Foto: Um edifício Sarepta com logotipo/cortesia de Sarepta
Em uma reversão de curso, o FDA realizará uma reunião do comitê consultivo para a terapia genética experimental de Sarepta para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) antes de sua data de ação em 29 de maio.
Doug Ingram, presidente e CEO da Sarepta, disse anteriormente que o regulador não encontrou “problemas de segurança significativos” com o SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) e não planejava convocar uma reunião do comitê consultivo.
Atualmente, não há data definida para o adcomm. Em reação à notícia, as ações da Sarepta caíram cerca de 20% no pregão de quinta-feira.
em um chamada do investidor Na quinta-feira, Ingram disse que a segurança do candidato não é uma “questão significativa” e que o foco principal da reunião “será o design da construção 9001 e as evidências que sustentam a conclusão de que a distrofina 9001 tem uma probabilidade razoável de prever o benefício clínico”.
O adcomm também não foi estimulado por novos dados ou evidências sobre o delandistrogene moxeparvovec, disse Ingram. A Sarepta não espera que precise apresentar uma emenda importante ao Pedido de Licença Biológica (BLA) do candidato, nem prevê atrasos na data prevista para a ação.
Sarepta não vê a reunião da adcomm como um revés, disse Ingram, já que a empresa sempre presumiu que um painel seria convocado para discutir o delandistrogene moxeparvovec e se preparou de acordo.
A DMD é uma doença neuromuscular rara decorrente de mutações no gene da distrofina, que se manifestam como atrasos no desenvolvimento e fraqueza muscular. O Delandistrogene moxeparvovec é uma terapia genética experimental projetada para tratar a DMD, fornecendo uma cópia funcional do gene da distrofina aos tecidos musculares.
A FDA aceitou o BLA de Sarepta para delandistrogene moxeparvovec em novembro de 2022 e concedeu a revisão prioritária de envio.
Dados de três estudos formaram o BLA: SRP-9001-101, SRP-9001-102 e SRP-9001-103. Com um total de mais de 80 pacientes inscritos, esses estudos demonstraram a eficácia da terapia por meio de diferentes medidas e em vários momentos.
Os primeiros resultados dos estudos mostraram que o candidato de Sarepta poderia aumentar a expressão da distrofina, embora seu efeito nos parâmetros funcionais fosse às vezes misto. Resultados posteriores, no entanto, mostraram resultados funcionais promissores do delandistrogene moxeparvovec.
Em uma reunião de ciclo tardio, o FDA disse a Sarepta que não identificou problemas de segurança significativos com a terapia genética e “não prevê a necessidade de um programa de gerenciamento de risco”, disse Ingram durante a ligação.