Na foto: Sinal da FDA em frente ao prédio/iStock, Grandbrothers
Quinta-feira, o FDA negou o pedido da Intercept Pharmaceuticals para seus comprimidos de ácido obeticólico, que a biofarmacêutica de Nova Jersey estava propondo para tratar pacientes com fibrose hepática pré-cirrótica devido a esteato-hepatite não alcoólica.
Em sua carta de resposta completa, o regulador disse que o novo pedido de medicamento da Intercept para comprimidos de ácido obeticólico (OCA) “não pode ser aprovado em sua forma atual”, de acordo com o comunicado de imprensa da empresa anunciando a rejeição.
Para envios futuros, o Intercept exigiria – no mínimo – a conclusão bem-sucedida da parte dos resultados de longo prazo de seu estudo REGENERATE de Fase III, avaliando os comprimidos OCA em mais de 2.400 pacientes.
O veredicto do FDA está de acordo com as recomendações do Comitê Consultivo de Medicamentos Gastrointestinais. Em uma reunião no mês passado, o painel de especialistas externos concordou que o Intercept não havia mostrado evidências convincentes para estabelecer um perfil de risco-benefício favorável para OCA.
Esta é a segunda tentativa fracassada da empresa de obter a aprovação da OCA. O primeiro NDA foi arquivado em 2019, que o FDA aceitou em novembro do mesmo ano. Em junho de 2020, no entanto, o regulador recusou o pedido, indicando que o pacote de dados do Intercept, que dependia de desfechos histopatológicos substitutos para prever a eficácia do OCA, não era suficiente para estabelecer que seus benefícios superariam seus riscos.
Após a rejeição inicial, o Intercept lançou o REGENERATE, um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. Duas análises intermediárias do estudo formaram a base do reapresentação do Intercept, que foi arquivado em dezembro de 2022 e que o FDA aceitou em janeiro de 2023.
Esta segunda negação, no entanto, parece ser final. O Intercept também anunciou na quinta-feira que interromperá todos os investimentos e atividades relacionadas à esteato-hepatite não alcoólica. A empresa também iniciará uma iniciativa de reestruturação para reorientar suas operações e “fortalecer seu foco em doenças raras e graves do fígado”, de acordo com o comunicado à imprensa.
“Acreditamos que tomar medidas decisivas para remodelar o Intercept melhorará nossa capacidade de longo prazo de expandir nossos negócios, inovar para os pacientes e criar valor para os acionistas”, disse o CEO do Intercept, Jerry Durso, em comunicado.
Essas iniciativas de realinhamento também colocarão o Intercept em “um caminho acelerado para a lucratividade a partir de 2024”, de acordo com o anúncio da empresa.
OCA é um agonista do receptor farnesóide X que ajuda a prevenir o acúmulo tóxico de ácidos biliares no fígado. A FDA aprovou o medicamento em 2016 para a rara doença hepática colangite biliar primária, para a qual o OCA é comercializado sob a marca Ocaliva. O fármaco oral traz uma etiqueta em caixa para alertar contra descompensação e insuficiência hepática.
Tristan Manalac é um escritor independente de ciência que mora na região metropolitana de Manila, nas Filipinas. Ele pode ser contatado em tristan@tristanmanalac.com ou tristan.manalac@biospace.com.