- Este estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo foi projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do NLY01 em indivíduos com DP precoce não tratada.
- O endpoint primário, alteração da linha de base na soma de MDS-UPDRS Partes II e III após 36 semanas de tratamento com NLY01, em comparação com placebo, não atingiu significância estatística.
- A idade foi identificada como um fator significativo na resposta. Melhorias estatisticamente significativas e relacionadas à dose em UPDRS Partes II + III foram observadas em pacientes com menos de 60 anos.
- NLY01 foi seguro e bem tolerado.
GAITHERSBURG, Md. – Neuraly, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico pioneira no desenvolvimento de agentes modificadores de doenças para distúrbios neurodegenerativos, anunciou hoje os principais resultados do estudo de Fase 2 com NLY01 em pacientes com doença de Parkinson (DP) inicial e não tratada. O endpoint primário, mudança da linha de base até a semana 36 na soma das Partes II (experiências motoras da vida diária) e III (exame motor) do MDS-UPDRS após 36 semanas de tratamento com NLY01, em comparação com o placebo, não alcançou significância estatística. NLY01 foi seguro e bem tolerado.
A análise post hoc das medidas de eficácia por faixas etárias sugere um efeito do tratamento em pacientes mais jovens (<60 anos). Este grupo representou 37% da população do estudo (N=95). Em pacientes <60 anos de idade, uma redução clinicamente significativa na soma de UPDRS Partes II e III foi observada ao longo das 36 semanas de tratamento em indivíduos tratados com NLY01 (uma redução de aproximadamente 5 pontos em 36 semanas, P<0,01 vs. placebo). O efeito foi estatisticamente significativo, relacionado com a dose e persistente ao longo de oito semanas após a descontinuação do tratamento. Estes resultados sugerem uma progressão mais lenta da doença em indivíduos tratados com NLY01 em comparação com indivíduos tratados com placebo nesta faixa etária. Dados detalhados serão apresentados em futuras reuniões médicas.
O estudo de Fase 2 recrutou 255 pacientes em 55 centros clínicos nos Estados Unidos e Canadá. O estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo foi projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do NLY01 em indivíduos com DP inicial. Os pacientes inscritos foram randomizados para receber injeções semanais de NLY01 (2,5 mg ou 5,0 mg) ou placebo por 36 semanas. Avaliações clínicas foram feitas periodicamente durante o tratamento e novamente oito semanas após a interrupção do tratamento. Mais informações sobre o estudo de Fase 2 em andamento do NLY01 em DP estão disponíveis em www.clinicaltrials.gov sob o identificador NCT04154072.
“Embora o estudo não tenha alcançado seu objetivo primário, é intrigante que o NLY01 tenha demonstrado um efeito benéfico em pacientes com menos de 60 anos. Isso pode representar interesse para uma avaliação clínica mais aprofundada do NLY01 em pacientes jovens com Parkinson”, disse Viktor Roschke, chefe de P&D da Neurally.
Seulki Lee, CEO da Neuraly, também mencionou que a empresa analisará minuciosamente os dados do estudo para entender melhor os resultados e determinar os próximos passos para o NLY01.
Sobre NLY01
NLY01 é um análogo patenteado de ação prolongada da exendina-4, um agonista do receptor peptídeo-1 semelhante ao glucagon (GLP-1R) que retarda a progressão em modelos animais de Parkinson e Alzheimer. Em modelos animais clinicamente relevantes, o NLY01 preveniu a morte celular neuronal ao inibir a ativação microglial e formar células astrogliais reativas neurotóxicas. O tratamento com NLY01 retardou a progressão da doença, melhorou as funções motoras e cognitivas e estendeu a expectativa de vida em camundongos com doença de Parkinson. NLY01 penetra na barreira hematoencefálica (BBB) em modelos animais, e seu receptor (GLP-1R) é altamente expresso em células gliais. O NLY01 está sendo desenvolvido como um agente potencialmente modificador da doença para o tratamento de distúrbios neurodegenerativos, incluindo Parkinson e Alzheimer.
Sobre Neuraly
A Neuraly é uma empresa de estágio clínico cuja missão é traduzir as descobertas científicas em neurologia em novos medicamentos revolucionários que podem melhorar e prolongar radicalmente a vida de pessoas que sofrem com as consequências devastadoras de doenças como a doença de Parkinson (DP), a doença de Alzheimer (DA). e outras doenças neurodegenerativas. A empresa está aproveitando um profundo conhecimento do papel da biologia da glia na neuroinflamação e neuroproteção no avanço de um portfólio de produtos diversificados de risco para DP e AD. A Neuraly é uma subsidiária da D&D Pharmatech, uma empresa global de biotecnologia que financia o desenvolvimento de medicamentos revolucionários por meio de empresas subsidiárias específicas para doenças fundadas e orientadas por professores de pesquisa médica de primeira linha e veteranos em biotecnologia. http://www.ddpharmatech.com/.
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