Na foto: Scans do cérebro humano /iStock, Nur Ceren Demir
A Apellis Pharmaceuticals é a mais recente empresa a falhar na esclerose lateral amiotrófica. Na quinta-feira, a biofarmacêutica com sede em Massachusetts anunciado está abandonando seu medicamento experimental, o pegcetacoplan, na ELA depois que os resultados do estudo MERIDIAN de Fase II mostraram que ele falhou em atingir seu objetivo primário e os principais objetivos secundários de eficácia.
O teste intermediário, conduzido ao lado do parceiro de Apellis, Sobi, matriculado 250 pacientes adultos com ELA e comparou o pegcetacoplan a um placebo. Os dados do estudo mostraram que a terapia experimental não demonstrou uma diferença estatisticamente significativa no tempo necessário para a progressão da doença entre os grupos de tratamento e placebo.
Pegcetacoplan, uma terapia direcionada para C3, mostrou-se promissora no tratamento de outros distúrbios no passado e foi previamente aprovada para tratar hemoglobinúria paroxística noturna e atrofia geográfica. De acordo com o comunicado de imprensa da Apellis, também está sendo estudado em várias doenças raras em hematologia, nefrologia e neurologia.
O fracasso do teste, embora decepcionante, provavelmente era esperado. Em abril, Apellis interrompido a parte aberta do estudo MERIDIAN por recomendação de um comitê de monitoramento independente.
Uma doença neurodegenerativa com opções limitadas de tratamento, a ELA há muito confunde a indústria, e houve poucas vitórias desde que o Relyvrio da Amylyx obteve a aprovação do FDA e se tornou o terceiro medicamento aprovado no mercado para ELA em setembro de 2022.
A Apellis é a segunda empresa biofarmacêutica nesta semana a falhar em sua tentativa de desenvolver um tratamento eficaz. Na terça-feira, a Wave Life Sciences anunciou que seu candidato antisense que está sendo desenvolvido para ELA e demência frontotemporal falhou em mostrar benefício clínico em um estudo de Fase Ib/IIa. Com base nesses dados, a empresa decidiu retirar o ativo de seu pipeline.
Quanto à Apellis, a empresa declarou que planeja realizar uma análise completa dos dados para obter informações sobre os resultados do estudo e apresentar as descobertas em uma futura reunião médica.
Jeffrey Eisele, diretor de desenvolvimento da Apellis, disse em um comunicado que a empresa espera que os dados gerados pelo estudo MERIDIAN “continuem a apoiar futuras pesquisas e desenvolvimento em ALS”.
Rosemary Scott é editora de conteúdo da BioSpace, com foco no mercado de trabalho e desenvolvimento de carreira para profissionais das ciências da vida. Você pode contatá-la em rosemary.scott@biospace.com e em LinkedIn.