– Primeira designação de terapia inovadora da FDA concedida para a plataforma de imunoterapia AdenoVerse; designação prioriza PRGN-2012 como um tratamento potencial para RRP –
– Designação baseada em dados clínicos positivos da Fase 1 que mostraram que 50% dos pacientes estavam “livres de cirurgia” (resposta completa) após o tratamento com PRGN-2012 com um acompanhamento mínimo de 12 meses após o tratamento –
GERMANTOWN, Md. , 20 de junho de 2023 /PRNewswire/ — PrecigenInc. (Nasdaq: PGEN), uma empresa biofarmacêutica especializada no desenvolvimento de terapias genéticas e celulares inovadoras para melhorar a vida dos pacientes, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Terapia Inovadora para o primeiro produto da categoria Imunoterapia experimental PRGN-2012 AdenoVerse para o tratamento de papilomatose respiratória recorrente (RRP).
da FDA Designação de terapia inovadora agiliza o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados a tratar doenças graves ou com risco de vida, e nos quais evidências clínicas preliminares demonstram melhora substancial em parâmetros clinicamente significativos em relação às terapias disponíveis.
“Esta designação de terapia inovadora é a primeira para a plataforma AdenoVerse da Precigen e reconhece o imenso potencial do PRGN-2012 para mudar a vida dos pacientes com PRR”, disse Helena Sabzevari, PhD, Presidente e CEO da Precigen. “O padrão de atendimento para PRR consiste em intervenções cirúrgicas repetidas e atualmente não há terapêutica aprovada. O potencial do PRGN-2012 para reduzir as intervenções cirúrgicas e melhorar os resultados para esses pacientes nos deixa incrivelmente orgulhosos de receber a designação de terapia inovadora do FDA. Essa designação permitirá nosso envolvimento direto com a liderança sênior do FDA em relação ao caminho de desenvolvimento de produto mais eficiente, incluindo elegibilidade para revisão e revisão prioritária de um BLA para apoiar um possível registro PRGN-2012.”
O PRGN-2012 incorpora um design de antígeno otimizado que usa a tecnologia adenovector gorila, parte da plataforma proprietária AdenoVerse da Precigen, para obter respostas imunes direcionadas contra células infectadas com papilomavírus humano tipo 6 (HPV 6) ou HPV tipo 11 (HPV 11). Os adenovetores de gorila têm inúmeras vantagens, incluindo a capacidade de administração repetida, a incapacidade de replicar na Vivo, e a capacidade de fornecer uma grande carga genética. O PRGN-2012 já foi concedido Designação de medicamento órfão em pacientes com PRR pelo FDA.
A designação de terapia inovadora foi informada pela evidência clínica para PRGN-2012 gerada no estudo de Fase 1 (NCT04724980), que foi apresentado no O dia de P&D mais recente da Precigen, e mostrou forte resposta na dose recomendada de fase 2 (RP2D) em pacientes que tiveram uma média de 5,8 cirurgias RRP (intervalo de 3 a 10) no ano anterior ao tratamento com PRGN-2012. O tratamento PRGN-2012 resultou em 50% dos pacientes (6 em 12) em Resposta Completa, sem necessidade de cirurgias pós-tratamento com acompanhamento mínimo de 12 meses. O tratamento PRGN-2012 resultou em redução de cirurgias em 83% (10 em 12) pacientes nos 12 meses seguintes ao tratamento. Robusto induzido por PRGN-2012 de novo Resposta imune de células T específicas para HPV em pacientes com PRR. O PRGN-2012 foi bem tolerado sem toxicidades limitantes da dose e sem eventos adversos relacionados ao tratamento superiores a Grau 2. A evidência clínica da Fase 1 demonstrando segurança e eficácia do PRGN-2012 para o tratamento de pacientes com RRP, que não têm tratamento terapêutico aprovado opção, fornece a base para esta designação de terapia inovadora.
O PRGN-2012 está atualmente sendo avaliado em um estudo de Fase 2 em pacientes adultos com PRR. A Precigen concluiu a inscrição no estudo de Fase 2 com 23 pacientes medicados, elevando o número total de pacientes inscritos para 35 no RP2D. O acompanhamento do paciente está em andamento, assim como as discussões com o FDA sobre possíveis caminhos de desenvolvimento rápido para permitir um envio futuro de um Pedido de Licença Biológica (BLA).
Precigen: medicina avançada com precisão™
A Precigen (Nasdaq: PGEN) é uma empresa biofarmacêutica dedicada à descoberta e estágio clínico que avança a próxima geração de terapias genéticas e celulares usando tecnologia de precisão para atingir as doenças mais urgentes e intratáveis em nossas principais áreas terapêuticas de imuno-oncologia, distúrbios autoimunes e doenças infecciosas doenças. Nossas tecnologias nos permitem encontrar soluções inovadoras para bioterapêuticos acessíveis de maneira controlada. A Precigen opera como um mecanismo de inovação, desenvolvendo um pipeline pré-clínico e clínico de terapias bem diferenciadas em direção à prova de conceito e comercialização clínica. Para mais informações sobre Precigen, visite www.precigen.com ou siga-nos no Twitter @Precigen, LinkedIn ou YouTube.
Sobre Papilomatose Respiratória Recorrente (RRP)
A papilomatose respiratória recorrente (PRR) é uma doença neoplásica rara, de difícil tratamento e às vezes fatal das vias respiratórias superiores e inferiores, causada pela infecção pelo HPV 6 ou HPV 11.1-4 A PRR é classificada com base na idade de início como juvenil ou adulto. A doença de início juvenil tem uma incidência de 4 por 100.000 e a PRR de início adulto tem uma incidência de 2 a 3 por 100.000. Atualmente, não há cura para a PRR e o padrão de tratamento atual é a repetição do volume endoscópico com ablação ou excisão de lesões papilomatosas.3,4 A recorrência do papiloma após a remoção cirúrgica é muito comum e procedimentos repetidos são necessários para debulhar e monitorar a doença, o que expõe os pacientes a riscos anestésicos e cirúrgicos e sofrimento emocional. A morbimortalidade da PRR resulta dos efeitos da massa de papiloma nas cordas vocais, traquéia e pulmões, podendo causar alterações na voz, estridor, oclusão das vias aéreas, perda de volume pulmonar e/ou pneumonia pós-obstrutiva.5 Embora raro, um a três por cento dos casos de PRR podem se transformar em carcinoma escamoso invasivo.6,7
Sobre a Imunoterapia AdenoVerse PRGN-2012
PRGN-2012 é uma vacina terapêutica inovadora com design de antígeno otimizado que usa a tecnologia de adenovector gorila da Precigen, parte da plataforma AdenoVerse proprietária da Precigen, para obter respostas imunes direcionadas contra células infectadas com HPV 6 ou HPV 11. Adenovectores gorila têm inúmeras vantagens, incluindo a capacidade para administração repetida, a incapacidade de se replicar in vivo, o que pode melhorar a segurança, e a capacidade de fornecer uma grande carga genética. Em modelos pré-clínicos, o PRGN-2012 demonstrou uma resposta imune forte e específica contra o HPV 6 e o HPV 11. A imunoterapia PRGN-2012 AdenoVerse da Precigen está atualmente sob investigação clínica em um estudo de Fase 2 em pacientes adultos com PRR (NCT04724980). O PRGN-2012 foi concedido Designação de medicamento órfão e Designação de Terapia Inovadora em pacientes com PRR pela FDA.
AdenoVerse™ Imunoterapia
A plataforma de imunoterapia AdenoVerse da Precigen utiliza uma biblioteca de adenovetores proprietários para a entrega eficiente de genes de efetores terapêuticos, imunomoduladores e antígenos vacinais projetados para modular o sistema imunológico. Os adenovetores de gorila da Precigen, parte da biblioteca AdenoVerse, têm características de desempenho potencialmente superiores em comparação com a concorrência atual. Demonstrou-se que as imunoterapias AdenoVerse geram respostas imunes de células T específicas de antígeno de alto nível e duráveis, bem como uma capacidade de aumentar essas respostas por meio de administração repetida. Características de desempenho superior e fabricação de alto rendimento de vetores AdenoVerse aproveitando o UltraVector® A tecnologia permite que a Precigen crie terapias genéticas investigativas de ponta para tratar doenças complexas.
Marcas Registradas
Precigen, AdenoVerse, UltraVector e Advancing Medicine with Precision são marcas comerciais da Precigen e/ou de suas afiliadas. Outros nomes podem ser marcas registradas de seus respectivos proprietários.
Declaração de advertência sobre declarações prospectivas
Algumas das declarações feitas neste comunicado à imprensa são declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas são baseadas nas expectativas e projeções atuais da empresa sobre eventos futuros e geralmente se relacionam a planos, objetivos e expectativas para o desenvolvimento dos negócios da empresa, incluindo o momento e o progresso de estudos pré-clínicos, ensaios clínicos, programas de descoberta e marcos relacionados, a promessa do portfólio de terapias da empresa e, em particular, as terapias CAR-T e AdenoVerse. Embora a administração acredite que os planos e objetivos refletidos ou sugeridos por essas declarações prospectivas sejam razoáveis, todas as declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas, incluindo a possibilidade de que o cronograma para os ensaios clínicos da empresa possa ser afetado pelo COVID-19 pandemia e os resultados futuros reais podem ser materialmente diferentes dos planos, objetivos e expectativas expressos neste comunicado de imprensa. A Empresa não tem obrigação de fornecer atualizações a essas declarações prospectivas, mesmo que suas expectativas mudem. Todas as declarações prospectivas são expressamente qualificadas em sua totalidade por esta declaração de advertência. Para obter mais informações sobre riscos e incertezas potenciais e outros fatores importantes, qualquer um dos quais pode fazer com que os resultados reais da empresa sejam diferentes daqueles contidos nas declarações prospectivas, consulte a seção intitulada “Fatores de risco” no relatório anual mais recente da empresa. no Formulário 10-K e relatórios subseqüentes arquivados na Securities and Exchange Commission.
Referências
1 Montagens, P e outros (1982). “Etiologia viral do papiloma escamoso da laringe de início juvenil e adulto.” Proc Natl Acad Sci EUA 79(17): 5425-5429.
2 Smith, E e outros (1993). “Infecção por papilomavírus humano em papilomas e locais respiratórios não doentes de pacientes com papilomatose respiratória recorrente usando a reação em cadeia da polimerase.” Arco Cirurgião Cabeça Pescoço Otorrinolaringol 119(5): 554-557.
3 Derkay, CS e outros (2008). “Papilomatose respiratória recorrente: uma revisão.” Laringoscópio 118(7): 1236-1247.
4 Derkay, CS e outros (2019). “Atualização em Papilomatose Respiratória Recorrente.” Otorrinolaringol Clin North Am 52(4): 669-679.
5 Seedat, RY (2020). “Diagnóstico e Manejo da Papilomatose Respiratória Recorrente de Início Juvenil – Uma Revisão de um País em Desenvolvimento.” Saúde Pediátrica Terapêutica 11: 39-46.
6 Dedo, HH e outros (2001). “Tratamento com laser de CO(2) em 244 pacientes com papilomas respiratórios.” Laringoscópio 111(9): 1639-1644.
7 Prata, RD e outros (2003). “Diagnóstico e tratamento de metástase pulmonar de papilomatose respiratória recorrente.” Cirurgião Cabeça Pescoço Otorrinolaringol 129(6): 622-629.
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FONTE Precigen, Inc.