- Perfil favorável de segurança e tolerabilidade relacionado ao candidato a produto experimental OCU400
- Dados clínicos iniciais de coortes de dose baixa e média indicam tendência positiva no teste de mobilidade multiluminância e pontuações de acuidade visual com melhor correção para olhos tratados com OCU400
- 71,4% (5/7) dos olhos tratados com OCU400 em dose baixa e média coortes experimentaram pelo menos 1 luxo melhoria do nível de luminância no teste de mobilidade desde a linha de base
- 66,7% (2/3) dos olhos tratados com OCU400 em coortes de baixa dose em 9 meses de acompanhamento experimentaram pelo menos 2 lux melhoria do nível de luminância no teste de mobilidade desde a linha de base
- Ocugen acredita que esses dados preliminares apóiam o potencial da plataforma de terapia genética modificadora no tratamento genegnóstico de doenças genéticas hereditárias complexas e heterogêneas
MALVERN, Pa., 14 de abril de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Ocugen, Inc. (Ocugen ou a empresa) (NASDAQ: OCGN), uma empresa de biotecnologia focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias genéticas e celulares, produtos biológicos, e vacinas, anunciaram hoje dados preliminares positivos entre os participantes da retinite pigmentosa (RP) tratados nas duas primeiras coortes do estudo de Fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia do OCU400 para RP associado a NR2E3 e Rodopsina (RHO) e Amaurose Congênita de Leber (LCA) com mutação(ões) no CEP290 gene. Esses resultados preliminares fornecem suporte de que OCU400, a primeira abordagem terapêutica da Ocugen que utiliza uma plataforma proprietária de terapia genética modificadora, tem o potencial de ser uma terapêutica gene-agnóstica para pacientes com RP e LCA com degeneração retiniana hereditária.
“É muito gratificante ver esses resultados preliminares positivos de nossa nova abordagem de terapia genética modificadora”, disse o Dr. Shankar Musunuri, presidente do conselho, diretor executivo e cofundador da Ocugen. “Esta é a primeira validação clínica da plataforma em que as respostas dos pacientes em várias mutações genéticas sustentam que o OCU400 tem o potencial de transformar a vida de muitos pacientes que lutam contra doenças debilitantes de cegueira”.
Este estudo de Fase 1/2 é um estudo multicêntrico, aberto e de variação de dose. Um total de 18 indivíduos com RP foram incluídos neste estudo – 10 indivíduos na fase de escalonamento de dose e 8 indivíduos na fase de expansão, respectivamente. A idade dos indivíduos matriculados até o momento varia de 18 a 77 anos em RHO e NR2E3 mutações genéticas. Expandimos ainda mais este estudo de Fase 1/2 para inscrever pacientes com LCA com CEP290 mutação genética e pacientes pediátricos com NR2E3, RHO e CEP290 mutações.
Nas Coortes 1 e 2 do ensaio clínico, 7 participantes com deficiência visual grave devido à PR associada a RHO e NR2E3 mutações genéticas receberam uma injeção subretiniana unilateral de uma dose baixa (1,66 x 1010 vg/mL) ou dose média (3,33 x 1010 vg/mL) OCU400, respectivamente. Na análise de dados preliminares, dados de acompanhamento de 9 meses para 3 indivíduos [Cohort 1]e dados de acompanhamento de 6 meses para 4 indivíduos [N=1 from Cohort 1 and N=3 from Cohort 2] foram avaliados.
Os resultados mostraram um perfil de segurança favorável e melhorias visuais após o tratamento com OCU400, conforme medido pelo teste de mobilidade multiluminância (MLMT) e avaliação da melhor acuidade visual corrigida (BCVA).
Os principais resultados de eficácia de 7 indivíduos demonstraram:
- 100% dos olhos tratados mostraram uma tendência de pontuação MLMT estável ou melhorada;
- 5 de 7 (71,4%) olhos tratados com OCU400 demonstraram uma melhoria de nível 1 ou mais Lux na pontuação MLMT em comparação com 28,6% dos olhos não tratados;
- 66,7% (2 de 3) dos olhos tratados com OCU400 na Coorte 1 com acompanhamento de 9 meses demonstraram uma melhora de nível de 2 ou mais Lux no escore MLMT em comparação com nenhum dos olhos não tratados; e
- 3 de 7 (42,9%) olhos tratados com OCU400 demonstraram 8-11 letras de melhora no escore de BCVA em comparação com nenhum dos olhos não tratados.
“Eu não esperava melhorias tão substanciais na função visual entre os participantes do estudo com os quais tenho trabalhado por causa do estágio avançado de sua doença retiniana”, disse David Birch, PhD, diretor científico da Retina Foundation of the Southwest, investigador principal do estudar. “Estou muito satisfeito com os resultados que vi em minha própria clínica e espero que o OCU400 possa fornecer uma solução terapêutica para pacientes com PR que não apenas enfrentam perda de visão, mas também sofrem com o fardo psicológico de perder sua independência.”
“Os primeiros resultados de pacientes tratados no ensaio clínico de Fase 1/2 são encorajadores e apoiam o potencial de mudança de paradigma da tecnologia de terapia genética modificadora para atender às necessidades médicas não atendidas de pacientes com RP e LCA”, disse Arun Upadhyay, PhD, Chefe Científico Oficial e Chefe de Pesquisa, Desenvolvimento e Medicina da Ocugen. “Com este perfil de segurança favorável e tendência positiva nos sinais de eficácia, estamos muito ansiosos para ver dados de longo prazo e potencialmente iniciar ensaios de Fase 3 nos EUA e na UE”.
A Ocugen continuará monitorando os dados de segurança e eficácia de longo prazo dos pacientes tratados e avançando no desenvolvimento do OCU400 para trazer uma opção de tratamento potencial para pacientes com RP e LCA.
A CanSinoBIO, parceira estratégica da Ocugen, forneceu todo o desenvolvimento de CMC e suprimentos clínicos para o teste de Fase 1/2 do OCU400.
Um webcast e uma teleconferência acontecerão hoje às 8h ET:
Números de discagem: (800) 715-9871 para chamadas dos EUA e (646) 307-1963 para chamadas internacionais
ID da conferência: 4898155
Webcast: disponível no eventos seção do Ocugen site de investidor
Sobre a terapia genética modificadora
A terapia genética modificadora é projetada para atender às necessidades médicas não atendidas relacionadas a doenças da retina, incluindo IRDs, como RP, LCA e doença de Stargardt, bem como DMRI seca. Nossa plataforma de terapia genética modificadora é baseada no uso de NHRs, reguladores mestres de genes, que têm o potencial de restaurar a homeostase – os processos biológicos básicos na retina. Ao contrário das terapias de substituição de um único gene, que visam apenas uma mutação genética, acreditamos que nossa plataforma de terapia genética modificadora, por meio do uso de NHRs, representa uma nova abordagem com potencial para tratar várias doenças da retina causadas por mutações em vários genes com um produto, e para lidar com doenças complexas que são potencialmente causadas por desequilíbrios em múltiplas redes de genes. Atualmente, a Ocugen possui três programas de terapia genética modificadora OCU400 (RP, LCA), OCU410 (DMRI seca), OCU410ST (doença de Stargardt).
Sobre OCU400
OCU400 é o produto de terapia genética modificador agnóstico da empresa baseado no gene NHR, NR2E3. NR2E3 regula diversas funções fisiológicas dentro da retina – como desenvolvimento e manutenção de fotorreceptores, metabolismo, fototransdução, inflamação e redes de sobrevivência celular. Por meio de sua funcionalidade de acionamento, o OCU400 redefine as redes de genes celulares alteradas/afetadas e estabelece a homeostase – um estado de equilíbrio que tem potencial para melhorar a saúde e a função da retina em pacientes com doenças retinianas hereditárias.
Sobre a Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias de genes e células, produtos biológicos e vacinas que melhoram a saúde e oferecem esperança para pacientes em todo o mundo. Estamos causando impacto na vida dos pacientes por meio de inovações corajosas — criando novos caminhos científicos que aproveitam nosso capital intelectual e humano único. Nossa inovadora plataforma de terapia genética modificadora tem o potencial de tratar várias doenças da retina com um único produto, e estamos avançando na pesquisa em doenças infecciosas para apoiar a saúde pública e doenças ortopédicas para atender às necessidades médicas não atendidas. Descubra mais em www.ocugen.com e siga-nos no Twitter e LinkedIn.
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