Foto de homem com tremores comendo sopa/Getty Images
Ações da Praxis Precision Medicines caíram 48% Sexta-feira de manhã após resultados mistos da Fase II para ulixacaltamida (PRAX-944), que está sendo estudado como tratamento para tremor essencial (ET).
Os dados do ensaio Essential1 mostraram que, após 56 dias, os pacientes tratados com ulixacaltamida tiveram alguma melhora nas atividades modificadas da vida diária (mADL), o objetivo primário do estudo. Ainda assim, esse benefício não alcançou significância estatística, fazendo com que o candidato ficasse aquém.
O PRAX-944 atendeu aos endpoints secundários específicos, incluindo melhora significativa nas pontuações TETRAS-ADL, Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) e Patient Global Impression-Change (PGI-C) dos pacientes.
O estudo testou o efeito do tratamento diário com ulixacaltamida em 60 ou 100 mg em 132 pacientes.
Marcio Souza, CEO da Praxis, afirmou no comunicado à imprensa que, com base nos dados, está claro para sua equipe que as AVDs são o ponto final preferido para um estudo de tremores essenciais. Embora os resultados não tenham sido tão positivos quanto a empresa esperava, ele disse que o potencial do candidato é claro.
ET é o distúrbio de movimento mais comum, afetando aproximadamente 7 milhões de pessoas nos Estados Unidos. Apesar disso; há apenas um tratamento no mercado para o distúrbio – o propranolol, um betabloqueador aprovado pelo FDA em 1967.
Devido à baixa eficácia e tolerabilidade do tratamento, cerca de 40% dos pacientes que procuram tratamento farmacoterapêutico interrompem o tratamento em até dois anos.
A Praxis planeja se reunir com o FDA para discutir os resultados do estudo e mover o candidato para um teste de Fase III no segundo semestre de 2023.