NEWARK, Califórnia–(BUSINESS WIRE)– AceLink Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico que desenvolve a próxima geração de terapias orais de redução de substrato (SRTs) para atender a necessidades médicas não atendidas significativas e melhorar a qualidade de vida de pacientes com distúrbios hereditários do metabolismo de glicoesfingolipídios, anunciou hoje a nomeação de Pedro Huertas, MD, Ph.D., como Chief Medical Officer (CMO). O Dr. Huertas é um distinto especialista em doenças raras e servirá como um importante recurso para a AceLink à medida que a empresa avança em seu canal de desenvolvimento.
“Estamos entusiasmados em dar as boas-vindas ao Dr. Huertas em nossa equipe executiva durante um período crucial, já que nosso principal ativo, AL01211, entra em dois ensaios clínicos de Fase 2 no final deste ano”, disse Jerry Shen, Ph.D., CEO e Fundador da AceLink Therapeutics. “Dra. Huertas traz uma ampla experiência em desenvolvimento clínico, assuntos regulatórios e assuntos médicos que está perfeitamente alinhado com nossa visão de fornecer terapias orais que mudam a vida de pacientes com doenças raras. Uma de suas realizações mais notáveis foi a apresentação do Pedido de Licença Biológica para Fabrazyme, que passou a receber a aprovação regulatória do FDA. Acreditamos que a liderança comprovada do Dr. Huertas, tendo atuado como CMO em muitas empresas de biotecnologia ao longo dos anos, juntamente com sua visão clínica incomparável no espaço de doenças raras, elevará a AceLink à medida que a empresa entra no próximo estágio de seu ciclo de vida.”
“Estou muito feliz por ingressar na AceLink nesta fase de seu desenvolvimento. Raramente se encontra uma empresa que gerencie seus ativos tão bem e os empolgantes dados da Fase 1 coletados posicionam o AceLink para avançar ainda mais o AL01211 nos estudos da Fase 2”, disse Pedro Huertas, MD, Ph.D., Diretor Médico da AceLink. “Estou ansioso para aproveitar minha experiência para apresentar tratamentos que mudam a vida de pacientes com doenças raras que precisam desesperadamente de terapias orais convenientes.”
O Dr. Pedro Huertas tem 30 anos de experiência na indústria farmacêutica em pesquisa e desenvolvimento, assuntos médicos e assuntos regulatórios em terapêutica para doenças genéticas raras. Antes de ingressar na AceLink, o Dr. Huertas foi diretor médico da Eloxx Pharmaceuticals, Sentien Biotechnologies, Inozyme Pharma, Novazyme Pharmaceuticals e Kriya Therapeutics. Sua experiência anterior inclui cargos na Pfizer, Shire, Genzyme, Amicus Therapeutics, Novazyme, Advanced Cell Technology e StemCells, Inc.
Dr. Huertas é formado pela Stanford University (MS, Bioquímica), Harvard University (Ph.D., Biologia Celular e do Desenvolvimento), Harvard Medical School (MD) e MIT Sloan School of Management (MS, Management). Ele também treinou em Medicina Interna, Reumatologia e Cuidados Paliativos no Hospital Geral de Massachusetts.
Sobre AL01211
AL01211 é um inibidor oral não penetrante do cérebro de GCS, ou glicosilceramida sintase, que é uma enzima que facilita o primeiro passo na produção de glicoesfingolipídeos, um grupo diverso de moléculas gordurosas biologicamente ativas. A doença de Fabry é causada por mutações genéticas que resultam no acúmulo anormal de certos glicoesfingolipídeos, particularmente a globotriaosilceramida (Gb3), dentro das células.
Ao bloquear a atividade do GCS, o AL01211 é projetado para reduzir esse acúmulo tóxico, diminuir a inflamação e melhorar a função do órgão, retardando a progressão da doença. De acordo com AceLink, a terapia experimental tem alta potência contra GCS e outras propriedades farmacológicas que permitirão a dosagem oral uma vez ao dia. É importante observar que a terapia é incapaz de atravessar a barreira hematoencefálica, o que significa que não chegará ao cérebro ou à medula espinhal se administrada sistemicamente.
Sobre AL00804
AL00804 é um inibidor de GCS altamente penetrante no cérebro, patenteado, sendo desenvolvido para o tratamento de doenças neuronopáticas de armazenamento de glicoesfingolipídeos, incluindo doença de Gaucher, gangliosidose GM2 (doença de Tay-Sach e Sandhoff), gangliosidose GM1 e possivelmente certas formas genéticas da doença de Parkinson.
Sobre o inibidor GCS
GCS (glucosilceramida sintase) catalisa o primeiro passo na síntese de glicoesfingolipídios, um grupo de moléculas bioativas que desempenham papéis importantes em vários processos celulares e doenças. Os inibidores da GCS reduzem a produção de glicoesfingolipídios, exercendo assim efeitos benéficos em doenças como a doença de Fabry e a doença de Gaucher, causadas pelo acúmulo desses lipídios.
Sobre a AceLink Therapeutics, Inc.
Fundada em 2018, a AceLink Therapeutics é uma startup biofarmacêutica inovadora com foco no desenvolvimento de medicamentos seguros e eficazes para tratar doenças genéticas com altas necessidades não atendidas. O foco inicial da empresa é desenvolver novas terapêuticas para a doença de Fabry. Para mais informações por favor visite www.acelinktherapeutics.com.