que têm poucas outras opções de tratamento e pode ser uma tábua de salvação para pacientes que buscam acesso a terapias celulares e genéticas no futuro”, disse ele.
Ana Mulero é uma escritora freelancer baseada em Porto Rico. Ela pode ser contatada em anacmulero@outlook.com e @anitamulero no Twitter.