Título:
A administração intracerebroventricular de baixa dose de uma terapia genética AAV de segunda geração para atrofia muscular espinhal atinge um resgate da função motora eficiente e livre de toxicidade em camundongos
Sobre a CANbridge Pharmaceuticals Inc.
CANbridge Pharmaceuticals Inc. (HKEX:1228) empresa biofarmacêutica global, com fundação na China, comprometida com a pesquisa, desenvolvimento e comercialização de terapias transformadoras para doenças raras e oncologia rara. A CANbridge tem um portfólio diferenciado de medicamentos, com três medicamentos aprovados e um pipeline de 10 ativos, visando doenças raras prevalentes e indicações oncológicas raras que têm necessidades não atendidas e potencial de mercado significativo. Estes incluem a síndrome de Hunter e outros distúrbios de armazenamento lisossômico, distúrbios mediados pelo complemento, hemofilia A, distúrbios metabólicos, doenças hepáticas colestáticas raras e doenças neuromusculares, bem como glioblastoma multiforme. O CANbridge Next-Generation Innovation and Process Development Facility está desenvolvendo novas terapias genéticas, potencialmente curativas, para doenças genéticas raras, incluindo a doença de Pompe, doença de Fabry, atrofia muscular espinhal (SMA) e outras condições neuromusculares, e colabora com pesquisadores líderes mundiais e empresas de biotecnologia. Dados de animais da terapia genética SMA foram apresentados em 2022 na American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT), na European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT) e no World Muscle Congress. Os parceiros globais da CANbridge incluem: Apogenix, GC Pharma, Mirum, Wuxi Biologics, Privus, UMass Chan Medical School, University of Washington School of Medicine e Scriptr Global.
Para saber mais sobre a CANbridge Pharmaceuticals Inc., acesse: www.canbridgepharma.com.
Declarações de Previsão
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