Estudo Pivotal de Fase III Registral de Olverembatinib para o Tratamento de Primeira Linha de Pacientes com Ph+ ALL Aprovado pelo CDE na China

SUZHOU, China e ROCKVILLE, Maryland, 5 de julho de 2023 /PRNewswire/ — Ascentage Pharma (6855.HK), uma empresa biofarmacêutica global envolvida no desenvolvimento de novas terapias para câncer, hepatite B crônica (CHB) e doenças relacionadas à idade, anunciou hoje que o Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE) da Administração Nacional de Produtos Médicos da China ( NMPA) aprovou um estudo pivotal de Fase III de registro de olverembatinibe, principal candidato a medicamento da Ascentage Pharma, em combinação com quimioterapia (braço de investigação) comparando imatinibe em combinação com quimioterapia (braço de controle) para o tratamento de pacientes com leucemia linfoblástica aguda positiva para cromossomo Filadélfia naïve (Ph+TODOS). Essa aprovação marca um marco importante que pode abrir caminho para que o olverembatinibe se torne o primeiro inibidor de tirosina quinase (TKI) aprovado pela China para o tratamento de pacientes com Ph+ ALL no cenário de primeira linha.

Representando 20% a 30% de todos os casos de LLA em adultos, a LLA Ph+ é comumente associada a uma alta taxa de recaída, curta sobrevida livre de progressão (PFS) e mau prognóstico. Antes da introdução dos TKIs, uma classe de compostos de moléculas pequenas direcionados, o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT) após a obtenção de respostas completas (CRs) da quimioterapia foi amplamente adotado como tratamento de primeira linha para pacientes com Ph+ ALL. No entanto, a sobrevida global (OS) em cinco anos foi de apenas menos de 30% e mais de 70% dos pacientes recaíram antes do transplante ou simplesmente não tiveram acesso ao tratamento cirúrgico^[1]. A adoção clínica de TKIs resultou em um novo paradigma clínico para pacientes com Ph+ ALL, embora os TKIs de primeira e segunda geração tenham limitações consideráveis, incluindo altas taxas de recaída e sobrevida decepcionante em longo prazo com uma taxa de OS de três a cinco anos de apenas Cerca de 50%^[2]. Essas limitações são causadas principalmente por baixas respostas moleculares completas (CMRs) e mutações no domínio T315I quinase, deixando assim espaço substancial para melhorias no tratamento de Ph+ ALL. Atualmente, nenhum TKI foi aprovado para o tratamento de primeira linha de Ph+ ALL na China e os TKIs de terceira geração com eficácia mais potente podem potencialmente fornecer melhor prognóstico para pacientes com Ph+ ALL, induzindo uma taxa mais alta de CMRs e inibindo a mutação T315I.

O novo candidato a medicamento da Ascentage Pharma, o olverembatinib, é um TKI de terceira geração administrado por via oral e o primeiro e único inibidor de BCR-ABL de terceira geração aprovado pela China. Atualmente, o olverembatinibe está sendo comercializado em conjunto pela Ascentage Pharma e Innovent Biologics. O olverembatinibe foi aprovado pelo CDE da China NMPA em novembro de 2021 para o tratamento de pacientes adultos com leucemia mielóide crônica em fase crônica resistente a TKI (CML-CP) ou LMC em fase acelerada (CML-AP) com a mutação T315I. Anteriormente, o olverembatinibe recebeu uma recomendação das Diretrizes da Sociedade Chinesa de Oncologia Clínica (CSCO) para o Diagnóstico e Tratamento de Malignidades Hematológicas como uma opção de tratamento para pacientes com LLA Ph+.

“Esta aprovação para o estudo fundamental de Fase III em pacientes recém-diagnosticados com Ph+ ALL marca um marco importante para o desenvolvimento de olverembatinib”, disse Dr. Yifan Zhai, diretor médico da Acentage Pharma. “TKIs combinados com quimioterapia é uma estratégia de tratamento padrão amplamente reconhecida para pacientes com Ph+ ALL, mas nenhum TKI foi aprovado para o cenário de primeira linha nesta área terapêutica, tornando assim potencialmente o olverembatinib o primeiro TKI aprovado para o tratamento de primeira linha de Ph+ ALL na China. Cumprindo nossa missão de atender às necessidades clínicas não atendidas na China e em todo o mundo, avançaremos rapidamente no desenvolvimento clínico do olverembatinibe em esforços para permitir que mais pacientes se beneficiem desta nova terapêutica o mais rápido possível.”

Sobre Olverembatinibe (HQP1351)

Desenvolvido pela Ascentage Pharma com o apoio do National Major New Drug Discovery and Manufacturing Program na China, o olverembatinib TKI de terceira geração oralmente ativo é o primeiro e único inibidor de BCR-ABL de terceira geração aprovado pela China direcionado à leucemia mielóide crônica resistente a medicamentos (CML). O olverembatinibe pode efetivamente atingir um espectro de mutantes BCR-ABL, incluindo a mutação T315I.

Em novembro de 2021, o olverembatinibe recebeu uma aprovação condicional por meio do processo de Revisão Prioritária da Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) para o tratamento de pacientes adultos com LMC em fase crônica resistente ao inibidor de tirosina quinase (TKI) (CML-CP) ou CML de fase acelerada (CML-AP) abrigando a mutação T315I, conforme confirmado por um teste de diagnóstico validado. Posteriormente, o olverembatinibe foi incluído na Lista Nacional de Medicamentos de Reembolso de 2022 da China (NRDL) para a indicação aprovada. Em março de 2021, o olverembatinib recebeu uma designação de terapia inovadora (BTD) pelo CDE para o tratamento de pacientes com CML-CP que são resistentes e/ou intolerantes a TKIs de primeira e segunda geração. Em julho de 2022, um NDA para esta indicação foi aceito pelo NMPA e posteriormente concedido um BTD que apoiará a aprovação total do olverembatinibe.

No exterior, o olverembatinib foi liberado pelo FDA dos EUA em julho de 2019 para entrar diretamente em um estudo de Fase Ib. Desde 2018, os resultados clínicos do olverembatinibe foram selecionados para apresentações orais nas Reuniões Anuais da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) por cinco anos consecutivos e foram nomeados para “Best of ASH” em 2019. Até o momento, o olverembatinibe recebeu um Fast Track Designation (FTD) e quatro Orphan Drug Designations (ODDs) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de CML, leucemia linfoblástica aguda (ALL), leucemia mielóide aguda (AML) e tumor estromal gastrointestinal (GIST). ); e uma designação órfã da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) da União Europeia para o tratamento de CML.

Em julho de 2021, a Ascentage Pharma (6855.HK) e a Innovent Biologics (1801.HK) chegaram a um acordo sobre o desenvolvimento e comercialização conjunta de olverembatinibe na China.

*Olverembatinib é um medicamento experimental que não foi aprovado para nenhuma indicação fora da parte continental da China.

Sobre a Ascentage Pharma

A Ascentage Pharma (6855.HK) é uma empresa biofarmacêutica com foco global envolvida no desenvolvimento de novas terapias para câncer, hepatite B crônica e doenças relacionadas à idade. Em 28 de outubro de 2019, a Ascentage Pharma foi listada no Quadro Principal da Bolsa de Valores de Hong Kong Limited com o código de ações 6855.HK.

A Acentage Pharma se concentra no desenvolvimento de terapias que inibem as interações proteína-proteína para restaurar a apoptose ou morte celular programada. A empresa construiu um pipeline de 9 candidatos a medicamentos clínicos, incluindo novos e altamente potentes Bcl-2 e inibidores duplos de Bcl-2/Bcl-xL, bem como candidatos voltados para vias IAP e MDM2-p53 e tirosina de última geração inibidores da quinase (TKIs). A Acentage Pharma também é a única empresa no mundo com programas clínicos ativos visando todas as três classes conhecidas de principais reguladores de apoptose. A empresa está conduzindo mais de 40 ensaios clínicos de Fase I/II nos EUA, Austrália, Europa e China. A Acentage Pharma foi designada para vários grandes projetos nacionais de P&D, incluindo cinco grandes projetos de novos medicamentos, um status de incubadora de novos medicamentos, quatro programas de medicamentos inovadores e um grande projeto para a prevenção e tratamento de doenças infecciosas.

Olverembatinib, o principal candidato a medicamento da empresa desenvolvido para o tratamento de leucemia mieloide crônica (CML) resistente a medicamentos e o primeiro produto aprovado da empresa, recebeu Designações de Revisão Prioritária e Designações de Terapia Inovadora pelo Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE) da China National Administração de Produtos Médicos (NMPA). Até o momento, o medicamento havia sido incluído na Lista Nacional de Medicamentos de Reembolso da China em 2022 (NRDL). Além disso, o olverembatinib recebeu uma designação de medicamento órfão (ODD) e uma designação de via rápida (FTD) pela FDA dos EUA e uma designação órfã pela EMA da UE. Até o momento, a Ascentage Pharma obteve um total de 16 ODDs da FDA dos EUA e 1 designação órfã da EMA da UE para 4 dos candidatos a medicamentos em investigação da empresa.

Aproveitando suas robustas capacidades de P&D, a Ascentage Pharma construiu um portfólio de direitos de propriedade intelectual globais e firmou parcerias globais com várias empresas farmacêuticas e biotecnológicas renomadas e institutos de pesquisa, como UNITY Biotechnology, MD Anderson Cancer Center, Mayo Clinic, Dana-Farber Cancer Institute , MSD e AstraZeneca. A empresa construiu uma equipe talentosa com experiência global na descoberta e desenvolvimento de medicamentos inovadores e está estabelecendo suas equipes de fabricação comercial e vendas e marketing de classe mundial. Um dos principais objetivos da Ascentage Pharma é fortalecer continuamente suas capacidades de P&D e acelerar seus programas de desenvolvimento clínico, a fim de cumprir sua missão de atender às necessidades clínicas não atendidas na China e em todo o mundo para o benefício de mais pacientes.

Declarações de Previsão

As declarações prospectivas feitas neste artigo referem-se apenas aos eventos ou informações a partir da data em que as declarações são feitas neste artigo. Exceto conforme exigido por lei, a Ascentage Pharma não assume nenhuma obrigação de atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, após a data em que as declarações são feitas ou para refletir a ocorrência de eventos imprevistos. Você deve ler este artigo completamente e com o entendimento de que nossos resultados ou desempenho futuros reais podem ser substancialmente diferentes do que esperamos. Neste artigo, declarações ou referências a nossas intenções ou de qualquer um de nossos Conselheiros ou de nossa Empresa são feitas na data deste artigo. Qualquer uma dessas intenções pode mudar à luz do desenvolvimento futuro.

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FONTE Ascentage Pharma

Códigos da empresa: Hong Kong: 6855