Foto: um médico segura uma radiografia de tórax / cortesia da iStock
Uma pequena startup com sede em Raleigh espera sacudir o mercado de doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) com um tratamento para um alvo mal atendido – tampões de muco nas vias aéreas. Aer Therapeutics fechado uma quinta-feira da Série A de $ 36 milhões para levar seu mucolítico inalado à clínica.
A nova empresa é fruto do laboratório de John Fahy na UCSF. As vias aéreas humanas têm três áreas de problemas patológicos, disse Fahy BioEspaço. Já existem tratamentos disponíveis para dois deles.
O aperto do músculo liso que causa broncoespasmo (sibilo) é tratado com um broncodilatador e a inflamação das vias aéreas é tratada com medicamentos anti-inflamatórios. A terceira questão ocorre quando o muco natural nas vias aéreas torna-se completamente oclusivo, formando tampões de muco que obstruem as vias aéreas.
Pouquíssimas drogas têm como alvo específico e eficaz o componente do muco, disse Fahy.
Estima-se que aproximadamente 5 milhões de pacientes com DPOC e 2 milhões de pacientes com asma nos EUA tenham um subtipo de doença com tampão mucoso. AER-01 é projetado para liquefazer esses tampões de muco.
“Atualmente, esta é uma área ‘quente’ e certamente importante para os pacientes”, disse Bruce Miller, diretor científico da COPD Foundation. BioEspaço.
Ele chamou a abordagem de Aer de sensata e disse que o teste será se ela traz resultados clínicos positivos para os pacientes.
Falta de Tratamentos Eficazes
Atualmente não há cura para a DPOC. Os tratamentos comuns envolvem terapias duplas e triplas que combinam um corticosteroide para reduzir a inflamação com um ou dois tipos de broncodilatadores, além de inaladores de resgate.
Mas esses tratamentos não abordam a obstrução das vias aéreas causada por tampões de muco. O laboratório de Fahy, em colaboração com parceiros acadêmicos em Dublin, descobriu que poderia colocar a química do tiol em um andaime de açúcar para criar um mucolítico eficaz. O resultado transformou um açúcar normalmente inerte em uma ferramenta que pode quebrar tampões de muco.
Entregar esse agente por vias aéreas é a chave do AER-01, explicou Fahy. Os medicamentos atuais comercializados para quebrar o muco têm eficácia limitada porque, quando tomados por via oral, concentrações suficientes não atingem as áreas obstruídas através da corrente sanguínea para quebrar os tampões. Fahy disse que o princípio de usar uma medicação oral para tratar tampões de muco nas vias aéreas está “condenado na porta”.
Dinheiro para a clínica
O primeiro estudo em humanos será lançado este ano, provavelmente em junho, disse o presidente e CEO da Aer, Jim Shaffer. BioEspaço. Esta rodada da Série A, que incluiu Canaan, OrbiMed e Hatteras Venture Partners, dará à startup um fluxo de caixa de cerca de 2,5 anos – o suficiente para concluir o estudo da Fase I e um teste de prova de conceito da Fase IIa, disse Shaffer.
A Fase I incluirá voluntários saudáveis na Austrália com uma única dose ascendente, depois vários braços de dose ascendente, antes de mudar para pacientes com DPOC. O medicamento será administrado primeiro via nebulizador, com planos de desenvolver uma formulação de inalador de pó seco para conveniência.
A Fase IIa seguirá, com planos de dosar pacientes com DPOC moderada a grave com tampões de muco durante quatro semanas em meados de 2024.
Shaffer expandiu sua equipe de um homem só para contratar consultores como funcionários em tempo integral, com uma meta de oito funcionários por enquanto. A Aer se apoiará em fabricantes contratados para cumprir sua missão de maneira econômica, disse ele.
A Organização Mundial de Saúde classifica a DPOC como a terceira principal causa de morte em todo o mundo. Se for bem-sucedido nesta primeira indicação, Shaffer disse que o Aer tem o potencial de se expandir para outras doenças pulmonares, como asma, bronquiectasia e fibrose cística.
Kate Goodwin é uma escritora freelancer de ciências da vida que mora em Des Moines, Iowa. Ela pode ser contatada em kate.goodwin@biospace.com e em LinkedIn.