Foto: Radiografias dos pulmões/Imagem cortesia de Getty Images
Após reuniões recentes com a FDA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), a Mereo Biopharma está projetando um estudo de Fase III do alvelestat para tratar a doença pulmonar associada à deficiência de alfa-1-antitripsina (AATD-LD).
As autoridades reguladoras forneceram recomendações claras sobre como prosseguir com sua avaliação clínica, de acordo com a Mereo. Isso resultou em dois endpoints primários independentes.
A FDA e a EMA recomendaram que a Mereo usasse os resultados relatados pelo paciente (PRO) e a densidade pulmonar medida por tomografia computadorizada, respectivamente, como os endpoints primários para o estudo de Fase III.
A FDA priorizou o desenho do estudo PRO em sua agenda para implementar as disposições do Lei de Curas do Século XXI para melhorar o uso de PROs pela agência para informar a tomada de decisões regulatórias.
Os representantes da Mereo observaram que ambos os desfechos primários haviam sido previamente associados a reduções em alguns biomarcadores de atividade da doença, citando um análise publicado em 2016. Eles sugeriram ainda que o estudo de Fase III usaria o PRO do Atividade do Questionário Respiratório de St. George domínio.
Alvelestat ganhou a designação de medicamento órfão do FDA em outubro de 2021. O medicamento também ganhou a designação de fast track do FDA em outubro de 2022.
Uma Vitória Muito Necessária
Também em outubro, a Mereo enfrentou problemas financeiros e de governança corporativa, cortando 40% de seu quadro de funcionários e reduzindo despesas para apoiar o avanço de seus principais programas por meio da clínica.
A Mereo emitiu uma circular para os acionistas antes de uma batalha por procuração entre a empresa com sede em Londres e o consultor de investimentos Rubric Capital Management, com sede em Nova York. Alguns dias depois, as partes resolveram sua batalha por procuração sob um acordo de cooperação para quatro novos membros serem nomeados e quatro renunciarem ao conselho da Mereo.
A Mereo pretende usar seu estudo de Fase III para avaliar o alvelestat em 240 mg para buscar aprovações de comercialização nos EUA e na UE sem um teste confirmatório adicional.
Os representantes acreditam que o caminho claro estabelecido pelas recomendações da FDA e da EMA ajudará a empresa a explorar possíveis parcerias para financiar o estudo de Fase III, que deve incluir 200 pacientes.
Se for bem-sucedido, o teste dará à Mereo alavancagem para discussões de reembolso com os pagadores após receber aprovações regulatórias, de acordo com o comunicado de imprensa de terça-feira.
Denise Scots-Knight, CEO da Mereo, disse esta é a primeira vez que um estudo de registro proposto no espaço AATD-LD usará uma abordagem PRO e uma medida de resultado clínico objetivo como desfechos primários independentes.
BioEspaço não pôde contatar Mereo imediatamente para comentar na terça-feira.