Foto: gráfico da estrutura da hélice do DNA/iStock, anusorn nakdee
Sexta-feira, a Editas Medicine divulgou dados iniciais dos ensaios RUBY e EdiTHAL, demonstrando o potencial de seu editor de genes EDIT-301 na doença falciforme e talassemia beta dependente de transfusão.
No entanto, a Vertex Pharmaceuticals e a CRISPR Therapeutics também divulgaram dados positivos hoje de sua doença falciforme (SCD) e beta talassemia dependente de transfusão (TDT) esperançosa exagamglogene autotemcel (exa-cel), consolidando seu status de vanguarda no espaço de edição de genes. quinta-feira, os sócios anunciado que a FDA aceitou os BLAs para exa-cel nestas indicações.
A terapia genética editada baseada em CRISPR recebeu revisão prioritária para SCD e está definida para um veredicto regulatório até 8 de dezembro de 2023. A data de ação prevista do TDT é 30 de março de 2024.
Os dados de SCD da Editas vêm de quatro pacientes tratados no RUBY, os dois primeiros dos quais alcançaram níveis normais de hemoglobina após cinco meses de tratamento com EDIT-301. Esses níveis normais de hemoglobina persistiram até seis meses em um paciente e 10 meses no outro. Os outros dois participantes do RUBY também observaram melhorias semelhantes nos níveis de hemoglobina.
A Editas também apresentou as descobertas iniciais do primeiro paciente inscrito no EdiTHAL, no qual o enxerto de neutrófilos e plaquetas foi bem-sucedido. Após mais de um mês de acompanhamento, o paciente também demonstrou resposta ao tratamento semelhante à do RUBY.
Os dados estão em estágio inicial, no entanto, em comparação com os da Vertex e CRISPR. Durante a queda de dados de sexta-feira, os parceiros revelaram que de 17 pacientes com SCD avaliáveis, 16 atingiram o objetivo primário de ausência de crises vaso-oclusivas (VOC) por pelo menos 12 meses consecutivos após o tratamento com exa-cel. Ao longo do mesmo período, nenhum dos pacientes precisou ser hospitalizado por VOCs, que é um ponto final secundário importante do estudo.
No TDT, quase 90% dos pacientes avaliáveis obtiveram independência transfusional por pelo menos 12 meses consecutivos após receberem o exa-cel. Os pacientes que ficaram aquém desse padrão ainda tiveram reduções substanciais no volume de transfusão.
Como no caso do EDIT-301, o exa-cel induziu melhorias duradouras nos níveis de hemoglobina.
Tanto a Editas quanto a Vertex/CRISPR apresentarão seus respectivos dados no Congresso da European Hematology Association.
Juntando-se a essas empresas na corrida SCD está a bluebird bio, que em abril de 2023 entrou com um BLA para seu candidato à terapia genética lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), após uma suspensão clínica parcial colocada pelo FDA em dezembro de 2021, citando questões de segurança. O porão foi lançado em dezembro de 2022.
Muitos outros jogadores desistiram da corrida SCD nos últimos meses, incluindo Graphite Bio e Novartis e seu parceiro Intellia. A Sanofi também desistiu de sua parceria SCD com a Sangamo em janeiro de 2022.
Tristan Manalac é um escritor independente de ciência que mora na região metropolitana de Manila, nas Filipinas. Ele pode ser contatado em tristan@tristanmanalac.com ou tristan.manalac@biospace.com.