Células de ilhotas totalmente diferenciadas derivadas de células-tronco demonstraram restaurar a secreção de insulina endógena e melhorar o controle glicêmico em pessoas que vivem com diabetes tipo 1
SÃO DIEGO, 23 de junho de 2023 /PRNewswire/ — Hoje, foram apresentadas as descobertas do estudo clínico em andamento do VX-880, um estudo aberto de fase 1/2, multicêntrico, de braço único em pacientes com diabetes tipo 1 (T1D), demonstrando a potencial da terapia com células de ilhotas derivadas de células-tronco como uma opção futura de tratamento para pacientes com DM1. Todos os pacientes tratados com VX-880 apresentaram secreção indetectável de insulina e história de eventos hipoglicêmicos graves recorrentes (SHE) no ano anterior ao tratamento; após o tratamento, todos os seis pacientes demonstraram secreção de insulina restaurada, controle glicêmico aprimorado, intervalo de tempo aprimorado, redução ou eliminação do uso de insulina exógena e ausência completa de SHEs no período de avaliação pós-dia 90. Os resultados foram apresentados na 83ªterceiro Sessões Científicas da American Diabetes Association® (ADA) em San Diego, CA.
O estudo é focado em pacientes adultos com DM1 com consciência hipoglicêmica prejudicada e hipoglicemia grave. A hipoglicemia, conhecida como baixa glicose no sangue, é comum em indivíduos com DM1 e geralmente ocorre devido a desequilíbrios entre a insulina administrada em relação às necessidades de um indivíduo em um determinado momento que pode ser afetado por uma infinidade de fatores, por exemplo, dieta, sono, estresse, atividade níveis.1 Com o tempo, as pessoas com DM1 podem perder a consciência da hipoglicemia, o que significa que podem não sentir sintomas, apesar das leituras de glicose no sangue caírem abaixo de um nível que normalmente pode provocar sintomas, geralmente abaixo de 70 mg/dL. Se não for tratado, isso pode levar a eventos hipoglicêmicos graves que podem se apresentar com perda de consciência, coma, convulsões ou lesões graves como tal, esses eventos podem ser potencialmente fatais. Os padrões atuais de tratamento não abordam as causas subjacentes da doença e existem opções de tratamento limitadas além da insulina exógena para o tratamento do DM1.
Dois pacientes tratados com VX-880 (um na Parte A do estudo que, por protocolo, recebeu metade da dose-alvo e um na Parte B que recebeu a dose-alvo total) foram tratados por pelo menos 12 meses de acompanhamento e foram avaliados para o desfecho primário de eficácia do estudo de eliminação de SHEs entre o Dia 90 e o Mês 12 com HbA1c <7%.
Ambos os pacientes tratados por mais de 12 meses são independentes de insulina; O paciente A1 tinha HbA1c de 5,3% no Mês 21 (em comparação com 8,6% na linha de base) O paciente B1 tinha HbA1c e HbA1c de 6,0% no Mês 12 (em comparação com 7,6% na linha de base). Esse nível de controle da glicose é altamente incomum em pacientes com DM1 tratados com insulina exógena, com dados recentes indicando que apenas aproximadamente 25% das pessoas com DM1 atingem a meta recomendada de HbA1c de 7,0%. De fato, ambos os pacientes apresentaram níveis de HbA1c abaixo do limiar diagnóstico para diabetes (6,5%). Ambos os pacientes também apresentaram mais de 95% de intervalo de tempo, bem acima da meta recomendada pela ADA de 70% e melhora substancial em relação à linha de base.
Os três pacientes adicionais na Parte B, cada um administrado com a dose alvo total de VX-880 administrada em uma única infusão, tiveram até 90 dias de acompanhamento e também mostraram produção de insulina, redução na HbA1c, melhorias no tempo de -intervalo e reduções no uso diário de insulina. Sua trajetória é consistente com a observada nos dois pacientes com mais de um ano de acompanhamento em períodos equivalentes de acompanhamento após a infusão de VX-880.
O VX-880 tem sido geralmente seguro e bem tolerado em todos os pacientes tratados até o momento, com um perfil de segurança consistente com terapia imunossupressora e transplante de células de ilhotas cadavéricas. A maioria dos eventos adversos (EAs) foram leves ou moderados e não houve SAEs relacionados ao tratamento com VX-880.
“Essas novas descobertas demonstram o potencial das ilhotas derivadas de células-tronco como um tratamento futuro para pacientes com diabetes tipo 1, sinalizando uma nova era que poderia eliminar a necessidade de administração exógena de insulina para alcançar o controle glicêmico”, disse Trevor W. ReichmanMD, PhD, Diretor Cirúrgico do Pancreas and Islet Cell Transplantation, Ajmera Transplant Center no Universidade de Toronto. “Estamos esperançosos de que esta pesquisa pioneira possa ser um divisor de águas para o tratamento do diabetes tipo 1”.
Como resultado desses dados positivos de segurança e eficácia nas Partes A e B, um comitê independente de revisão de dados recomendou a mudança para a Parte C do estudo, que permite a dosagem simultânea de pacientes com a dose alvo total de VX-880.
O teste VX-880 foi expandido para sites adicionais que estão ativos e se inscrevendo em Noruega, Suíça e Os Países Baixos.
Detalhes da apresentação da pesquisa:
O Dr. Reichman apresentou as descobertas nas seguintes sessões:
- Produção de insulina dependente de glicose e independência de insulina no diabetes tipo 1 a partir de células-tronco derivadas de células de ilhotas totalmente diferenciadas – dados atualizados do ensaio clínico VX-880
- Apresentado em sexta-feira, 23 de junho de 2023 em San Diego, Califórnia no 15h50 PT como apresentação oral. Esses dados também serão apresentados como uma apresentação de pôster na domingo, 25 de junho no 11h30 PT (cartaz nº 836-P)
Sobre as Sessões Científicas da ADA
As 83ª Sessões Científicas da ADA, o maior encontro científico do mundo focado na pesquisa, prevenção e tratamento do diabetes, serão realizadas em San Diego, Califórnia de 23 a 26 de junho. Espera-se que mais de 12.000 médicos, cientistas e profissionais de saúde de todo o mundo se reúnam pessoalmente e virtualmente para revelar pesquisas de ponta, recomendações de tratamento e avanços em direção à cura do diabetes. Os participantes receberão acesso exclusivo a milhares de apresentações de pesquisas originais e participarão de intercâmbios provocativos e envolventes com os principais especialistas em diabetes. Participe da conversa das Sessões Científicas nas mídias sociais usando #ADA2023.
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A American Diabetes Association (ADA) é a principal organização voluntária de saúde do país que luta para dobrar a curva da epidemia de diabetes e ajudar as pessoas que vivem com diabetes a prosperar. Por 82 anos, a ADA tem impulsionado descobertas e pesquisas para tratar, controlar e prevenir o diabetes enquanto trabalha incansavelmente para uma cura. Por meio de defesa, desenvolvimento de programas e educação, pretendemos melhorar a qualidade de vida de mais de 133 milhões de americanos que vivem com diabetes ou pré-diabetes. O diabetes nos uniu. O que faremos a seguir nos tornará conectados para toda a vida®. Para saber mais ou se envolver, visite-nos em diabetes.org ou ligue para 1-800-DIABETES (1-800-342-2383). Junte-se à luta conosco no Facebook (Associação Americana de Diabetes), espanhol Facebook (Associação Americana de Diabetes), Linkedin (Associação Americana de Diabetes), Twitter (@AmDiabetesAssn) e Instagram (@AmDiabetesAssn).
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Veja o conteúdo original para baixar multimídia:https://www.prnewswire.com/news-releases/novel-stem-cell-derived-islet-cell-therapy-continues-to-show-promise-for-achieving-insulin-independence-for-individuals-with- type-1-diabetes-301861126.html
FONTE Associação Americana de Diabetes