- O comitê consultivo votou 10 a favor e 4 contra que as evidências do estudo MOVE de Fase III mostram que o palovarotene é um tratamento eficaz em pacientes com a doença óssea ultra-rara fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
- O comitê consultivo também votou 11 a favor e 3 contra os benefícios do palovarotene superando os riscos, para o tratamento de pacientes com FOP
- A data de ação do FDA PDUFA é antecipada para 16 de agosto de 2023
PARIS, FRANÇA, 29 de junho de 2023 – A Ipsen Biopharmaceuticals, (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) anunciou hoje que o Comitê Consultivo de Medicamentos Endocrinológicos e Metabólicos (EMDAC) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) votou a favor do palovaroteno experimental como um tratamento eficaz, com um perfil risco-benefício positivo, para pessoas que vivem com a doença óssea ultra-rara, fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). A FDA está revisando o Pedido de Novo Medicamento (NDA) para palovarotene com uma decisão prevista para 16 de agosto de 2023. Se aprovado, palovarotene será o primeiro tratamento nos EUA para FOP.
“Estamos satisfeitos com o resultado de hoje e acreditamos que a votação do comitê consultivo da FDA transmite o potencial do palovarotene em ajudar a controlar os graves impactos da FOP. Para pessoas que vivem com esta doença óssea ultra-rara, a mobilidade é severamente restrita e eles experimentam uma perda significativa de função, o que muda completamente o curso de suas vidas e pode encurtar a expectativa de vida”, disse Howard Mayer, vice-presidente executivo e Chefe de Pesquisa e Desenvolvimento da Ipsen. “Somos muito gratos aos pacientes e profissionais de saúde que participaram de nossos ensaios clínicos e aos indivíduos que compartilharam abnegadamente suas experiências pessoais de viver com FOP durante o comitê consultivo. Continuaremos a trabalhar em estreita colaboração com o FDA nas próximas etapas”.
O comitê consultivo votou 10 a favor e 4 contra que as evidências do estudo MOVE de Fase III mostram que o palovarotene é um tratamento eficaz em pacientes com a doença óssea ultra-rara fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). O comitê ainda votou 11 a favor e 3 contra os benefícios do palovarotene superando os riscos, para o tratamento de pacientes com FOP.
A FOP é uma doença ultra-rara que causa crescimento ósseo permanente e contínuo em tecidos moles e conjuntivos como músculos, tendões e ligamentos, também conhecida como ossificação heterotópica ou HO.1 A FOP impacta a vida de cerca de 400 pessoas nos EUA e 900 pessoas globalmente.2,3 Como a doença progride continuamente com episódios de exacerbação causando crescimento ósseo rápido, a FOP restringe severamente a mobilidade e a função.3 A maioria das pessoas que vivem com FOP inevitavelmente perde a capacidade de comer e beber por conta própria, não consegue cuidar de si mesma ou usar o banheiro por conta própria e é incapaz de manter um emprego.4 Aos 30 anos de idade, a maioria das pessoas com FOP precisa de uma cadeira de rodas e assistência de um cuidador em tempo integral.2 Sem tratamentos modificadores da doença, o tratamento atual é limitado a cuidados paliativos e, em última análise, a FOP reduz a expectativa de vida média para 56 anos, pois a morte prematura é causada pela formação óssea ao redor da caixa torácica, levando a problemas respiratórios e insuficiência cardiorrespiratória.2
A recomendação do comitê consultivo é baseada em sua revisão do pacote de dados de eficácia e segurança para palovarotene, que incluiu resultados do estudo de Fase III MOVE, o primeiro e maior estudo aberto multicêntrico em pacientes adultos e pediátricos, que demonstrou um efeito clinicamente significativo redução na nova formação óssea anormal (HO) e um perfil de segurança bem caracterizado.5
Palovaroteno; um tratamento potencial para a FOP
O palovaroteno é um medicamento oral experimental que tem como alvo seletivo o receptor gama do ácido retinóico (RARγ), que é um regulador importante do desenvolvimento esquelético e do osso ectópico na via de sinalização do retinóide. O palovaroteno foi desenvolvido para mediar as interações entre os receptores, fatores de crescimento e proteínas dentro da via de sinalização retinóide para reduzir a formação óssea anormal (HO). O Palovarotene recebeu as Designações de Medicamento Órfão e Terapia Inovadora da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento potencial da FOP e recebeu a Revisão Prioritária. O palovarotene também está sendo analisado por várias autoridades reguladoras. Atualmente, o palovarotene está autorizado para uso em pacientes apropriados no Canadá e nos Emirados Árabes Unidos, onde é comercializado como SohonosMT (cápsulas de palovaroteno).6
FIM
Sobre Ipsen
A Ipsen é uma empresa biofarmacêutica global de médio porte focada em medicamentos transformadores em Oncologia, Doenças Raras e Neurociência. Com vendas totais de € 3,0 bilhões no ano fiscal de 2022, a Ipsen vende medicamentos em mais de 100 países. Juntamente com sua estratégia de inovação externa, os esforços de pesquisa e desenvolvimento da empresa estão focados em suas plataformas tecnológicas inovadoras e diferenciadas localizadas no coração dos principais centros biotecnológicos e de ciências da vida: Paris-Saclay, França; Oxford, Reino Unido; Cambridge, EUA; Xangai, China. A Ipsen tem cerca de 5.400 colegas em todo o mundo e está listada em Paris (Euronext: IPN) e nos EUA por meio de um programa patrocinado de American Depositary Receipt Nível I (ADR: IPSEY). Para mais informações visite ipsen.com
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As declarações prospectivas, objetivos e metas aqui contidos são baseados na estratégia de gerenciamento da Ipsen, visões e suposições atuais. Tais declarações envolvem riscos e incertezas conhecidos e desconhecidos que podem fazer com que os resultados, desempenho ou eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles previstos neste documento. Todos os riscos acima podem afetar a capacidade futura da Ipsen de atingir suas metas financeiras, que foram definidas assumindo condições macroeconômicas razoáveis com base nas informações disponíveis hoje. O uso das palavras ‘acredita’, ‘antecipa’ e ‘espera’ e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas, incluindo as expectativas da Ipsen em relação a eventos futuros, incluindo registros e determinações regulatórias. Além disso, as metas descritas neste documento foram elaboradas sem levar em consideração as premissas de crescimento externo e potenciais aquisições futuras, que podem alterar esses parâmetros. Esses objetivos são baseados em dados e suposições consideradas razoáveis pela Ipsen. Essas metas dependem de condições ou fatos prováveis de acontecer no futuro, e não exclusivamente de dados históricos. Os resultados reais podem se afastar significativamente dessas metas dada a ocorrência de certos riscos e incertezas, notadamente o fato de que um medicamento promissor em fase inicial de desenvolvimento ou ensaio clínico pode acabar nunca sendo lançado no mercado ou atingindo suas metas comerciais, notadamente para fins regulatórios ou razões de concorrência. A Ipsen deve enfrentar ou pode enfrentar a concorrência de medicamentos genéricos que pode se traduzir em uma perda de participação de mercado. Além disso, o processo de pesquisa e desenvolvimento envolve várias etapas, cada uma das quais envolve o risco substancial de a Ipsen não atingir seus objetivos e ser forçada a abandonar seus esforços em relação a um medicamento no qual investiu somas significativas. Portanto, a Ipsen não pode ter certeza de que os resultados favoráveis obtidos durante os ensaios pré-clínicos serão confirmados posteriormente durante os ensaios clínicos, ou que os resultados dos ensaios clínicos serão suficientes para demonstrar a natureza segura e eficaz do medicamento em questão. Não pode haver garantias de que um medicamento receberá as aprovações regulatórias necessárias ou que o medicamento será comercialmente bem-sucedido. Se as suposições subjacentes se mostrarem imprecisas ou os riscos ou incertezas se materializarem, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles estabelecidos nas declarações prospectivas. Outros riscos e incertezas incluem, mas não estão limitados a, condições gerais da indústria e concorrência; fatores econômicos gerais, incluindo taxas de juros e flutuações nas taxas de câmbio; o impacto da regulamentação da indústria farmacêutica e da legislação de saúde; tendências globais para contenção de custos de saúde; avanços tecnológicos, novos medicamentos e patentes obtidas por concorrentes; desafios inerentes ao desenvolvimento de novos medicamentos, incluindo a obtenção de aprovação regulatória; a capacidade da Ipsen de prever com precisão as condições futuras do mercado; dificuldades ou atrasos de fabricação; instabilidade financeira das economias internacionais e risco soberano; dependência da eficácia das patentes da Ipsen e outras proteções para medicamentos inovadores; e a exposição a litígios, incluindo litígios de patentes e/ou ações regulatórias. A Ipsen também depende de terceiros para desenvolver e comercializar alguns de seus medicamentos que podem potencialmente gerar royalties substanciais; esses parceiros podem se comportar de maneira a causar danos às atividades e resultados financeiros da Ipsen. A Ipsen não pode ter certeza de que seus parceiros cumprirão suas obrigações. Pode ser que não consiga obter qualquer benefício desses acordos. A inadimplência de qualquer um dos parceiros da Ipsen pode gerar receitas menores do que o esperado. Tais situações podem ter um impacto negativo nos negócios, posição financeira ou desempenho da Ipsen. A Ipsen se isenta expressamente de qualquer obrigação ou compromisso de atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas, metas ou estimativas contidas neste comunicado à imprensa para refletir qualquer mudança em eventos, condições, suposições ou circunstâncias nas quais tais declarações se baseiam, a menos que exigido por lei. Os negócios da Ipsen estão sujeitos aos fatores de risco descritos em seus documentos de registro arquivados na Autorité des Marchés Financiers francesa. Os riscos e incertezas descritos não são exaustivos e o leitor é aconselhado a consultar o último Documento de Registro Universal da Ipsen, disponível em ipsen.com.
1 Kaplan FS, e outros. O manejo médico da fibrodisplasia ossificante progressiva: considerações atuais sobre o tratamento. Proc Intl Clin Council FOP 1:1-111, 2019.
2 Liljesthröm M, Pignolo RJ, Kaplan FS. Epidemiologia da Comunidade Global de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). J Rare Dis Res Treat. (2020) 5(2): 31-36
3 Pignolo, RJ et al. Osso. 2020; 134:115274.
4 Al Mukaddam M, et al. Val Saúde 2022;25:S273 (POSA427)
5 Pignolo RJ, Hsiao E, Al Mukaddam M et al. Redução de novo HO no estudo aberto, fase 3 do MOVE de Palovarotene para Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). J Bone Miner Res. 2022.
6 Governo do Canadá, aviso de várias adições à lista de medicamentos prescritos (PDL). Visto em 30 de novembro de 2022, <https://www.canada.ca/en/health-canada/services/drugs-health-products/drug-products/prescription-drug-list/notices-changes/multiple-additions-2022-01-24.html>.
