LYON, França–(BUSINESS WIRE)– Notícias sobre regulamentação:
POXEL SA (Euronext: POXEL – FR0012432516), uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico que desenvolve tratamentos inovadores para doenças crônicas graves com fisiopatologia metabólica, incluindo esteato-hepatite não alcoólica (NASH) e distúrbios metabólicos raros, anunciou hoje sua participação na ULF (United Leukodystrophy Foundation) Scientific Simpósio e Conferência Familiar em 23 de junhoterceiro e 24th em Itasca, Illinois, EUA.
Sophie Bozec, vice-presidente sênior de P&D, farmacologia e comunicação científica da Poxel apresentará o status e os planos da Poxel para o PXL770 e para a plataforma TZD modificada por deutério, usando o PXL065, dois candidatos proprietários promissores, focados no tratamento da adrenoleucodistrofia (ALD), uma rara e doenças genéticas em adultos, com base em fundamentos científicos robustos e um pacote pré-clínico completo.
A Poxel continua empenhada em descobrir, desenvolver e comercializar terapias inovadoras para pacientes que sofrem de doenças crônicas graves e raras com fisiopatologia metabólica subjacente, começando com ALD. PXL770 e PXL065 demonstraram pré-clinicamente sua eficácia em adrenomieloneuropatia (AMN) e ALD cerebral (c-ALD) em modelos de camundongos e humanos1. Esses dois compostos estão preparados para avançar, sujeitos a financiamento adicional, para ensaios clínicos de prova de conceito (POC) de biomarcadores de Fase 2 em pacientes do sexo masculino com AMN, o subtipo de ALD mais comum.
Alinhado com sua missão de trazer opções terapêuticas para o tratamento de ALD, Poxel recentemente apoiou a Alex Leukodystrophy Charity durante seu Community Weekend, que aconteceu de 28 de abrilº até 1º de maiost em Birmingham, Inglaterra. Este evento reúne portadores de leucodistrofia e suas famílias, ao lado de médicos, pesquisadores e cientistas de todo o mundo para discutir as leucodistrofias.
Sobre ALD
Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (ALD) é uma doença neurometabólica órfã causada por mutações no gene ABCD1 que codifica uma proteína chave necessária para o metabolismo de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA) por peroxissomos (organelas celulares). ALD é a leucodistrofia mais comum com uma prevalência semelhante à hemofilia – até 1/10.000 indivíduos na população em geral têm ALD [https://rarediseases.org]. As formas desta doença incluem ALD cerebral (C-ALD) e adrenomieloneuropatia (AMN), que é a forma mais comum – ocorrendo tipicamente na adolescência até a idade adulta. AMN é caracterizada por axonopatia distal crônica e progressiva envolvendo os longos tratos da medula espinhal e, em menor grau, os nervos periféricos, resultando em rigidez progressiva e fraqueza nas pernas, marcha e equilíbrio prejudicados, incontinência e perda de sensibilidade. Quase todos os homens com diagnóstico de ALD desenvolverão AMN, e muitas mulheres também apresentam características de AMN com início tardio. A C-ALD é caracterizada pela desmielinização inflamatória das células no cérebro e geralmente afeta crianças, mas muitos homens com AMN também podem desenvolver doença cerebral; essas lesões cerebrais da substância branca levam a déficits neurológicos graves e à morte. Não há medicamentos aprovados para ALD (exceto suplementos de glicocorticóides para insuficiência adrenal associada). A C-ALD, quando detectada pela primeira vez na primeira infância, pode ser tratada com transplante de células-tronco hematopoiéticas. Atualmente, o HSCT está limitado ao estágio inicial da C-ALD e este procedimento apresenta risco de reações adversas graves.
Sobre a Poxel SA
Poxel é um empresa biofarmacêutica em fase clínica em desenvolvimento tratamentos inovadores para doenças crônicas graves com fisiopatologia metabólicaIncluindo esteatohepatite não alcoólica (NASH) e distúrbios raros. Para o tratamento de NASH, PXL065 (estabilizado com deutério R-pioglitazona) atingiu seu objetivo primário em um estudo simplificado de Fase 2 (DESTINY-1). Em doenças raras, o desenvolvimento de PXL770um ativador de proteína quinase (AMPK) ativado por monofosfato de adenosina direta de primeira classe, está focado no tratamento de adrenoleucodistrofia (ALD) e doença renal policística autossômica dominante (ADPKD). TWYMEEG® (Imeglimin), o primeiro produto da Poxel que visa a disfunção mitocondrial, é comercializado para o tratamento de diabetes tipo 2 no Japão pela Sumitomo Pharma e a Poxel espera receber royalties e pagamentos com base nas vendas. A Poxel tem uma parceria estratégica com a Sumitomo Pharma para Imeglimin no Japão, China e onze outros países asiáticos. Listada na Euronext Paris, a Poxel está sediada em Lyon, na França, e possui subsidiárias em Boston, MA, e Tóquio, no Japão.
Para mais informações por favor visite: www.poxelpharma.com
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1 Os resultados dos estudos pré-clínicos foram publicados em revistas de prestígio: