– O pedido de IND foi liberado dentro de 6 meses após o licenciamento do fichário CABA-201 –
– O pacote de dados CABA-201 e a experiência de INDs anteriores de terapia celular autoimune informaram o projeto de ensaio clínico de Fase 1/2, incluindo a dose inicial a ser avaliada e os intervalos de dosagem do paciente –
FILADÉLFIA, 31 de março de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Cabaletta Bio, Inc. (Nasdaq: CABA), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada no desenvolvimento e lançamento das primeiras terapias celulares curativas direcionadas para pacientes com doenças autoimunes, anunciou hoje que o O pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) da empresa para CABA-201, uma terapia experimental de células T CD19-CAR totalmente humana contendo 4-1BB, foi liberado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A empresa planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 1/2 do CABA-201 para o tratamento de lúpus eritematoso sistêmico (LES) em pacientes com nefrite lúpica ativa (LN) ou LES ativo sem envolvimento renal.
“Acreditamos que a aprovação deste pedido de IND dentro de 6 meses após o licenciamento do fichário para CABA-201 é um marco importante para pacientes com doença autoimune. O projeto de estudo clínico eficiente foi informado pelo pacote de dados que enviamos, incluindo dados de segurança clínica com o fichário CABA-201, nossa experiência de aplicações IND de terapia celular autoimune anteriores e nossa parceria de pesquisa translacional exclusiva com o autor sênior do Medicina da Natureza artigo, que demonstrou 5/5 remissões duradouras ao longo do período de acompanhamento até 17 meses em pacientes com LES refratário”, disse Steven Nichtberger, MD, diretor executivo e cofundador da Cabaletta. “O ensaio clínico de Fase 1/2 começará em pacientes com NL ativo ou LES sem envolvimento renal. Com base na sua semelhança com o produto utilizado no Medicina da Natureza No artigo, acreditamos que o CABA-201 tem o potencial de fornecer respostas profundas e duradouras para pacientes com LES e possivelmente outras doenças autoimunes nas quais as células B desempenham um papel para iniciar ou manter a patologia da doença. Ao alcançar uma liberação oportuna de IND, acreditamos que estamos bem posicionados para gerar dados clínicos de 3 meses sobre endpoints de eficácia e tolerabilidade para pacientes tratados com CABA-201 até o primeiro semestre de 2024.”
O LES é uma doença autoimune crônica, potencialmente grave, que afeta mais comumente mulheres jovens entre 15 e 40 anos, com maior frequência e gravidade em pessoas de cor, onde o sistema imunológico ataca tecidos saudáveis em todo o corpo. É caracterizada pela função anormal das células B e produção de autoanticorpos, resultando em uma variedade de manifestações clínicas, incluindo danos aos órgãos-alvo e aumento do risco de morte. Afeta um total estimado de 160.000 a 320.000 pacientes nos EUA. A NL é a manifestação de órgãos-alvo mais comum do LES, afetando aproximadamente 40% dos pacientes com LES. Entre esses pacientes, o risco de doença renal terminal é de aproximadamente 17% e o risco de morte é de aproximadamente 12%, cada um dentro de 10 anos após o diagnóstico.
CABA-201 é projetado para ser administrado como uma infusão única, com o potencial de eliminar temporariamente, mas totalmente, as células B, permitindo assim uma “reinicialização do sistema imunológico” e remissão duradoura em pacientes com LES. O ensaio clínico de Fase 1/2 é um estudo aberto de avaliação de dose projetado para avaliar o CABA-201 em indivíduos com LES com NL ativo ou LES ativo sem envolvimento renal. Os indivíduos serão tratados com um regime de pré-condicionamento padrão que consiste em fludarabina e ciclofosfamida antes da infusão de CABA-201. Isso representa o primeiro estudo que emprega a estratégia CARTA (células T do receptor de antígeno quimérico para autoimunidade) da Cabaletta.
Sobre a Cabaletta Bio
A Cabaletta Bio (Nasdaq: CABA) é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada na descoberta e desenvolvimento de terapias de células T projetadas que têm o potencial de fornecer um tratamento profundo e durável, talvez curativo, para pacientes com doenças autoimunes. A plataforma CABA™ abrange duas estratégias: a estratégia CARTA (Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity), com CABA-201, um CD19-CAR T totalmente humano contendo 4-1BB, como o principal candidato a produto sendo avaliado em nefrite lúpica e lúpus eritematoso sistêmico sem envolvimento renal, e a estratégia CAART (Chimeric AutoAntibody Receptor T cells), com múltiplos candidatos de estágio clínico, incluindo DSG3-CAART para pênfigo vulgar de mucosa e MuSK-CAART para MuSK miastenia gravis. A expansão da plataforma CABA™ pode oferecer terapias potencialmente curativas para pacientes com uma ampla gama de doenças autoimunes. A sede e os laboratórios da Cabaletta Bio estão localizados na Filadélfia, PA.
Declarações de Previsão
Este comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas” da Cabaletta Bio, de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995, conforme alterada, incluindo, sem limitação, declarações expressas ou implícitas sobre expectativas relacionadas a: capacidade da Cabaletta de aumentar seu pipeline com foco em autoimune ; a capacidade de capitalizar e os benefícios potenciais resultantes da parceria de pesquisa translacional com o professor Georg Schett e o contrato de licença exclusiva com a IASO Bio; os planos de negócios e objetivos da Companhia; As expectativas da Cabaletta Bio em relação ao potencial sucesso e benefícios terapêuticos do CABA-201, incluindo sua crença de que o CABA-201 pode permitir uma “reinicialização do sistema imunológico” e fornecer respostas profundas e duradouras para pacientes com LES e potencialmente para pacientes diagnosticados com outras doenças autoimunes; os planos da empresa para iniciar um ensaio clínico de Fase 1/2 do CABA-201 em pacientes com LES, incluindo seu progresso antecipado, projeto de ensaio clínico, capacidade de alavancar sua experiência em terapia celular autoimune e desenvolvimento de produtos para lúpus; a leitura inicial de dados clínicos planejada pela Empresa no primeiro semestre de 2024; a capacidade da Cabaletta de inscrever o número necessário de pacientes, dosar cada coorte de dosagem da maneira pretendida em seu ensaio clínico de Fase 1/2 do CABA-201; e a capacidade de acelerar o pipeline da Cabaletta e desenvolver terapias significativas para pacientes, inclusive em colaboração com parceiros acadêmicos e da indústria e a capacidade de otimizar tais colaborações em seus programas de desenvolvimento.
Quaisquer declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa são baseadas nas expectativas e crenças atuais da administração sobre eventos futuros e estão sujeitas a uma série de riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais difiram material e adversamente daqueles estabelecidos ou implícitos em tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, mas não estão limitados a: o risco de que os sinais de atividade biológica ou persistência não informem os resultados a longo prazo; A capacidade da Cabaletta de demonstrar evidências suficientes de segurança, eficácia e tolerabilidade em seus estudos pré-clínicos e ensaios clínicos de DSG3-CAART, MuSK-CAART e CABA-201; o risco de que os resultados observados com o construto de design semelhante empregado no recente Medicina da Natureza publicação não são indicativos dos resultados que buscamos alcançar com o CABA-201; riscos relacionados à ativação de sites de ensaios clínicos ou taxas de inscrição abaixo do esperado; riscos relacionados a dados inesperados de segurança ou eficácia observados durante estudos clínicos; riscos relacionados ao mercado volátil e condições econômicas; riscos relacionados ao impacto de epidemias de saúde pública que afetam países ou regiões em que a Cabaletta possui operações ou negócios, como o COVID-19; A capacidade da Cabaletta de reter e reconhecer os incentivos pretendidos conferidos pela Designação de Medicamento Órfão e pela Designação Fast Track para seus produtos candidatos, conforme aplicável; riscos relacionados à capacidade da Cabaletta de proteger e manter sua posição de propriedade intelectual; riscos relacionados à promoção e manutenção de relacionamentos bem-sucedidos com parceiros de colaboração e fabricação da Cabaletta; incertezas relacionadas ao início e condução de estudos e outros requisitos de desenvolvimento para seus candidatos a produtos; o risco de que um ou mais candidatos a produtos da Cabaletta não sejam desenvolvidos e/ou comercializados com sucesso; e o risco de que os resultados iniciais ou intermediários de estudos pré-clínicos ou estudos clínicos não sejam preditivos de resultados futuros em conexão com estudos futuros. Para uma discussão sobre esses e outros riscos e incertezas e outros fatores importantes, qualquer um dos quais pode fazer com que os resultados reais da Cabaletta sejam diferentes daqueles contidos nas declarações prospectivas, consulte a seção intitulada “Fatores de risco” no relatório anual mais recente da Cabaletta. no Formulário 10-K, bem como discussões sobre riscos potenciais, incertezas e outros fatores importantes em outros e subseqüentes arquivamentos de Cabaletta junto à Securities and Exchange Commission. Todas as informações neste comunicado de imprensa são a partir da data do comunicado, e a Cabaletta não assume nenhuma obrigação de atualizar essas informações, a menos que exigido por lei.
Contatos:
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Diretor financeiro
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