FOSTER CITY, Califórnia–(BUSINESS WIRE)– A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) anunciou hoje que concluiu a inscrição de seu estudo EMBARK de Fase 2b para pacientes pediátricos com atresia biliar, a indicação mais comum para transplante de fígado pediátrico. O estudo EMBARK é um estudo global, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de 26 semanas, avaliando a eficácia e segurança da solução oral LIVMARLI® (maralixibat) em lactentes com atresia biliar que foram submetidos anteriormente a hepatoportoenterostomia (HPE), mais comumente conhecido como procedimento de Kasai. Os resultados da Topline devem ser anunciados no segundo semestre de 2023.
“Estamos satisfeitos por ter inscrito totalmente nosso estudo EMBARK com o LIVMARLI, pois há uma necessidade urgente de novas terapias na atresia biliar. Estamos ansiosos para relatar os dados principais ainda este ano”, disse Lara Longpre, diretora de desenvolvimento da Mirum. “Além disso, esses dados principais representarão os primeiros dados randomizados que mostram os efeitos da inibição do IBAT em pacientes com atresia biliar e um importante passo à frente para um novo tratamento em potencial para pacientes nesse cenário difícil”.
Sobre o Estudo EMBARK
O estudo EMBARK de fase 2 está avaliando a solução oral de LIVMARLI® (maralixibat) em pacientes com atresia biliar após hepatoportoenterostomia (HPE) ou procedimento de Kasai. O EMBARK é um estudo duplo-cego, controlado por placebo, que avalia as alterações na bilirrubina total e nos ácidos biliares séricos, ambos os principais indicadores de eficácia nos principais marcadores de progressão da doença. Os endpoints secundários também incluem normalização da bilirrubina, biomarcadores de lesão hepática e segurança. Após a parte do estudo controlada por placebo de 26 semanas, um período aberto de longo prazo começará durante o qual todos os pacientes receberão LIVMARLI até a semana 104.
Sobre Atresia Biliar
A atresia biliar (AB) é um distúrbio hepático raro no qual há um bloqueio ou ausência de grandes ductos biliares que levam ao acúmulo de bile no fígado e, finalmente, resulta em colestase progressiva e danos hepáticos. A BA ocorre em lactentes e estima-se que afete um em cada 10.000-15.000 nascidos vivos nos Estados Unidos. Embora as causas subjacentes da AB não sejam completamente compreendidas, a AB pode ocorrer em alguns pacientes devido a uma malformação dos ductos biliares durante o desenvolvimento fetal e, em outros, a inflamação na época do nascimento pode levar à distribuição dos ductos biliares. Como resultado da AB, os ácidos biliares não são capazes de drenar adequadamente o fígado. A rápida progressão da AB requer intervenção cirúrgica nos primeiros meses de vida. A atresia biliar é a razão mais comum para transplantes de fígado em crianças.
Sobre LIVMARLI® (maralixibat) solução oral
LIVMARLI® (maralixibat) solução oral é um inibidor do transportador de ácido biliar ileal (IBAT) administrado por via oral, uma vez ao dia, aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS) três meses de idade e mais velhos e é o único medicamento aprovado pela FDA para tratar o prurido colestático associado à síndrome de Alagille. LIVMARLI também é aprovado na Europa para o tratamento de prurido colestático em pacientes com ALGS com dois meses de idade ou mais. Para mais informações por favor visite LIVMARLI.com.
Mirum também submeteu o LIVMARLI para aprovação em colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) (no prurido colestático em pacientes com PFIC de três meses de idade ou mais nos EUA) e na Europa (em PFIC para pacientes com dois meses de idade ou mais).
LIVMARLI está atualmente sendo avaliado em estudos clínicos de estágio avançado em outras doenças hepáticas colestáticas raras, incluindo atresia biliar. LIVMARLI recebeu a designação de terapia inovadora para ALGS e PFIC tipo 2 e designação órfã para ALGS, PFIC e atresia biliar. Para saber mais sobre os ensaios clínicos em andamento com LIVMARLI, visite Mirum’s seção de ensaios clínicos na empresa local na rede Internet.
INFORMAÇÕES IMPORTANTES SOBRE SEGURANÇA
LIVMARLI pode causar efeitos colaterais, incluindo:
Alterações nos testes hepáticos. Alterações em certos testes hepáticos são comuns em pacientes com síndrome de Alagille e podem piorar durante o tratamento com LIVMARLI. Essas alterações podem ser um sinal de lesão hepática e podem ser graves. Seu médico deve fazer exames de sangue antes de iniciar e durante o tratamento para verificar sua função hepática. Informe o seu médico imediatamente se tiver quaisquer sinais ou sintomas de problemas hepáticos, incluindo náuseas ou vómitos, pele ou a parte branca do olho ficar amarela, urina escura ou castanha, dor no lado direito do estômago (abdómen) ou perda de apetite.
Problemas estomacais e intestinais (gastrointestinais). LIVMARLI pode causar problemas estomacais e intestinais, incluindo diarreia, dor de estômago e vômitos durante o tratamento. Informe o seu médico imediatamente se tiver algum destes sintomas com mais frequência ou mais grave do que o normal para você.
Uma condição chamada Deficiência de vitamina solúvel em gordura (FSV) causada por baixos níveis de certas vitaminas (vitamina A, D, E e K) armazenadas na gordura corporal. A deficiência de FSV é comum em pacientes com síndrome de Alagille, mas pode piorar durante o tratamento. Seu médico deve fazer exames de sangue antes de iniciar e durante o tratamento.
Outros efeitos colaterais comuns relatados durante o tratamento foram sangramento gastrointestinal e fraturas ósseas.
Informações de prescrição dos EUA
Sobre a Mirum Pharmaceuticals, Inc.
A Mirum Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica dedicada a transformar o tratamento de doenças hepáticas raras. O medicamento aprovado por Mirum é LIVMARLI® (maralixibat) solução oral que é aprovada nos EUA para o tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille com idade igual ou superior a três meses e na Europa para a mesma indicação em pacientes com idade igual ou superior a dois meses.
Mirum também submeteu o LIVMARLI para aprovação nos EUA (em prurido colestático em pacientes com PFIC de três meses de idade ou mais) e na Europa (em PFIC para pacientes com dois meses de idade ou mais).
O pipeline de estágio avançado de Mirum inclui dois tratamentos investigativos para doenças hepáticas debilitantes que afetam crianças e adultos. LIVMARLI, um inibidor oral do transportador de ácidos biliares ileal (IBAT), está atualmente sendo avaliado em ensaios clínicos para doenças hepáticas pediátricas e inclui o EMBARCAR Ensaio clínico de fase 2b para pacientes com atresia biliar. Além disso, Mirum tem um programa de acesso expandido aberto em vários países para pacientes elegíveis com ALGS e PFIC.
O segundo tratamento experimental de Mirum, o volixibat, um inibidor oral de IBAT, está sendo avaliado em dois estudos potencialmente registrais, incluindo o VISTAS Ensaio clínico de fase 2b para adultos com colangite esclerosante primária e o VANTAGEM Ensaio clínico de fase 2b para adultos com colangite biliar primária.
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Declarações de Previsão
As declarações contidas neste comunicado de imprensa sobre assuntos que não são fatos históricos são “declarações prospectivas” dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Tais declarações prospectivas incluem declarações relacionadas, entre outras coisas, Os planos da Mirum com relação a seus programas clínicos e o possível processo de aprovação regulatória de LIVMARLI na atresia biliar e o efeito potencial de LIVMARLI em pacientes com atresia biliar quando administrado de forma ideal. Como tais declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos em tais declarações prospectivas. Palavras como “vontade”, “objetivo”, “potencial” e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais de Mirum e envolvem suposições que podem nunca se concretizar ou podem se mostrar incorretas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles antecipados em tais declarações prospectivas como resultado de vários riscos e incertezas, que incluem, sem limitação, riscos e incertezas associados aos negócios da Mirum em geral, o impacto da pandemia de COVID-19 e o outros riscos descritos nos arquivos de Mirum junto à Securities and Exchange Commission. Todas as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa referem-se apenas à data em que foram feitas e são baseadas nas suposições e estimativas da administração a partir dessa data. A Mirum não assume nenhuma obrigação de atualizar tais declarações para refletir eventos que ocorram ou circunstâncias que existam após a data em que foram feitas, exceto conforme exigido por lei.