SAN DIEGO–(BUSINESS WIRE)– Arcturus Therapeutics, Inc. (a “Empresa”, “Arcturus”, Nasdaq: ARCT), uma empresa global de medicamentos de RNA mensageiro clínico em estágio avançado focada no desenvolvimento de vacinas para doenças infecciosas e oportunidades em doenças hepáticas e respiratórias raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track ao ARCT-810, o candidato terapêutico de mRNA da empresa para a deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC).
A Designação Fast Track foi projetada para facilitar o desenvolvimento e agilizar a revisão de novas terapêuticas destinadas a tratar condições graves ou com risco de vida que demonstrem o potencial de atender a importantes necessidades médicas não atendidas. Os programas concedidos com Fast Track Designation podem receber benefícios importantes, incluindo interações mais frequentes com as equipes de revisão da FDA e a capacidade de obter uma revisão contínua de um Biologics License Application (BLA). Além disso, os pedidos de BLA podem receber uma revisão prioritária, com o objetivo da FDA de concluir sua revisão em seis meses, em vez do cronograma padrão de revisão de dez meses.
“O ARCT-810 tem potencial para ser um novo medicamento importante para indivíduos que vivem com deficiência de OTC e estamos muito satisfeitos por termos obtido a designação Fast Track para este programa. Esta designação da FDA oferece vários benefícios significativos que esperamos que acelerem o desenvolvimento e, esperançosamente, apoiem a aprovação desta terapia experimental”, disse Juergen Froehlich, MD, MBA, FCP, Chief Medical Officer, da Arcturus Therapeutics. “Esperamos interações mais frequentes com o FDA e a aceleração do ARCT 810 como uma nova opção de tratamento em potencial que aborda a causa raiz da deficiência de OTC”.
Sobre a deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC)
A deficiência de OTC é um distúrbio grave do ciclo da ureia com prevalência de aproximadamente 10.000 pessoas em todo o mundo. A falta de OTC, uma enzima crítica do ciclo da ureia nas células do fígado, resulta em altos níveis de amônia no sangue que podem causar diminuição da capacidade cognitiva, convulsões, coma e morte. O padrão atual de tratamento para pacientes com deficiência de OTC é uma dieta pobre em proteínas, suplementos nutricionais e removedores de amônia para ajudar a prevenir o acúmulo de amônia. Esses tratamentos não abordam a causa subjacente da deficiência de OTC, para a qual não há medicamentos aprovados pela FDA.
Sobre o ARCT-810
O ARCT-810 é um candidato a desenvolvimento que representa uma nova abordagem para tratar a deficiência de ornitina transcarbamilase. O ARCT-810 utiliza a construção de design de mRNA da Arcturus e o processo de fabricação proprietário. O ARCT-810 foi desenvolvido usando a extensa biblioteca lipídica proprietária da Arcturus e emprega sua plataforma LUNAR® para fornecer mRNA OTC aos hepatócitos. O ARCT-810 é um medicamento experimental de mRNA projetado para permitir que pacientes com deficiência de OTC produzam naturalmente a enzima OTC funcional em suas próprias células hepáticas. Permitir que os pacientes produzam sua própria enzima OTC tem o potencial de restaurar a atividade do ciclo da ureia, reduzir o risco de descompensação metabólica e melhorar a qualidade de vida.
Sobre Arcturus Therapeutics
Fundada em 2013 e com sede em San Diego, Califórnia, a Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (Nasdaq: ARCT) é uma empresa global de medicamentos e vacinas de mRNA clínico em estágio avançado com tecnologias capacitadoras: (i) entrega mediada por lipídios LUNAR®, (ii) Tecnologia de mRNA STARR™ (samRNA) e (iii) substância medicamentosa mRNA juntamente com experiência na fabricação de produtos farmacêuticos. O pipeline da Arcturus inclui candidatos terapêuticos de RNA para potencialmente tratar a deficiência de ornitina transcarbamilase e fibrose cística, juntamente com seus programas de vacina de mRNA parceiros para SARS-CoV-2 (COVID-19) e influenza. As versáteis plataformas terapêuticas de RNA da Arcturus podem ser aplicadas a vários tipos de medicamentos de ácido nucleico, incluindo RNA mensageiro, pequeno RNA interferente, RNA circular, RNA antisense, RNA auto-amplificador, DNA e terapias de edição de genes. As tecnologias da Arcturus são cobertas por seu extenso portfólio de patentes (patentes e pedidos de patente emitidos nos EUA, Europa, Japão, China e outros países). Para mais informações visite www.ArcturusRx.com. Além disso, conecte-se conosco em Twitter e LinkedIn.
Declarações de Previsão
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas substanciais para fins de proteção fornecida pela Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Quaisquer declarações, exceto declarações de fatos históricos incluídas neste comunicado à imprensa, são previsões futuras declarações, incluindo as relativas à estratégia, operações futuras, a probabilidade de sucesso do pipeline da empresa (incluindo ARCT-810) e programas de parceria, o potencial para a plataforma da empresa resultar em novas vacinas ou terapêuticas, os benefícios que a empresa pode receber de Designação Fast Track para ARCT-810, desenvolvimento contínuo ou acelerado de ARCT-810, probabilidade de aprovação de ARCT-810 ou seu potencial para benefício terapêutico, incluindo restauração da atividade do ciclo da ureia e o impacto dos negócios gerais e condições econômicas. A Arcturus pode não realizar os planos, realizar as intenções ou atender às expectativas ou projeções divulgadas em quaisquer declarações prospectivas, como as anteriores, e você não deve depositar confiança indevida em tais declarações prospectivas. Essas declarações são apenas previsões ou expectativas atuais e estão sujeitas a riscos, incertezas e outros fatores conhecidos e desconhecidos que podem fazer com que nossos resultados, níveis de atividade, desempenho ou conquistas reais ou de nosso setor sejam materialmente diferentes daqueles antecipados pelo futuro declarações de aparência, incluindo aquelas discutidas sob o título “Fatores de Risco” no Relatório Anual mais recente da Arcturus no Formulário 10-K e em arquivamentos subsequentes ou envios à SEC, que estão disponíveis no site da SEC em www.sec.gov. Exceto quando exigido por lei, Arcturus se isenta de qualquer intenção ou obrigação de atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas, que falam apenas a partir da data em que foram feitas, seja como resultado de novas informações, eventos ou circunstâncias futuras ou de outra forma.