Ipsen anuncia resultado positivo do Comitê Consultivo da FDA sobre palovaroteno experimental para fibrodisplasia ossificante progressiva

  • O comitê consultivo votou 10 a favor e 4 contra que as evidências do estudo MOVE de Fase III mostram que o palovarotene é um tratamento eficaz em pacientes com a doença óssea ultra-rara fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
  • O comitê consultivo também votou 11 a favor e 3 contra os benefícios do palovarotene superando os riscos, para o tratamento de pacientes com FOP
  • A data de ação do FDA PDUFA é antecipada para 16 de agosto de 2023

PARIS, FRANÇA, 29 de junho de 2023 – A Ipsen Biopharmaceuticals, (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) anunciou hoje que o Comitê Consultivo de Medicamentos Endocrinológicos e Metabólicos (EMDAC) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) votou a favor do palovaroteno experimental como um tratamento eficaz, com um perfil risco-benefício positivo, para pessoas que vivem com a doença óssea ultra-rara, fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). A FDA está revisando o Pedido de Novo Medicamento (NDA) para palovarotene com uma decisão prevista para 16 de agosto de 2023. Se aprovado, palovarotene será o primeiro tratamento nos EUA para FOP.

“Estamos satisfeitos com o resultado de hoje e acreditamos que a votação do comitê consultivo da FDA transmite o potencial do palovarotene em ajudar a controlar os graves impactos da FOP. Para pessoas que vivem com esta doença óssea ultra-rara, a mobilidade é severamente restrita e eles experimentam uma perda significativa de função, o que muda completamente o curso de suas vidas e pode encurtar a expectativa de vida”, disse Howard Mayer, vice-presidente executivo e Chefe de Pesquisa e Desenvolvimento da Ipsen. “Somos muito gratos aos pacientes e profissionais de saúde que participaram de nossos ensaios clínicos e aos indivíduos que compartilharam abnegadamente suas experiências pessoais de viver com FOP durante o comitê consultivo. Continuaremos a trabalhar em estreita colaboração com o FDA nas próximas etapas”.

O comitê consultivo votou 10 a favor e 4 contra que as evidências do estudo MOVE de Fase III mostram que o palovarotene é um tratamento eficaz em pacientes com a doença óssea ultra-rara fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). O comitê ainda votou 11 a favor e 3 contra os benefícios do palovarotene superando os riscos, para o tratamento de pacientes com FOP.

A FOP é uma doença ultra-rara que causa crescimento ósseo permanente e contínuo em tecidos moles e conjuntivos como músculos, tendões e ligamentos, também conhecida como ossificação heterotópica ou HO.1 A FOP impacta a vida de cerca de 400 pessoas nos EUA e 900 pessoas globalmente.2,3 Como a doença progride continuamente com episódios de exacerbação causando crescimento ósseo rápido, a FOP restringe severamente a mobilidade e a função.3 A maioria das pessoas que vivem com FOP inevitavelmente perde a capacidade de comer e beber por conta própria, não consegue cuidar de si mesma ou usar o banheiro por conta própria e é incapaz de manter um emprego.4 Aos 30 anos de idade, a maioria das pessoas com FOP precisa de uma cadeira de rodas e assistência de um cuidador em tempo integral.2 Sem tratamentos modificadores da doença, o tratamento atual é limitado a cuidados paliativos e, em última análise, a FOP reduz a expectativa de vida média para 56 anos, pois a morte prematura é causada pela formação óssea ao redor da caixa torácica, levando a problemas respiratórios e insuficiência cardiorrespiratória.2

A recomendação do comitê consultivo é baseada em sua revisão do pacote de dados de eficácia e segurança para palovarotene, que incluiu resultados do estudo de Fase III MOVE, o primeiro e maior estudo aberto multicêntrico em pacientes adultos e pediátricos, que demonstrou um efeito clinicamente significativo redução na nova formação óssea anormal (HO) e um perfil de segurança bem caracterizado.5

Palovaroteno; um tratamento potencial para a FOP
O palovaroteno é um medicamento oral experimental que tem como alvo seletivo o receptor gama do ácido retinóico (RARγ), que é um regulador importante do desenvolvimento esquelético e do osso ectópico na via de sinalização do retinóide. O palovaroteno foi desenvolvido para mediar as interações entre os receptores, fatores de crescimento e proteínas dentro da via de sinalização retinóide para reduzir a formação óssea anormal (HO). O Palovarotene recebeu as Designações de Medicamento Órfão e Terapia Inovadora da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento potencial da FOP e recebeu a Revisão Prioritária. O palovarotene também está sendo analisado por várias autoridades reguladoras. Atualmente, o palovarotene está autorizado para uso em pacientes apropriados no Canadá e nos Emirados Árabes Unidos, onde é comercializado como SohonosMT (cápsulas de palovaroteno).6

FIM

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A Ipsen é uma empresa biofarmacêutica global de médio porte focada em medicamentos transformadores em Oncologia, Doenças Raras e Neurociência. Com vendas totais de € 3,0 bilhões no ano fiscal de 2022, a Ipsen vende medicamentos em mais de 100 países. Juntamente com sua estratégia de inovação externa, os esforços de pesquisa e desenvolvimento da empresa estão focados em suas plataformas tecnológicas inovadoras e diferenciadas localizadas no coração dos principais centros biotecnológicos e de ciências da vida: Paris-Saclay, França; Oxford, Reino Unido; Cambridge, EUA; Xangai, China. A Ipsen tem cerca de 5.400 colegas em todo o mundo e está listada em Paris (Euronext: IPN) e nos EUA por meio de um programa patrocinado de American Depositary Receipt Nível I (ADR: IPSEY). Para mais informações visite ipsen.com

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1 Kaplan FS, e outros. O manejo médico da fibrodisplasia ossificante progressiva: considerações atuais sobre o tratamento. Proc Intl Clin Council FOP 1:1-111, 2019.
2 Liljesthröm M, Pignolo RJ, Kaplan FS. Epidemiologia da Comunidade Global de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). J Rare Dis Res Treat. (2020) 5(2): 31-36
3 Pignolo, RJ et al. Osso. 2020; 134:115274.
4 Al Mukaddam M, et al. Val Saúde 2022;25:S273 (POSA427)
5 Pignolo RJ, Hsiao E, Al Mukaddam M et al. Redução de novo HO no estudo aberto, fase 3 do MOVE de Palovarotene para Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). J Bone Miner Res. 2022.

6 Governo do Canadá, aviso de várias adições à lista de medicamentos prescritos (PDL). Visto em 30 de novembro de 2022, <https://www.canada.ca/en/health-canada/services/drugs-health-products/drug-products/prescription-drug-list/notices-changes/multiple-additions-2022-01-24.html>.


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