Regulador europeu se inclina para rejeitar o medicamento para ELA da Amylyx

Na foto, a partir da esquerda: Co-CEOs da Amylyx, Josh Cohen e Justin Klee/Cortesia Amylyx

Estados Unidos: confira. Canadá: verifique. Europa: Não tão rápido para o medicamento para esclerose lateral amiotrófica da Amylyx, AMX0035. A empresa divulgou uma atualização na terça-feira afirmando que o regulador europeu está inclinado a dar uma opinião negativa sobre seu pedido de autorização de comercialização.

O AMX0035, conhecido como Relyvrio nos Estados Unidos e Albrioza no Canadá, está sob revisão contínua com o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Européia de Medicamentos (EMA).

A Amylyx obteve sua primeira aprovação do AMX0035 – uma combinação de dose fixa de duas moléculas pequenas, fenilbutirato de sódio e taurursodiol – em junho de 2022, quando a Health Canada determinou que os dados do estudo CENTAUR de Fase II demonstraram benefício clínico suficiente. A FDA seguiu em setembro, dando luz verde ao Relyvrio como o terceiro medicamento do país para ELA, uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta as células nervosas do cérebro e da medula espinhal.

ALS é uniformemente fatal, normalmente reivindicando suas vítimas entre três a cinco anos após o diagnóstico.

Caso o CHMP realmente emita um parecer negativo, Tammy Sarnelli, chefe global de assuntos regulatórios e conformidade clínica da Amylyx, disse que a empresa solicitaria um procedimento formal de reexame. “Discordamos da opinião atual expressa pelo CHMP e continuamos confiantes nos dados do estudo CENTAUR”, disse Sarnelli em uma declaração preparada.

Uma reavaliação formal levaria aproximadamente quatro meses, de acordo com o anúncio. Se necessário, o procedimento de reexame também seria baseado no aplicativo atual e nos dados do CENTAUR, disseram os co-CEOs da Amylyx, Josh Cohen e Justin Klee. BioEspaço em um e-mail.

A decisão final sobre o pedido de autorização de introdução no mercado (MAA) é esperada para o final de junho, quando o CHMP realizar sua próxima reunião.

“Não há um novo produto aprovado na União Europeia para ELA há mais de 25 anos”, disse Stéphanie Hoffmann-Gendebien, chefe, gerente geral para mercados internacionais, EMEA da Amylyx, no mesmo comunicado à imprensa. “Enquanto nosso MAA está sob revisão, continuamos comprometidos em explorar todos os possíveis caminhos a seguir, dado que as pessoas que vivem com ELA não têm tempo para esperar.”

Dados da Fase III previstos para 2024

No estudo CENTAUR de 24 semanas, 137 pacientes tratados com Relyvrio apresentaram uma taxa de declínio mais lenta com base em uma avaliação clínica do funcionamento diário em comparação com o placebo, afirmou o FDA em seu aviso de aprovação. A análise post-hoc dos dados mostrou um benefício médio de sobrevivência de 18,8 meses, uma melhoria em relação aos 6,9 meses inicialmente relatados.

Mas o caminho para a aprovação do FDA não foi tranquilo. Em março de 2022, o Comitê Consultivo de Drogas do Sistema Nervoso Periférico e Central da FDA votou 6-4 contra a recomendação da aprovação do Relyvrio, criticando amplamente o design do CENTAUR. Então, em um raro segundo comitê consultivo, os conselheiros externos votaram 7-2 a favor da aprovação do medicamento, citando a análise post hoc, a gravidade da ELA e a necessidade significativa de novos tratamentos, BioEspaço relatado.

A Health Canada aprovou o AMX0035 com condições que incluíam o fornecimento de dados do estudo PHOENIX de Fase III em andamento. Os resultados principais da PHOENIX são esperados em 2024.

Heather McKenzie é editora sênior da BioSpace, com foco em neurociência, oncologia e terapia genética. Você pode contatá-la em heather.mckenzie@biospace.com. Siga-a LinkedIn e Twitter.

Acesse a notícia

Deixe um comentário

O seu endereço de e-mail não será publicado. Campos obrigatórios são marcados com *

Utilizamos cookies para personalizar anúncios e melhorar a sua experiência no site. Ao continuar navegando, você concorda com a nossa Política de Privacidade