Pacientetratados no ensaio obtiveram remissão após oito semanas de tratamento, demonstrando redução significativa da proteinúria
ELX-02 bem tolerado no estudo, sem interrupções até o momento
WATERTOWN, Mass., 24 de maio de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) –Eloxx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ELOX), líder em terapias genéticas direcionadas ao RNA ribossômico para doenças raras, anunciou hoje que a empresa pretende promover o ELX-02 em um ensaio fundamental para o tratamento da síndrome de Alport com mutações sem sentido, após a obtenção da remissão em um paciente em seu estudo clínico de Fase 2. O paciente demonstrou uma redução significativa na razão de proteína creatinina na urina (UPCR) desde o início. Consistente com estudos clínicos anteriores, ELX-02 foi bem tolerado neste estudo.
“A obtenção de uma remissão em um dos dois primeiros pacientes com síndrome de Alport com mutações sem sentido neste ensaio de ELX-02 é um resultado muito encorajador, pois os pacientes com esta doença rara raramente demonstram uma redução na proteinúria”, disse Detlef Bockenhauer, MD., Ph.D., Professor de Nefrologia Pediátrica no University College London e Consultor Honorário do Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust, Londres. “Com base na eficácia e tolerabilidade até o momento, testes clínicos adicionais são necessários nesta população de pacientes que precisam de tratamentos modificadores da doença”.
Resultados principais do estudo ELX-02 Fase 2 para a síndrome de Alport
- Eloxx administrou três pacientes com ELX-02 no ensaio clínico aberto de fase 2 de prova de conceito em andamento (NCT05448755). Dois pacientes já completaram a dosagem e o terceiro paciente ainda está recebendo ELX-02.
- Um paciente que completou a dosagem alcançou uma remissão, definida como um declínio de UPCR maior ou igual a 50%. Para este paciente, cinco das oito leituras de UPCR produziram uma média de 53% abaixo da linha de base. Não são esperadas reduções espontâneas da proteinúria nesta população, conferindo peso adicional a este resultado.
- O paciente que alcançou a remissão também demonstrou uma redução significativa (-49%) (-p-valor p = 0,009) em UPCR da linha de base versus valores coletados durante o período de tratamento.
- O valor UPCR para a semana 6 foi excluído desta análise, pois foi considerado não confiável devido ao atraso no processamento durante um período de férias, resultando potencialmente em degradação de proteínas e leituras imprecisas de proteinúria.
- Nenhuma mudança significativa na UPCR foi observada no outro paciente que completou 8 semanas de dosagem.
- Ambos os pacientes tinham a mesma mutação Col4A4, mas estavam sendo tratados com níveis substancialmente diferentes de inibidores do sistema renina-angiotensina-aldosterona (SRAA).
- A avaliação da restauração da proteína COL IV continua em andamento, pois ambos os pacientes apresentavam mutações Col4A4 e o ensaio de biópsia renal foi projetado para avaliar a expressão da proteína COL IVA5.
- Consistente com estudos clínicos anteriores, ELX-02 tem sido geralmente bem tolerado sem interrupções até o momento.
- Biópsias renais de ambos os pacientes após 8 semanas de administração não demonstraram evidência de nefrotoxicidade, demonstrando ainda tolerabilidade.
“Estamos incrivelmente satisfeitos com essas descobertas iniciais de nosso estudo de fase 2 do ELX-02 para o tratamento da síndrome de Alport em pacientes com mutações sem sentido. Esses pacientes têm necessidades médicas significativas não atendidas, sem tratamentos modificadores da doença atualmente disponíveis”, disse Sumit Aggarwal, presidente e diretor executivo da Eloxx. “Após a conclusão do terceiro paciente no estudo, planejamos discutir as descobertas com o FDA com o objetivo de levar o programa a um estudo fundamental, aguardando a obtenção do capital necessário”.
A Eloxx pretende fornecer resultados mais detalhados do estudo em uma próxima reunião médica.
Sobre o estudo clínico de fase 2
Este estudo de Fase 2 inclui pacientes com síndrome de Alport com mutações sem sentido Col4A5 e Col4A3/4 no gene COL4. Os pacientes receberão ELX-02 por dois meses com acompanhamento de três meses. Além do endpoint primário de segurança, o principal endpoint secundário de eficácia de alteração da linha de base na proteinúria será medido a cada duas semanas. O efeito do tratamento na proteinúria é um desfecho substituto bem validado para várias indicações renais e pode ser um bom preditor dos resultados do tratamento. Para pacientes elegíveis, a expressão de COL4 também será medida no final do período de tratamento de dois meses.
Sobre a síndrome de Alport
A síndrome de Alport é um distúrbio genético caracterizado por doença renal com altos níveis de proteinúria, perda auditiva e anormalidades oculares causadas por mutações nos genes (COL4A3, COL4A4 e COL4A5) necessários para a produção de colágeno tipo 4. Estima-se que aproximadamente 6% a 7% dos pacientes com síndrome de Alport, ou aproximadamente 9.400 a 12.750 indivíduos, tenham mutações sem sentido. Esses pacientes têm resultados clínicos significativamente piores do que outros pacientes de Alport e não têm opções de tratamento modificadoras da doença.
Sobre a Eloxx Pharmaceuticals
A Eloxx Pharmaceuticals, Inc. está engajada na ciência da modulação de ribossomos, alavancando seu inovador TURBO-ZMMT plataforma de tecnologia química em um esforço para desenvolver novos agentes moduladores de ribossomos (RMAs) e sua biblioteca de glicosídeos seletivos de ribossomos eucarióticos (ERSGs). O principal candidato a produto experimental da Eloxx, ELX-02, é um candidato a medicamento de molécula pequena projetado para restaurar a produção de proteínas funcionais completas. ELX-02 está em fase 2 de desenvolvimento clínico para o tratamento da síndrome de Alport em pacientes com mutações sem sentido. Para mais informações por favor visite www.eloxxpharma.com.
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FONTE: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
