RADNOR, Pa.–(BUSINESS WIRE)– Marinus Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MRNS), uma empresa farmacêutica dedicada ao desenvolvimento de terapêuticas inovadoras para tratar distúrbios convulsivos, anunciou hoje que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) adotou um parecer positivo recomendando a aprovação de ZTALMY® (ganaxolona) suspensão oral para o tratamento adjuvante de crises epilépticas associadas ao distúrbio de deficiência (CDD) dependente de ciclina quinase 5 (CDKL5) em pacientes de dois a 17 anos de idade. ZTALMY pode ser continuado em pacientes com 18 anos de idade ou mais.
“A opinião positiva do CHMP reforça o perfil de segurança e eficácia do ZTALMY e é uma prova dos esforços incansáveis e dedicação de nossa equipe e da comunidade CDD”, disse Scott Braunstein, MD, presidente e diretor executivo da Marinus. “Esta recomendação nos aproxima um passo para atender a uma necessidade significativa não atendida de pacientes com CDD com convulsões resistentes ao tratamento na Europa. Aguardamos com expectativa a decisão da Comissão Europeia e o trabalho com o nosso parceiro comercial, Orion Corporation, para levar esta importante opção de tratamento a mais doentes que possam beneficiar.”
A recomendação do CHMP será agora revista pela Comissão Europeia (CE), que tem autoridade para aprovar medicamentos para a União Europeia (UE). Espera-se uma decisão final da CE no prazo de 67 dias após o recebimento do parecer do CHMP e será aplicável a todos os 27 estados membros da UE, além da Islândia, Noruega e Liechtenstein. Se aprovado, o ZTALMY será o primeiro tratamento na UE indicado para o tratamento adjuvante de convulsões associadas à CDD e será comercializado pela Orion Corporation.
O pedido de Marinus para a aprovação do ZTALMY em CDD é apoiado por dados do estudo de Fase 3 Marigold duplo-cego controlado por placebo, no qual 101 pacientes foram randomizados e os indivíduos tratados com ZTALMY mostraram uma redução média de 30,7% no motor principal de 28 dias frequência de convulsões, em comparação com uma redução média de 6,9% para aqueles que receberam placebo, alcançando o objetivo primário do estudo (p = 0,0036). No estudo de extensão aberto de Marigold, os pacientes tratados com ZTALMY por pelo menos 12 meses (n=48) apresentaram uma redução média de 49,6% na frequência de crises motoras graves. No programa de desenvolvimento clínico, ZTALMY demonstrou eficácia, segurança e tolerabilidade com as reações adversas mais comuns (incidência ≥5% e pelo menos duas vezes a taxa do placebo) no grupo ZTALMY sendo sonolência, pirexia, hipersecreção salivar e alergia sazonal. Em maio de 2022, os resultados do estudo Marigold foram publicados na The Lancet Neurology1.
Sobre o Transtorno de Deficiência de CDKL5
O distúrbio de deficiência de CDKL5 (CDD) é um distúrbio genético grave e raro, caracterizado por convulsões de início precoce e de difícil controle e comprometimento grave do desenvolvimento neurológico.2 É causada por uma mutação da quinase dependente de ciclina tipo 5 (CDKL5), localizado no cromossomo X. O CDKL5 gene produz uma proteína que é importante para o desenvolvimento e função normal do cérebro. 3
Sobre a Farmacêutica Marinus
A Marinus é uma empresa farmacêutica em estágio comercial dedicada ao desenvolvimento de terapias inovadoras para distúrbios convulsivos. O produto comercial da empresa, ZTALMY® (ganaxolona) suspensão oral CV, foi aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de convulsões associadas ao distúrbio de deficiência de CDKL5 em pacientes com dois anos de idade ou mais. O potencial da ganaxolona também está sendo estudado em outros distúrbios convulsivos raros, inclusive em estudos de Fase 3 em complexo de esclerose tuberosa e estado de mal epiléptico refratário. Ganaxolona é um esteroide neuroativo GABAA modulador do receptor que atua em um alvo bem caracterizado no cérebro conhecido por ter efeitos anti-convulsivos. Ele está sendo desenvolvido em formulações intravenosas e orais para maximizar o alcance terapêutico para pacientes adultos e pediátricos em ambientes de cuidados agudos e crônicos. Para mais informações visite www.marinuspharma.com.
Sobre a Orion Corporation
A Orion é uma empresa farmacêutica finlandesa que opera globalmente – uma construtora de bem-estar. A Orion desenvolve, fabrica e comercializa produtos farmacêuticos humanos e veterinários e ingredientes farmacêuticos ativos. A empresa possui um extenso portfólio de medicamentos proprietários e genéricos e produtos de autocuidado. As principais áreas de terapia de sua P&D farmacêutica são oncologia e dor. Os produtos proprietários desenvolvidos pela Orion são usados para tratar câncer, doenças neurológicas e doenças respiratórias, entre outras. As ações A e B da Orion estão listadas na Nasdaq Helsinki.
Declarações de Previsão
Na medida em que as declarações contidas neste comunicado à imprensa não são descrições de fatos históricos sobre Marinus, são declarações prospectivas que refletem as crenças e expectativas atuais da administração feitas de acordo com as disposições de porto seguro da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Palavras como “pode”, “irá”, “espera”, “antecipa”, “estima”, “pretende”, “acredita” e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos, condições ou circunstâncias futuras) destinam-se a identificar declarações prospectivas. Exemplos de declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa incluem, entre outras, nossas expectativas em relação à aprovação ou autorização de comercialização pelo CE da ZTALMY® (ganaxolona) suspensão oral para o tratamento adjuvante de crises epilépticas associadas ao distúrbio de deficiência (CDD) dependente de quinase 5 (CDKL5) dependente de ciclina em pacientes de dois a 17 anos de idade, incluindo o tempo para isso; o potencial da ganaxolona em uma variedade de distúrbios convulsivos, nossa estratégia comercial para a ganaxolona, nossa estratégia clínica, planos de desenvolvimento e cronogramas e outros eventos futuros.
As declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que nossos programas de desenvolvimento clínico, resultados futuros, desempenho ou conquistas sejam significativamente diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros, o risco de que o CE não conceda autorização de comercialização para ZTALMY no cronograma que esperamos, ou de forma alguma; ações inesperadas da EMA, FDA ou outras agências reguladoras em relação aos nossos produtos; mudanças na política regulatória que afetam as designações de medicamentos órfãos; condições competitivas e eventos adversos inesperados ou resultados de pacientes tratados com ZTALMY, incertezas e atrasos relacionados ao projeto, inscrição, conclusão e resultados de estudos clínicos; custos e despesas imprevistos; o caixa e equivalentes de caixa da empresa podem não ser suficientes para sustentar seu plano operacional pelo tempo previsto; nossa capacidade de atender aos requisitos das autoridades reguladoras nos prazos exigidos; o tempo de registros regulatórios para nossos outros candidatos a produtos; resultados de ensaios clínicos podem não apoiar a aprovação regulatória ou desenvolvimento adicional em uma indicação específica ou de forma alguma; as ações ou orientações das autoridades reguladoras podem afetar o projeto, início, cronograma, continuação e/ou progresso dos ensaios clínicos ou resultar na necessidade de ensaios clínicos adicionais; o tamanho e o potencial de crescimento dos mercados para os produtos candidatos da empresa e a capacidade da empresa de atender a esses mercados; as expectativas, projeções e estimativas da empresa com relação a despesas, receitas futuras, requisitos de capital e a disponibilidade e necessidade de financiamento adicional; atrasos, interrupções ou falhas na fabricação e fornecimento de nossos candidatos a produtos; a capacidade da empresa de obter financiamento adicional para apoiar seu desenvolvimento clínico e programas comerciais; e o efeito da pandemia de COVID-19 em nossos negócios, na comunidade médica, nos reguladores e na economia global. Esta lista não é exaustiva e estes e outros riscos são descritos em nossos relatórios periódicos, incluindo nossos relatórios anuais no Formulário 10-K, relatórios trimestrais no Formulário 10-Q e relatórios atuais no Formulário 8-K, arquivados ou fornecidos ao Securities e Comissão de Câmbio e disponível em www.sec.gov. Quaisquer declarações prospectivas que fizermos neste comunicado à imprensa referem-se apenas à data deste comunicado à imprensa. Não assumimos nenhuma obrigação de atualizar declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, após a data deste comunicado à imprensa.
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1 The Lancet Neurology, Volume 21, Edição 5, P417-427, 01 de maio de 2022
2 Olson H e outros 2019 Neurologia Pediátrica
3 Jakimiec M e outros 2020 Ciência do cérebro.
Sasha Damouni Ellis
Vice-presidente sênior de assuntos corporativos e relações com investidores
Marinus Pharmaceuticals, Inc.
sdamouni@marinuspharma.com