Foto: logo Sarepta em prédio de tijolos marrons/Shutterstock
Um dia depois de garantir uma das aprovações mais esperadas do ano, as ações da Sarepta caíram 11%, pois alguns analistas conjecturaram que os dados do teste confirmatório do Elevidys podem não ser suficientes para obter aprovação para uso expandido. As ações da Sarepta atingiram a mínima de sete meses, Reuters relatou.
Na quinta-feira, a Sarepta obteve aprovação acelerada para o Elevidys em crianças de 4 a 5 anos capazes de andar – ao contrário de todos os pacientes ambulatoriais, a indicação que a empresa buscava.
Alguns analistas estão preocupados com o peso do estudo EMBARK de Fase III, que deve produzir dados em dezembro.
“Apenas achamos que o caminho para expandir o rótulo é difícil”, disse Gavin Clark-Gartner, analista da Evercore ISI, em nota, de acordo com Reuters.
Atualização original publicada na sexta-feira
O Elevidys da Sarepta, aprovado na quinta-feira como a primeira terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne, foi avaliado em US$ 3,2 milhões por paciente, tornando-o um dos medicamentos mais caros do mundo.
O preço, anunciado na quinta-feira após a decisão do FDA, é o segundo nos EUA apenas para o da terapia Hemgenix para hemofilia B da uniQure e da CSL Behring, aprovado no final do ano passado, que custa US$ 3,5 milhões por paciente, de acordo com mergulho biofarmacêutico.
Em uma teleconferência, o CEO da Sarepta, Doug Ingram, disse que o preço reflete uma abordagem “conservadora” para avaliar os benefícios da terapia para pacientes e suas famílias, mergulho biofarmacêutico relatou. Sarepta espera que os descontos por meio do Medicaid ou de um programa 340B tornem o preço líquido do Elevidys cerca de 20% menor do que seu custo bruto.
História original publicada em 22 de junho
Em uma decisão que o espaço de terapia genética e a comunidade de distrofia muscular de Duchenne esperavam ansiosamente, o FDA na quinta-feira aprovado Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) como a primeira terapia genética para DMD.
Elevidys – anteriormente SRP-9001 – recebeu luz verde sob o caminho de aprovação acelerada do FDA para pacientes ambulatoriais de 4 a 5 anos de idade com uma mutação confirmada no gene DMD.
Elevidys entrega uma cópia funcional do gene da distrofina nos tecidos musculares do paciente. Na DMD, as mutações neste gene se manifestam como fraqueza muscular característica e atraso no desenvolvimento. A DMD, também conhecida como Duchenne, atinge principalmente meninos e é uniformemente fatal.
O veredicto veio apenas três semanas após a data de ação inicial do FDA de 29 de maio. O regulador informou a Sarepta em 24 de maio que precisava de “tempo adicional modesto para concluir a revisão, incluindo negociações finais de rótulos e discussões de compromisso pós-comercialização”.
Sarepta previu a população de pacientes que finalmente garantiu, dizendo que o FDA havia indicado que – sujeito à conclusão da revisão do BLA – estava trabalhando para potencialmente conceder uma aprovação acelerada para SRP-9001 em pacientes com DMD de 4 a 5 anos de idade.
O rótulo é mais restrito do que Sarepta buscava em seu rótulo original e a receita inicial para Elevidys pode ser limitada, pois há cerca de 400 crianças nessa faixa etária com DMD em um determinado ano, disse um porta-voz da Sarepta mergulho biofarmacêutico.
Sharon Hesterlee, diretora de pesquisa da Muscular Dystrophy Association, disse Novidades sobre Endpoints que a aprovação fornece um “caminho regulatório claro” e é útil para outras empresas neste espaço que desejam desenvolver uma terapia genética para DMD.
Em um comunicado, o CEO da Sarepta, Doug Ingram, chamou a aprovação de “um divisor de águas para o tratamento de Duchenne”.
Elevidys é a “primeira e única terapia genética aprovada para Duchenne, e essa aprovação nos aproxima de nosso objetivo de apresentar um tratamento que forneça o potencial de alterar a trajetória dessa doença degenerativa”, disse ele.
Debra Miller, CEO do grupo de defesa do paciente CureDuchenne, chamou a decisão de um marco importante “que nos mantém no caminho para identificar tratamentos verdadeiramente transformadores para aqueles que vivem com distrofia muscular de Duchenne”.
Apesar do tom otimista de Sarepta ao anunciar o atraso do PDUFA, a aprovação foi tudo menos garantida.
Em 12 de maio, o Comitê Consultivo de Terapias Celulares, Tecidos e Genéticas da FDA votou 8-6 para conceder a aprovação acelerada da terapia genética.
A Sarepta buscou a aprovação acelerada do SRP-9001 com base na expressão de sua microdistrofina proprietária após 12 semanas de terapia como um desfecho substituto “razoavelmente provável de prever benefício clínico”.
No entanto, em documentos de briefing publicado antes da reunião adcomm, o FDA declarou que a medição dos níveis disso na microdistrofina no tecido muscular “fornece apenas informações sobre a expressão do produto transgênico em células transduzidas por SRP-9001, em vez de uma visão sobre um efeito farmacológico em um biomarcador na via da doença.”
O regulador também teve preocupações de segurança e apontou para uma suspensão clínica colocada no aplicativo IND da Sarepta em agosto de 2021, depois que um sujeito de 9 anos foi hospitalizado e precisou de suporte respiratório devido à fraqueza muscular após o tratamento com SRP-9001.
Sarepta precisará fazer backup de seus dados iniciais com os resultados do estudo EMBARK de Fase III que está em andamento.
“Reconhecemos que muitos na comunidade ficarão desapontados devido à estreita faixa etária especificada”, disse Miller, acrescentando que a organização espera que o estudo “demonstre eficácia e segurança para apoiar uma faixa etária ampliada e, eventualmente, expandir para incluir não -indivíduos ambulatoriais.”
Heather McKenzie é editora sênior da BioEspaço, com foco em neurociência, oncologia e terapia genética. Você pode contatá-la em heather.mckenzie@biospace.com. Siga-a LinkedIn e Twitter @chicat08.
Nota do Editor: A história foi atualizada com o preço do Elevidys e detalhes adicionais.